Redacción Farmacosalud.com
Ya está disponible en España ▼Ngenla® (somatrogón), una inyección semanal para el tratamiento del déficit de la hormona de crecimiento (GHD, por sus siglas en inglés) en niños y adolescentes a partir de 3 años. Este trastorno afecta a uno de cada 10.000 menores en España1. La nueva opción terapéutica reduce la frecuencia de inyecciones necesarias para tratar esta enfermedad pasando de su administración diaria, a una vez a la semana2. Somatrogón ha demostrado una reducción significativa en la carga del tratamiento, y una mayor comodidad y adherencia al mismo2,3.
El déficit de la hormona de crecimiento es una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somatropina, desde la glándula pituitaria que puede presentarse de forma aislada o asociada a otras deficiencias hormonales hipofisarias. La causa de la patología es en general desconocida (idiopática), aunque alrededor del 25% de los pacientes tienen una etiología identificable. Las causas congénitas incluyen alteraciones genéticas y ciertas malformaciones del sistema nervioso central. Las causas adquiridas incluyen lesión cerebral, infección, tumor o radioterapia4,5. Afecta a uno de cada 10.000 menores en España y, a pesar de ser una enfermedad rara, se trata de la deficiencia hipofisiaria más común4,6.
Autor/a: Dennis Klicker
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Primera hormona de crecimiento de larga acción comercializada en España
“La primera hormona de crecimiento recombinante para tratar esta patología se puso a disposición de los pacientes y profesionales sanitarios hace más de 30 años. Desde entonces, en vista del impacto en la calidad de vida y la interferencia en las actividades diarias, la industria farmacéutica se volcó enseguida en buscar formulaciones semanales que permitieran pasar de una administración diaria a una administración semanal. Durante 20 años, una veintena de formulaciones se han investigado, y ahora estamos ante la primera hormona de crecimiento de larga acción comercializada para la indicación de déficit de hormona de crecimiento pediátrico en España”, explica la directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España, Nuria Mir.
España ha tenido una participación fundamental en el desarrollo clínico de esta hormona de crecimiento de administración semanal, con la participación de 6 centros españoles en el ensayo fase 3 y siendo el 4º país en número de pacientes incluidos. “Con Ngenla (somatrogón) pasamos de la inyección diaria, a un tratamiento de inyección semanal. Estamos entusiasmados con la diferencia que puede suponerles en términos de calidad de vida y de adherencia al tratamiento, pasar de administrar una inyección diaria, a solamente una inyección semanal”, añade Mir. Para la responsable médica del área, la aprobación del fármaco “refuerza el compromiso de Pfizer por seguir avanzando en ofrecer opciones de tratamientos innovadoras para los niños con GHD y sus cuidadores. Tras muchos años de investigaciones complejas, se ha conseguido una solución para los pacientes”.
Autor/a: George Hodan
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Suele haber un retraso en el inicio del tratamiento
El diagnóstico del GHD a menudo se posterga hasta que se hace evidente la diferencia de talla del paciente4, lo que provoca un retraso en el inicio del tratamiento y puede afectar a los resultados finales del mismo7,8. “El diagnóstico precoz y en consecuencia el inicio temprano del tratamiento es clave para lograr normalizar el crecimiento del niño durante la infancia y que, por tanto, llegue a una altura normal en la edad adulta8”, explica la Dra. Lidia Castro Feijóo, endocrinóloga pediátrica e investigadora del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela e Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS).
“En la actualidad, el tratamiento del GHD consiste en inyecciones subcutáneas de administración diaria de hormona de crecimiento y, si bien han demostrado que son seguras y eficaces, requieren de la implicación y constancia de los padres/cuidadores y del paciente para su cumplimiento, ya que el tratamiento del GHD se mantiene hasta que el niño culmina su crecimiento, por lo que ese tratamiento suele ser prolongado en el tiempo”, añade Castro. La experta precisa que la opción de inyección semanal podría favorecer la adherencia terapéutica y la calidad de vida de estos pacientes y sus familias. Se calcula que, hasta dos tercios de los niños con la enfermedad, pueden omitir más de una dosis diaria de su tratamiento a la semana.
Participación española en el desarrollo clínico del nuevo medicamento
La seguridad y la eficacia de somatrogón quedaron demostradas en un estudio de fase 3 aleatorizado, abierto y controlado activamente, realizado en más de 20 países8. España ha jugado un papel fundamental en el desarrollo clínico, con 6 centros participantes con 19 pacientes incluidos. En este estudio, participaron 224 niños en la etapa prepuberal sin tratamiento contra la GHD que fueron aleatorizados para recibir somatrogón una vez a la semana o Genotonorm® (somatropina) una vez al día. El ensayo cumplió su criterio de valoración primario de no inferioridad de somatrogón en comparación con somatropina, medido por la velocidad anual de crecimiento a los 12 meses. Somatrogón fue bien tolerado en el estudio y tuvo un perfil de seguridad comparable al de somatropina. Los participantes tuvieron la oportunidad de inscribirse en un ensayo global, abierto, multicéntrico, de extensión a largo plazo en el que pudieron continuar recibiendo este tratamiento o cambiar a somatrogón si habían estado recibiendo somatropina. Aproximadamente, el 95% de los pacientes escogieron adherirse a este estudio de extensión para recibir el tratamiento con somatrogón5.
Presentación de somatrogón
Fuente: Pfizer / Ogilvy
Un estudio adicional de fase 3 (C0311002) evaluó la percepción que tenían del tratamiento de somatrogón una vez a la semana frente a somatropina una vez al día entre niños de 3 a 18 años con déficit de la hormona del crecimiento, sus cuidadores y sus familiares. Este trabajo aleatorio, multicéntrico, abierto y cruzado incluyó a 87 participantes que estaban en tratamiento estable con hormona de crecimiento: 43 fueron asignados al azar al Brazo 1 (12 semanas de tratamiento con somatropina seguidas de 12 semanas de tratamiento con somatrogón, y 44 fueron asignados al azar al Brazo 2 (12 semanas de tratamiento con somatrogón seguidas de 12 semanas de tratamiento con somatropina. El estudio demostró que el tratamiento con somatrogón mejoró la puntuación total de interferencia en la calidad de vida después de 12 semanas de tratamiento con somatrogón en comparación con somatropina7.
▼Ngenla (somatrogón) es una hormona de crecimiento sintética que actúa sustituyendo la falta de hormona de crecimiento en el organismo. Ésta se administra mediante una inyección subcutánea. En comparación con la hormona del crecimiento Genotonorm (somatropina), su acción en el organismo es prolongada, lo que permite realizar inyecciones semanales en lugar de diarias. Somatrogón está aprobada para el tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) pediátrica en Canadá, Australia y Japón, mientras que la autorización de comercialización de la Unión Europea es válida en todos los estados miembros, así como en Islandia, Noruega y Liechtenstein.
[▼] Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.
Referencias
1. Stanley T. Diagnosis of growth hormone deficiency in childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2012;19(1):47-52. doi:10.1097/MED.0b13e32834ec952. Los datos de prevalencia e incidencia varían ampliamente debido a la falta de criterios de diagnóstico estánda
2. Ficha Técnica de Ngenla®
3. Maniatis AK, Carakushansky M, Galcheva S, et al. Treatment Burden of Weekly Somatrogon vs Daily Somatropin in Children With Growth Hormone Deficiency: A Randomized Study. J Endocr Soc. 2022;6(10):bvac117.
4. National Organization for Rare Disorders. Growth Hormone Deficiency. https://rarediseases.org/rare-diseases/growth-hormone-deficiency/. Consultado el 15 de febrero de 2022.
5. Ergun-Longmire B, Wajnrajch M. Growth and growth disorders. Feingold KR, Anawalt B, Boyce A, et al., editors. Endotext [Internet]. South Dartmouth (MA): MDText.com, Inc.; 2000. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK279142/
6. Di lorgi N, Morana G, Allegri AE, et al. Classical and non-classical causes of GH deficiency in the paediatric age. Best Pract Res Clin Encocrinol Metab. 2016;30(6):705-736.
7. Polak M, Konrad D, Tønnes Pedersen BT, et al. Still too little, too late? Ten years of growth hormone therapy baseline data from the NordiNet® International Outcome Study. J Pediatr Endocrinol Metab. 2018;31(5):521-532.
8. Polak M, Blair J, Kotnik P, et al. Early growth hormone treatment start in childhood growth hormone deficiency improves near adult height: analysis from NordiNet® International Outcome Study. Eur J Endocrinol. 2017;177(5):421-429.
