Redacción Farmacosalud.com
La compañía biofarmacéutica CSL anuncia la disponibilidad en España de Andembry® (garadacimab), un tratamiento indicado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario (AEH), ampliando así el abordaje terapéutico de esta enfermedad rara, potencialmente grave y con un alto impacto en la calidad de vida de los pacientes. Se trata de una opción innovadora dentro del abordaje profiláctico de la patología.
El angioedema hereditario es una afección genética poco frecuente caracterizada por episodios recurrentes e impredecibles de inflamación (edema) en distintas partes del cuerpo, como extremidades, abdomen o vías respiratorias. Estos ataques pueden ser dolorosos y, en el caso de afectar a la laringe, potencialmente mortales. Además del impacto físico, conlleva una importante carga psicológica y social, derivada de la incertidumbre y la posible gravedad de los ataques. Se estima que afecta aproximadamente a 1 de cada 50.000 personas2.
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Alteraciones en el inhibidor de la C1 esterasa
“Los pacientes pueden presentar episodios de angioedema impredecibles, muy variables en frecuencia y gravedad, lo que genera una gran carga tanto física como emocional muy importante”, explica la Dra. Mar Guilarte, Coordinadora del CSUR de Angioedema Hereditario del Hospital Vall d'Hebron (Barcelona). El AEH está causado, en la mayoría de los casos, por alteraciones en el inhibidor de la C1 esterasa, lo que provoca una producción excesiva de bradicinina, mediador clave en la aparición del edema.
El nuevo tratamiento contiene garadacimab, un anticuerpo monoclonal humano que inhibe el factor XII activado (FXIIa), una proteína clave que conduce a la generación de bradicinina. De este modo, actúa de forma dirigida sobre uno de los mecanismos responsables de los ataques. “Garadacimab inhibe el FXII activado. Es importante disponer de fármacos con diferentes mecanismos de acción, para disponer de alternativas en aquellos pacientes que no responden a fármacos dirigidos a otras dianas terapéuticas como la precalicreína o la calicreína”, señala la Dra. Teresa Caballero, jefa de grupo de la U754 CIBERER en el Hospital Universitario La Paz de Madrid.
La terapia con garadacimab, que está indicada para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes en adultos y adolescentes a partir de 12 años, se administra por vía subcutánea. Este medicamento no está indicado para el tratamiento de ataques agudos, por lo que los pacientes deben disponer de medicación de rescate. La Comisión Europea aprobó el uso de garadacimab en febrero de 2025, tras evaluar su balance beneficio-riesgo positivo3,4.
Cerca del 62% de las personas tratadas permanecieron libres de ataques
La eficacia y seguridad de garadacimab se han evaluado en el ensayo pivotal de fase 3 VANGUARD, un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con AEH de 12 años o más. En el ensayo, la administración mensual de garadacimab demostró una disminución significativa de los ataques, con una media de 0,27 crisis al mes frente a 2,01 con placebo, lo que supone una reducción aproximada del 87%. Además, cerca del 62% de las personas tratadas permanecieron libres de ataques durante el periodo de estudio, con un efecto que se observó desde las primeras semanas y se mantuvo de forma sostenida1.
“Garadacimab ofrece una reducción muy significativa en la frecuencia de los ataques de AEH en pacientes en profilaxis a largo plazo. Y un elevado número de enfermos dejan de tener ataques, que es el objetivo final que nos indican las guías clínicas. Este efecto se traduce también en una mayor estabilidad de la enfermedad y una mejora relevante en la calidad de vida”, añade la Dra. Guilarte. El tratamiento evidenció además un perfil de seguridad favorable, sin señales relevantes de eventos trombóticos o hemorrágicos, y con resultados consistentes en estudios de extensión a largo plazo.
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A pesar de los avances en el manejo del AEH, los pacientes continúan enfrentándose a una enfermedad impredecible, con crisis que pueden aparecer sin previo aviso y afectar significativamente a su vida diaria, tanto a nivel físico como emocional. En este contexto, la llegada de nuevas opciones profilácticas supone un importante avance para mejorar el control de la patología. “Con la disponibilidad de este tratamiento en España, reforzamos nuestro compromiso con las personas que viven con angioedema hereditario. Nuestro objetivo es seguir impulsando la innovación para ofrecer soluciones que ayuden a reducir la carga de la enfermedad”, afirma Antonio Charrua, director general de CSL Iberia.
Referencias
1. Craig TJ, Reshef A, Li H, Jacobs JS, et al. Efficacy and safety of garadacimab, a factor XIIa inhibitor for hereditary angioedema prevention (VANGUARD): a global, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2023;401(10382):1079-1090. doi:10.1016/S0140-6736(23)00350-1.
2. Aberer W, Maurer M, Reshef A, et al. National survey on clinical and genetic characteristics of patients with hereditary angioedema. Allergy Asthma Clin Immunol. 2023;19:28. doi:10.1186/s13223-023-00783-6.
3. Ficha técnica Andembry. Ver Ficha Técnica – ANDEMBRY 200 mg solución inyectable en pluma precargada PRESENTACIONES Y PRECIO DE VENTA. ANDEMBRY 200 mg solución inyectable en pluma precargada. PVL: 24.039€. PVP + IVA 4%: 25.058,71€. CONDICIONES DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN. Medicamento sujeto a prescripción médica. Uso Hospitalario. Financiado por el Sistema Nacional de Salud.
4. European Medicines Agency. Andembry (garadacimab): EPAR – medicine overview. Amsterdam: EMA; 2025 [cited 2026 Apr 23]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/andembry
