Redacción Farmacosalud.com
El Ministerio de Sanidad español ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud (SNS) de Scemblix® asciminib para el tratamiento de adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC), previamente tratados con dos o más inhibidores de tirosina cinasa (ITKs), informa la compañía Novartis. Se trata del primer y único inhibidor STAMP (Specifically Target the ABL Myristoyl Pocket), que actúa específicamente dirigiéndose al bolsillo miristoilo de ABL, y proporcionando una alternativa terapéutica innovadora para los pacientes con LMC que presentan una respuesta inadecuada o una mala tolerabilidad después del tratamiento con dos ITKs1,2.
Su mecanismo de acción pionero está diseñado para abordar la resistencia e intolerancia en pacientes con LMC previamente tratados con dos o más ITKs, tratamiento estándar en primera línea, y ser efectivo frente a mutaciones en el gen defectuoso BCR-ABL, que está asociado a la sobreproducción de células leucémicas.
Autor/a de la imagen: Enric Arandes
Fuente: E. Arandes / www.farmacosalud.com
“La llegada de Scemblix nos permite ofrecer un tratamiento eficaz y seguro”
El Dr. Valentín García Gutiérrez, médico adjunto del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid) y presidente del Grupo Español de LMC, destaca que “la llegada de Scemblix nos permite ofrecer un tratamiento eficaz y seguro a pacientes en los que se habían agotado ya las opciones terapéuticas. Por primera vez, disponemos de un tratamiento con un mecanismo de acción diferente a los anteriores, lo que aporta importantes ventajas. Además, su excelente perfil de seguridad tendrá una implicación directa en la calidad de vida de los pacientes”. El Dr. García apunta que "los datos más recientes nos han mostrado como, con un largo periodo de seguimiento, se confirma el excelente perfil de eficacia, incrementándose las tasas de respuestas a lo largo del tiempo, así como de seguridad”.
El nuevo fármaco cuenta con la designación de medicamento huérfano por parte de la EMA (Agencia Europea del Medicamento). Su aprobación está basada en los resultados del estudio pivotal ASCEMBL de fase III, que mostró una tasa de respuesta molecular mayor (RMM) de casi el doble en pacientes tratados con la molécula en comparación con bosutinib (25,5% frente al 13,2%, [P=0,029]), con una tasa de discontinuación debido a reacciones adversas más de tres veces menor (5,8% frente a 21,1%) a las 24 semanas en el objetivo primario1,2.
Estos resultados se confirmaron en el seguimiento a más largo plazo de 96 semanas, en el que la tasa de RMM fue de más del doble con el fármaco de Novartis (37,6%, IC del 95%: 29,99-45,65), en comparación con Bosulif® (bosutinib) (15,8%, IC del 95%: 8,43-25,96) y la tasa de discontinuación debido a reacciones adversas fue del 7,7% para asciminib y del 26,3% para bosutinib.
Autor/a de la imagen: E. Arandes / www.farmacosalud.com
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Un trastorno hematológico que genera la proliferación descontrolada de glóbulos blancos
La LMC es un trastorno hematológico grave no hereditario que ocasiona la proliferación descontrolada de glóbulos blancos (leucocitos) en la sangre. Consiste en un tipo de leucemia crónica causada por la aparición del cromosoma filadelfia que actualmente representa entre el 15% y el 20% de todas las leucemias3. Esta alteración produce la expresión de un gen anormal llamado BCR-ABL, que convierte a la célula en leucémica. Estas células leucémicas crecen, se dividen y proliferan, acumulándose en la médula ósea y transportándose a través de la sangre, llegando a otros órganos del cuerpo.
En los últimos años se han registrado importantes avances en su tratamiento, como la llegada hace 20 años de los tratamientos ITKs, que han permitido cronificar la enfermedad y alcanzar una esperanza de vida similar a la de la población general en aquellos pacientes diagnosticados en una fase crónica4. Si bien muchos pacientes se benefician de las terapias disponibles, un porcentaje significativo puede experimentar una respuesta inadecuada o mala tolerabilidad a los tratamientos actuales5-12. La llegada de asciminib trae una nueva oportunidad a aquellas personas que no consiguen controlar su patología con los tratamientos actuales.
“A pesar de los grandes avances que han transformado la LMC y marcado una revolución en el campo de la hematología, siguen existiendo necesidades no cubiertas en su manejo. Es crucial seguir avanzando en la innovación para desarrollar nuevos fármacos que no solo ofrezcan eficacia mejorada, sino también un perfil de seguridad superior, mejorando así la calidad de vida de los pacientes y abordando las limitaciones actuales del tratamiento de la LMC”, explica García.
Asciminib es el primer y único inhibidor STAMP para la LMC aprobado. La molécula se une específicamente al bolsillo miristoilo de la proteína ABL1,2. Este nuevo mecanismo de acción puede ayudar a abordar la resistencia en pacientes con LMC previamente tratados con dos o más ITKs y a superar mutaciones en el gen defectuoso BCR::ABL1, que está asociado a la sobreproducción de células leucémicas1,2,13-19. El fármaco representa un avance importante para los pacientes que no responden adecuadamente o que no toleran los tratamientos con los ITKs disponibles actualmente, y se está estudiando en varias líneas de tratamiento para la LMC-FC, tanto en monoterapia como en combinación1.
Referencias
1. Scemblix® CHMP summary of positive opinion for Scemblix®. 2022.
2. Rea D, et al. A Phase 3, Open-Label, Randomized Study of Asciminib, a STAMP Inhibitor, vs Bosutinib in CML After≥ 2 Prior TKIs. Blood. 2021. DOI: 10.1182/blood.2020009984. PMID: 34407542.
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4. Leucemia Mieloide Crónica. Fundación Josep Carreras contra la Leucemia. Available at: https://www.fcarreras.org/es/leucemiamieloidecronica Accessed January 2024.
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