Redacción Farmacosalud.com

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomienda la aprobación de nipocalimab, un anticuerpo monoclonal totalmente humano que bloquea el FcRn, como complemento al tratamiento estándar para la miastenia gravis generalizada (MGg), informa Johnson & Johnson. La recomendación se centra en el uso de nipocalimab en una amplia población de personas que viven con MGg, incluidos adultos y adolescentes de 12 años o más que son positivos para anticuerpos anti-receptor de acetilcolina [AChR] o anti-tirosina quinasa específica del músculo [MuSK]^1,2.

La MGg es una enfermedad autoinmune crónica e incurable que afecta a entre 56.000 y 123.000 personas en toda Europa. Los pacientes suelen experimentar síntomas debilitantes, como dificultad para masticar, tragar, hablar y respirar y debilidad muscular, que perturban gravemente su capacidad para realizar incluso las actividades diarias más básicas, como salir a pasear. Todavía existe una gran necesidad de nuevas opciones terapéuticas inmunológicamente selectivas que puedan ofrecer un control sostenido de la afección y tolerabilidad para las personas que padecen MGg^3-7.

Vivacity-MG3
La recomendación del CHMP sobre nipocalimab se basa en los datos del estudio pivotal fase 3 Vivacity-MG3, actualmente en curso, que demostró que los resultados de los participantes adultos con serología positiva para anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK que recibieron nipocalimab en combinación con el tratamiento estándar fueron superiores en comparación con los que recibieron placebo en combinación con el tratamiento estándar¹.

El criterio de valoración principal del estudio midió la mejora en la puntuación MG-ADL desde el inicio hasta las 24 semanas, y los participantes en el ensayo incluyeron adultos con serología positiva para anticuerpos anti-AChR+, anti-MuSK+ y anti-LRP4+, que representan aproximadamente el 95% de la población de pacientes con MGg. Los pacientes que entraron en la fase de extensión abierta tras la fase doble ciego y continuaron con el tratamiento con nipocalimab mantuvieron las mejoras en la puntuación MG-ADLa hasta 84 semanas, lo que convierte a Vivacity-MG3 en el primer ensayo de registro que demuestra un control sostenido de la enfermedad durante este periodo. La seguridad y la tolerabilidad fueron consistentes con otros estudios sobre nipocalimab^1,8-12.

Una terapia aprobada actualmente en Estados Unidos
La recomendación también incluyó datos del estudio fase 2/3 Vibrance-mg sobre nipocalimab en adolescentes (de entre 12 y 17 años) con MGg y positivos para anticuerpo anti-AChR. Los participantes que fueron tratados con este medicamento en combinación con tratamiento estándar lograron un control sostenido de la enfermedad, medido por el criterio de valoración principal de la reducción de IgG desde el inicio durante 24 semanas, en comparación con el placebo en combinación con el tratamiento estándar, y los criterios de valoración secundarios de mejora en las puntuaciones MG-ADL y QMG. Nipocalimab fue tolerado durante el periodo de seis meses, de forma similar a la tolerabilidad observada en los participantes adultos del estudio Vivacity-MG3².

Nipocalimab es un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse con alta afinidad y bloquear el FcRn y reducir los niveles de anticuerpos de tipo inmunoglobulina G (IgG) circulantes, implicados en la miastenia gravis generalizada sin efectos adicionales detectables sobre otras funciones del sistema inmunitario adaptativo o innato. Nipocalimab está aprobado actualmente en Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos mayores de 12 años con MGg que sean positivos para los anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK^13-15.

Mosunetuzumab subcutáneo

Asimismo, el CHMP avala la aprobación de la formulación subcutánea (SC) de Lunsumio^® (mosunetuzumab) para el tratamiento de adultos con linfoma folicular (LF) en recaída o refractario (R/R) tras dos o más líneas de terapia sistémica. Si se aprobara, sería el primer tratamiento disponible para personas con linfoma folicular tras dos o más líneas de terapia sistémica, siendo un medicamento de duración fija como y administración subcutánea, informa Roche.

La opinión del CHMP se basa en los resultados de un análisis primario del estudio fase II GO29781. Los datos muestran que mosunetuzumab subcutáneo no tenía inferioridad farmacocinética en comparación con la administración intravenosa (IV), sin señales de seguridad inesperadas. En general, la tasa y la gravedad del síndrome de liberación de citocinas fueron bajas (29,8%); los eventos fueron de bajo grado (grado 1-2, 27,7%; grado 3, 2,1%), se produjeron durante el ciclo 1 y se resolvieron por completo en una mediana de dos días (rango de 1 a 15 días)¹⁶.

Referencias
1. Antozzi C, et al., Safety and efficacy of nipocalimab in adults with generalised myasthenia gravis (Vivacity MG3): a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 3 study. The Lancet Neurology. Feb 2025;24:105–16.
2. Strober J, et al. Safety and effectiveness of nipocalimab in adolescent participants in the open label Phase 2/3 Vibrance-MG clinical study. Presentation at American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine (AANEM) Annual Meeting. October 2024.
3. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Myasthenia Gravis. Disponible en: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis Último acceso: septiembre de 2025.
4. NHS. Overview: Myasthenia Gravis. Disponible en: https://www.nhs.uk/conditions/myasthenia-gravis/#. Último acceso: septiembre de 2025.
5. Bubuioc A, et al. The epidemiology of myasthenia gravis. Journal of Medicine & Life (2021). Jan-Mar;14(1):7-16.
6. Wolfe GI. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999;22;52(7):1487-9.
7. Yin J, et al. A multicenter, randomized, open-label, phase 2 clinical study of telitacicept in adult patients with generalized myasthenia gravis. Eur J Neurol. Aug 2024;31(8): e16322.
8. ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04951622. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622. Último acceso: septiembre de 2025.
9. Antozzi, C et al., Long-Term Safety and Efficacy of Nipocalimab in Generalized Myasthenia Gravis: Vivacity-MG3 Open-Label Extension Phase Results. Abstract #022 for poster presentation at 2025 American Academy of Neurology Congress. April 2025.
10. Kenneth J, et al. Nipocalimab in Early-onset Severe Hemolytic Disease of the Fetus & Newborn. N Engl J Med. 2024
11. Efficacy and safety of nipocalimab, an anti-FcRn monoclonal antibody, in primary Sjogren’s disease: results from a Phase 2, multicenter, randomized, placebo-controlled, double-blind study (DAHLIAS). Late-breaking presentation at European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) Annual Meeting; June 12–15, 2924. LBA0010
12. Guptill et.al. Vivacity-MG: A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Nipocalimab Administered to Adults with Generalized Myasthenia Gravis (2157). Neurology Journals. April 2021.
13. Antozzi C, et al., Nipocalimab in Generalized Myasthenia Gravis: Results from a Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Phase 3 Study. Abstract at 2024 European Academy of Neurology Congress. June 2024.
14. Zhu LN, et al. FcRn inhibitors: a novel option for the treatment of myasthenia gravis. Neural Regen Res. Aug 2023 ;18(8):1637-1644.
15. Johnson & Johnson (2025). Johnson & Johnson receives FDA approval for IMAAVYTM (nipocalimab-aahu), a new FcRn blocker offering long-lasting disease control in the broadest population of people living with generalized myasthenia gravis (gMG). Disponible en: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/johnson-johnson-receives-fda-approval-for-imaavytm-nipocalimab-aahu-a-new-fcrn-blocker-offering-long-lasting-disease-control-in-the-broadest-population-of-people-living-with-generalized-myasthenia-gravis-gmg. Último acceso: septiembre de 2025.
16. Roche data on file.