Redacción Farmacosalud.com
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva para la aprobación de Voranigo® (vorasidenib), el primer tratamiento dirigido para pacientes con glioma difuso de grado 2 con mutación en los genes IDH1 o IDH2. Esta indicación se aplicaría a adultos y adolescentes (a partir de 12 años y con al menos 40 kg de peso), diagnosticados con astrocitoma u oligodendroglioma de grado 2, predominantemente no captantes, que sólo han sido sometidos a intervención quirúrgica y que no requieren tratamiento inmediato con radioterapia o quimioterapia.
“El reconocimiento positivo del CHMP ofrece nuevas perspectivas reales para los pacientes con glioma con mutación IDH de grado 2”, señala Arnaud Lallouette, vicepresidente ejecutivo de Asuntos Médicos Globales y de Pacientes de Servier. “Asimismo, abre nuevas vías en el tratamiento de este tipo de cáncer cerebral, particularmente raro, difuso e incurable”, apunta Lallouette.
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Un diagnóstico que suele incidir en adultos jóvenes, de en torno a los 40 años
Los gliomas difusos son tumores cerebrales primarios que pueden afectar a funciones neurológicas clave y provocar síntomas diversos. En el caso de los gliomas con mutación IDH, el diagnóstico suele incidir en adultos jóvenes, de en torno a los 40 años de edad, activos y en situación laboral. Esta población no había contado con avances terapéuticos relevantes en más de dos décadas. Sin un tratamiento específico tras la cirugía, el tumor continúa creciendo de forma progresiva e infiltrando el tejido cerebral sano.
Los gliomas difusos en adultos representan aproximadamente el 81% de los tumores cerebrales malignos primarios. De estos, cerca del 20% presentan una mutación en el gen IDH, lo que incluye prácticamente la totalidad de los gliomas de grado 2 y 31,2.
Un inhibidor dual de las enzimas IDH1 e IDH2
El nuevo medicamento, vorasidenib, es un inhibidor dual de las enzimas IDH1 e IDH2. Su desarrollo se basa en los resultados del ensayo clínico pivotal INDIGO, que ha demostrado una mejora significativa en la supervivencia libre de progresión y un perfil de seguridad favorable. INDIGO es un ensayo clínico internacional, diseñado para evaluar la eficacia de vorasidenib como tratamiento tras la cirugía en pacientes con glioma difuso de grado 2 con mutación IDH, sin necesidad de tratamiento inmediato con radioterapia o quimioterapia. Esta terapia permitió retrasar la necesidad de iniciar estos tratamientos agresivos, preservando así la calidad de vida en una etapa aún funcional de la enfermedad.
Además, los datos presentados en congresos científicos de referencia como ASCO y SNO mostraron beneficios adicionales en cuanto al control del crecimiento tumoral, la calidad de vida y el tiempo hasta la progresión o necesidad de nuevos tratamientos.
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Este fármaco ya fue aprobado en 2024 por la FDA (Agencia del Medicamento de Estados Unidos), y cuenta con autorización de comercialización en otros países como Canadá, Australia, Israel, Emiratos Árabes Unidos, Arabia Saudita y Suiza. Además, Servier ha iniciado procesos de evaluación regulatoria en Reino Unido, Japón y otros países.
Daratumumab, aprobado para el mieloma múltiple quiescente de alto riesgo
Por otro lado, Johnson & Johnson anuncia que la Comisión Europea (CE) ha aprobado una nueva indicación para la formulación subcutánea (SC) de DARZALEX® (daratumumab) como monoterapia para el tratamiento de adultos con mieloma múltiple quiescente con alto riesgo de desarrollar mieloma múltiple (MM). El mieloma múltiple quiescente es un precursor temprano del mieloma múltiple activo, que presenta carácter asintomático y en el que se pueden detectar células anormales en la médula ósea. La aprobación está respaldada por los resultados del estudio fase 3 AQUILA, que muestra que el tratamiento de duración fija con daratumumab redujo significativamente el riesgo de progresión a MM activo o muerte en un 51% en comparación con la monitorización activa. Este hito marca un avance clave en la intervención temprana en el MM como el primer tratamiento autorizado, ofreciendo un nuevo paradigma terapéutico para pacientes con enfermedad quiescente de alto riesgo3-7.
“Hasta ahora, la ausencia de terapias aprobadas para el mieloma múltiple quiescente de alto riesgo había dejado a los médicos con opciones limitadas más allá de la observación, a pesar de la evidencia de que el 50% de esta población de pacientes progresa a mieloma múltiple activo en un plazo de dos años”, afirma el Prof. Meletios A. Dimopoulos, miembro de la Facultad de Medicina de la Universidad Nacional y Capodistríaca de Atenas (Grecia). “La aprobación de daratumumab ofrece el potencial de cambiar esta trayectoria. Al intervenir en una etapa temprana de la enfermedad, tenemos una oportunidad significativa de retrasar o prevenir la progresión a enfermedad sintomática, reducir el daño irreversible en los órganos diana y ampliar el margen de mejora en los resultados del paciente”, agrega.
Referencias
1. Louis, D. et. al (2021). The 2021 WHO Classification of Tumors of the Central Nervous System: a summary, Neuro-Oncology, 23(8): 1231–1251. https://doi.org/10.1093/neuonc/noab106. Consulted February 2024.
2. Ostrom, Q. T., Price, M., Neff, C., Cioffi, G., Waite, K. A., Kruchko, C., & Barnholtz-Sloan, J. S. (2022). CBTRUS Statistical Report: Primary Brain and Other Central Nervous System Tumors Diagnosed in the United States in 2015-2019. Neuro-oncology, 24(Suppl 5), v1–v95. https://doi.org/10.1093/neuonc/noac202.
3. Dimopoulos MA, et al. Phase 3 Randomized Study of Daratumumab Monotherapy versus Active Monitoring in Patients with High-risk Smoldering Multiple Myeloma: Primary Results of the AQUILA study. Oral presentation. American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting; December 7-10, 2024.
4. Myeloma UK. Smouldering Myeloma. Disponible en: https://www.myeloma.org.uk/wp-content/uploads/2023/04/Myeloma-UK-Smouldering-Myeloma-Infosheet.pdf. Último acceso: julio de 2025.
5. European Medicines Agency. DARZALEX (daratumumab) Summary of Product Characteristics. Julio 2025.
6. Oben B, et al. Whole-Genome Sequencing Reveals Progressive Versus Stable Myeloma Precursor Conditions as Two Distinct Entities. Nature Communications. 2021; 12(1861).
7. Maura F, et al. Targeting the Tumor and The Immune System in Smoldering Multiple Myeloma. The New England Journal of Medicine. 2025;392:1858-1860.
