Redacción Farmacosalud.com
Roche anuncia datos positivos fase I/II sobre NXT007 en personas con hemofilia A, avalando su paso a la fase III de desarrollo clínico. NXT007 es un anticuerpo biespecífico de nueva generación en fase de investigación, desarrollado por Chugai, miembro del grupo Roche. Los datos preliminares del estudio NXTAGE sugieren que NXT007 podría tener el potencial de normalizar la hemostasia en personas con hemofilia A (sin inhibidores del factor VIII). El nuevo medicamento mostró un perfil de seguridad tolerable, sin que hasta ahora se hayan notificado eventos tromboembólicos1.
El programa de desarrollo clínico de NXT007 tiene como objetivo normalizar la hemostasia y minimizar la carga del tratamiento. NXT007 será evaluado en un programa de desarrollo clínico, que incluye ensayos clínicos en marcha fase I/II, con datos adicionales fase II previstos para finales de este año. También están previstos tres estudios fase III en 2026, incluyendo un estudio de comparación directa con Hemlibra de Roche, el primer tratamiento profiláctico disponible que puede administrarse por vía subcutánea y con opciones de dosificación flexibles (semanal, quincenal o mensual)2-5.
Material de laboratorio
Autor/a: uly.u.v
Fuente: depositphotos.com
Dosis crecientes de NXT007 por vía subcutánea
La parte B del estudio NXTAGE fase I/II, llevado a cabo por Chugai en Japón, Taiwán y Corea del Sur, evalúa la seguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de la profilaxis con NXT007 en personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que no habían sido tratadas previamente con Hemlibra (emicizumab). Treinta participantes (de entre 12 y 65 años) fueron distribuidos en cuatro cohortes (B-1 a B-4) para recibir dosis crecientes de NXT007 por vía subcutánea cada dos a cuatro semanas durante el periodo de mantenimiento (tras cuatro a seis semanas).
En los datos presentados del análisis primario, no se observaron hemorragias tratadas con NXT007 en las cohortes de dosis más altas (B-3 y B-4). NXT007 fue bien tolerado y no se han registrado eventos tromboembólicos hasta el momento1.
NXT007 une el factor IXa con el factor X
El nuevo fármaco es un anticuerpo biespecífico de nueva generación en investigación, desarrollado como opción de tratamiento profiláctico para personas con hemofilia A. Desarrollado sobre la base estructural de emicizumab, NXT007 ha sido diseñado para optimizar la actividad mimética del factor VIII y su vida media, con el objetivo de mejorar aún más su potencia, eficacia y comodidad de administración. NXT007 une el factor IXa con el factor X, proteínas necesarias para activar la cadena natural de coagulación. Se está evaluando en un programa clínico con el fin de demostrar su capacidad para ofrecer una protección elevada y sostenida frente a sangrados, equivalente a la de personas sin hemofilia A (normalización hemostática sostenida), y reducir la carga de tratamiento sin necesidad de factores, proporcionando una mayor variedad terapéutica a quienes viven con hemofilia A1-3.
La hemofilia A es un trastorno hereditario grave en el que la sangre de una persona no coagula adecuadamente, lo que da lugar a hemorragias incontroladas y a menudo espontáneas. Afecta a unas 900.000 personas en todo el mundo6,7. Son pacientes que carecen total o parcialmente de una proteína de coagulación llamada factor VIII. En un sujeto sano, cuando se produce una hemorragia, el factor VIII reúne los factores de coagulación IXa y X, un paso clave en la formación del coágulo para detener el sangrado.
Dependiendo de la gravedad de los síntomas, las personas con hemofilia A pueden sufrir hemorragias frecuentes, especialmente en articulaciones o músculos. Estas hemorragias pueden suponer un problema de salud significativo, ya que suelen causar dolor y pueden derivar en inflamación crónica, deformidades, pérdida de movilidad y daño articular permanente. Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores contra las terapias de sustitución del factor VIII. Los inhibidores son anticuerpos generados por el sistema inmunitario que bloquean la eficacia del factor VIII administrado, dificultando o imposibilitando alcanzar niveles suficientes para controlar las hemorragias6,8,9.
Referencias
1. Shima M, et al. NXT007 Prophylaxis in Emicizumab-Naive Persons with Hemophilia A without Inhibitor: Phase I/II Study (NXTAGE) Presented at International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) congress; 2025 June. Abstract OC.20.3.
2. Shima M, et al. Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Single Subcutaneous Injection of NXT007, an Emicizumab-Based Next-Generation Bispecific Antibody, in Healthy Volunteers (NXTAGE Study). Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2023 July 28. Abstract OC 69.4.
3. Teranishi-Ikawa Y., et al. A bispecific antibody NXT007 exerts a hemostatic activity in hemophilia A monkeys enough to keep a non-hemophiliac state. Journal of Thrombosis and Haemostasis. 2023; doi: 10.1016/j.jtha.2023.09.034
4. Hemlibra SmPC [Internet; cited 2025 June] Available from: https://www.medicines.org.uk/emc/product/9043/smpc
5. FDA Prescribing Information [Internet; cited 2025 June]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/761083s002s004lbl.pdf
6. Srivastava A, et al. WFH guidelines for the management of hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020;26 (Suppl 6): 1-158.
7. Iorio A, et al. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males. Ann Intern Med.2019;171(8):540-546.
8. NHS. Symptoms of haemophilia [Internet; cited 2025 June]. Available from: https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/symptoms/
9. Franchini M, et al. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev. 2013; 179-84.
