Redacción Farmacosalud.com

Celgene, una compañía de Bristol Myers Squibb, comunica que el Sistema Nacional de Salud español ha acordado la financiación del uso de Inrebic (fedratinib) en pacientes con mielofibrosis. Fedratinib se ha mostrado eficaz a la hora de reducir la esplenomegalia, astenia y pérdida de peso -entre otras alteraciones- asociadas a esta afección, explica el Dr. Valentín García Gutiérrez, médico adjunto en el Servicio de Hematología del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid).

“La mielofibrosis es una enfermedad que suele presentarse con síntomas muy diversos, algunos muy invalidantes, y que conlleva una disminución en la esperanza de vida. En general, son síntomas que merman, y mucho, la calidad de vida de los pacientes, lo que implica que a menudo estas personas se enfrenten a necesidades no cubiertas. Este fármaco se ha visto que es muy eficaz tanto en primera línea de tratamiento como en aquellos enfermos que fracasan con el que viene siendo el tratamiento habitual, ruxolitinib”, afirma el facultativo.

Así, fedratinib disminuye de manera importante la esplenomegalia (aumento del volumen del bazo) y también reduce la intensidad o la presencia de otras alteraciones, siendo las más frecuentes en el ámbito de la mielofibrosis “el cansancio generalizado (astenia), pérdida de peso, sudoración, prurito y febrícula”, detalla García Gutiérrez en declaraciones a www.farmacosalud.com.

Un neoplasia mieloproliferativa
La mielofibrosis es una patología hematológica enmarcada en un grupo de dolencias que se denominan neoplasias mieloproliferativas. Puede ser primaria si se declara en pacientes que no padecían previamente ninguna enfermedad, o secundaria cuando tiene lugar en individuos que presentan una evolución de una afección hematológica. Se trata de una enfermedad rara -con una incidencia de 0,5 casos cada 100.000 habitantes- en la que no se observan grandes diferencias por sexos. La edad media de presentación se estima entre los 65 y 70 años.

Dado que la mielofibrosis cursa de forma heterogénea, “hay pacientes que pueden ser prácticamente asintomáticos y permanecer así durante mucho tiempo”, si bien existe también otro grupo de afectados que presentan muchos síntomas, lo que acaba causando un perjuicio “importante” en su día a día, es decir, en su cotidianidad, insiste el Dr. García Gutiérrez. En este sentido, la mielofibrosis es una de las patologías con peor calidad de vida comparada con la de otros enfermos oncológicos. “Hay pacientes que presentan un alto riesgo, y cuya esperanza de vida, si no lo tratamos de forma adecuada y no llevamos a cabo un trasplante, puede ser inferior a tres años”, asegura.

“Actualmente hay un porcentaje de pacientes que, o no responden al tratamiento, o bien a los tres años aproximadamente pierden la respuesta al mismo. Con fedratinib se consigue rescatar a estas personas que, de otra forma, no tendrían ninguna opción terapéutica”, remarca el Dr. García Gutiérrez, quien también es miembro de la Junta Directiva del Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas (GEMFIN) y Prof. asociado de la Universidad de Alcalá (Alcalá de Henares, en Madrid).

“Lo más relevante es que por primera vez hay una opción terapéutica para rescatar a aquellos sujetos que fracasan con otros tratamientos, ya que con este fármaco se ha demostrado que obtienen una mejora con un adecuado perfil de toxicidad”, destaca el especialista.

El nuevo medicamento, un inhibidor oral de quinasas
A juicio de Roberto Úrbez, vicepresidente europeo y director general de Bristol Myers Squibb para España y Portugal, la aprobación de fedratinib es “especialmente relevante porque se dirige a una patología poco frecuente, con limitadas opciones de tratamiento. Estamos muy orgullosos de poner a disposición de los pacientes esta terapia, que cubre necesidades importantes. Gracias a la contribución de los profesionales sanitarios y de los pacientes que han participado en los ensayos clínicos, las personas que sufren una enfermedad tan grave e incapacitante como la mielofibrosis cuentan con una nueva opción que mejora sus síntomas y su calidad de vida”.

Fedratinib es un inhibidor oral de quinasas, con actividad contra la quinasa Janus 2 (JAK2) y la tirosina quinasa-3 similar a FMS (FLT3) de tipo natural y con mutaciones activas. La aprobación de financiación se centra en el tratamiento de la esplenomegalia (aumento del tamaño del bazo) o de los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con mielofibrosis primaria, mielofibrosis posterior a policitemia vera o a trombocitemia esencial, que no hayan sido tratados previamente con inhibidores de la quinasa asociada a Janus (JAK) o que hayan recibido tratamiento con ruxolitinib.