Redacción Farmacosalud.com

Llega a España Yorvipath^® (palopegteriparatida), el único tratamiento de reemplazo hormonal para adultos con hipoparatiroidismo crónico. El nuevo fármaco reduce de forma significativa la calciuria, es decir, la pérdida de calcio en la orina, y también mejora la función renal de estos pacientes. El Ministerio de Sanidad, tras el acuerdo de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud (SNS) de palopegteriparatida, que estará disponible comercialmente en territorio español a partir del próximo 16 de julio.

Palopegteriparatida es el primer tratamiento que llega a España de Ascendis Pharma, compañía biofarmacéutica global especializada en patologías minoritarias que inauguró su sede de Iberia, para España y Portugal, hace ahora un año. Sanidad, a través de la CIPM, ha dado luz verde al nuevo medicamento en menos de un año desde que se presentó la solicitud, lo que muestra la existencia de una necesidad terapéutica no cubierta en personas con hipoparatiroidismo crónico, que está considerada una enfermedad rara. En concreto, la CIPM ha autorizado su uso en el grupo de pacientes que tienen un peor control con la terapia convencional¹.

El hipoparatiroidismo es una afección caracterizada por ausencia o niveles inapropiadamente bajos de hormona paratiroidea (PTH) que conducen a alteraciones del metabolismo mineral, entre las que destacan la hipocalcemia (falta de calcio en la sangre) y la hiperfosfatemia (exceso de fosfato en la sangre). El hipoparatiroidismo tiene una prevalencia estimada de 32 pacientes/100.000 habitantes; en España la sufren alrededor de 13.000 personas. Es una dolencia que afecta a diversos órganos y que impacta en la calidad de vida de los enfermos, dado que es una patología que va asociada a una serie de complicaciones como irritabilidad neuromuscular, problemas renales, calcificaciones extraesqueléticas y deterioro cognitivo^2,3.

En la mayoría de los sujetos con hipoparatiroidismo, la enfermedad es resultado de una intervención quirúrgica cervical. Este tipo de hipoparatiroidismo, denominado postquirúrgico, está causado por la extirpación o lesión accidental de las glándulas paratiroides durante la cirugía de tiroides o paratiroides. Un porcentaje menor de enfermos pueden desarrollar hipoparatiroidismo por enfermedades genéticas, trastornos autoinmunes o patologías infiltrativas que destruyen las glándulas paratiroides.

Los suplementos de calcio y de vitamina D activa, el tratamiento clásico
El tratamiento convencional del hipoparatiroidismo consiste en la administración de suplementos de calcio y de vitamina D activa. Existen diversos preparados de calcio en forma de comprimidos o sobres. La dosis es variable y debe ajustarse a las necesidades de cada individuo, pudiendo oscilar entre 1 y 4 gramos de calcio elemento al día. La vitamina D activa, también denominada calcitriol, es necesaria en la mayoría de los pacientes. Las dosis habituales oscilan entre 0,25 y 2 microgramos diarios. En pacientes que presentan deficiencia de vitamina D también es adecuado administrar suplementos de vitamina D nativa (colecalciferol, 25-hidroxicolecalciferol).

Algunos enfermos presentan deficiencia de magnesio, en cuyo caso se hace necesaria la suplementación de este mineral. Finalmente, “en algunos pacientes que presentan hipercalciuria (exceso de eliminación de calcio en la orina) podemos emplear medicamentos que reducen la eliminación de calcio urinario, como las tiazidas”, precisa a www.farmacosalud.com el Dr. Juan José Díez, jefe de Servicio de Endocrinología y Nutrición del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda (Majadahonda, en Madrid).

“El tratamiento convencional del hipoparatiroidismo es imperfecto, ya que no logra reproducir todas las acciones de la hormona que falta en esta enfermedad, esto es, la hormona paratiroidea. Por ejemplo, los suplementos de calcio y calcitriol suelen controlar bien la falta de calcio en la sangre, pero no controlan bien el exceso de fosfato en la sangre ni la pérdida de calcio en la orina que sufren muchos pacientes. Sabemos, además, que los sujetos en tratamiento clásico presentan riesgo de desarrollar a lo largo de su vida complicaciones renales y calcificaciones en diversos órganos, así como una disminución de la calidad de vida relacionada con la salud”, explica el Dr. Díez.

Palopegteriparatida es un medicamento diseñado para ser inyectado por vía subcutánea una vez al día y proporcionar concentraciones estables de PTH en la circulación sanguínea, es decir, para suplir la falta de esta hormona que presentan los individuos con hipoparatiroidismo. Los ensayos clínicos y la experiencia desarrollada hasta la fecha muestran que este fármaco “logra un adecuado control de los niveles de calcio y permite disminuir la dosis o suspender incluso la administración de vitamina D activa y de suplementos cálcicos. Además, el tratamiento con palopegteriparatida ha demostrado reducir de forma significativa la calciuria, esto es, la pérdida de calcio en la orina”, afirma el experto.

Palopegteriparatida: una terapia bien tolerada
Por otro lado, la calidad de vida relacionada con la salud, medida mediante cuestionarios genéricos y también específicos de esta patología, se ve optimizada de forma significativa en sujetos tratados con el nuevo medicamento. Asimismo, el metabolismo óseo, que se encuentra alterado en individuos con deficiencia de PTH, “mejora de forma significativa en las primeras semanas de tratamiento y se mantiene en el tiempo. Por otra parte, estudios más recientes han mostrado que el tratamiento crónico con palopegteriparatida mejora la función renal de las personas con hipoparatiroidismo, siendo este efecto incluso más llamativo en pacientes con peor función renal al comienzo del tratamiento”, asegura el Dr. Díez.

Se ha observado que, además de ser eficaz, palopegteriparatida también es bien tolerado. La mayoría de los eventos adversos comunicados son leves o moderados. Los más frecuentes incluyen reacciones en el sitio de la inyección, dolor de cabeza y episodios de hipercalcemia (elevación de los niveles de calcio en la sangre) e hipocalcemia (descenso de esos niveles), que suelen producirse durante las fases de ajuste de la medicación. Otros efectos secundarios reconocidos son cansancio, náuseas, dolores articulares, espasmos musculares, diarrea, estreñimiento e insomnio.

Según el endocrinólogo, “este medicamento se debe utilizar con precaución en pacientes con insuficiencia renal grave o insuficiencia hepática grave, puesto que en estos grupos de enfermos su uso no se ha estudiado suficientemente. También se recomienda ser muy cauto con la administración de esta hormona en pacientes que hayan tenido tumores óseos, metástasis óseas, que hayan recibido radioterapia en los huesos o que tengan enfermedades óseas con riesgo elevado de osteosarcoma”. No hay experiencia en mujeres embarazadas, por lo que su utilización en estos casos debería estar sujeta a una valoración individual de los riesgos y beneficios del tratamiento.

TransCon^®: tecnología que libera el fármaco de manera precisa
Palopegteriparatida es una terapia diseñada en base a la tecnología TransCon^® para proporcionar una exposición continua y fisiológica de PTH. TransCon de Ascendis Pharma remite a un modelo de ‘conjugación transitoria’, o sea, la capacidad única de unir temporalmente un portador inerte a un fármaco original con biología conocida. Esta metodología posibilita que un medicamento activo no modificado se libere en el organismo de forma precisa y controlada en el tiempo, creando un efecto de acción prolongada⁴.

“Con este primer lanzamiento se empieza a cumplir el objetivo que nos marcamos hace un año, pues el nuevo tratamiento permitirá que los pacientes con esta enfermedad poco frecuente que no tengan sus necesidades médicas cubiertas puedan acceder a esta terapia innovadora”, asegura la directora general de Ascendis Pharma Iberia, Nyssa Liebermann Noyola. La directora de Acceso de dicha compañía, Iria González, remarca que “la aprobación de Yorvipath viene a cubrir una necesidad terapéutica en una enfermedad minoritaria… es una opción que los pacientes con hipoparatiroidismo crónico llevaban años esperando”.

El Dr. Díez, que es uno de los principales especialistas en hipoparatiroidismo de España, concluye mediante un comunicado que las personas afectadas “sufren síntomas psíquicos y neurológicos difíciles de paliar. Este tratamiento representa una nueva opción terapéutica destinada a mejorar el control de la enfermedad en aquellos pacientes con necesidades no cubiertas”.

Referencias
1. Ministerio de Sanidad. Acuerdos de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos. Sesión de 21 de mayo de 2025. Disponible en: https://www.sanidad.gob.es/gl/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/acuerdosNotasInformativas/docs/NOTAINFORMATIVACIPM_Mayo2025.pdf Último acceso: junio 2025.
2. Nota de prensa La FDA de EE UU aprueba YORVIPATH® (palopegteriparatida) como el primer y único tratamiento para el hipoparatiroidismo en adultos. https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-yorvipathr-palopegteriparatide-first-and-only Último acceso: junio 2025
3. Shoback DM, Bilezikian JP, Costa AG, et al. Presentation of Hypoparathyroidism: Etiologies and Clinical Features. J Clin Endocrinol Metab 2016; 101(6): 2300-12.
4. Página web de Ascendis Pharma Iberia. Disponible en https://ascendispharma.es/tecnologia/ Último acceso: junio 2025).