Redacción Farmacosalud.com

Un ensayo clínico de fases tempranas en el que participa HM Hospitales, a través del Centro Integral Oncológico Clara Campal HM CIOCC, ha descubierto una nueva manera de afrontar los procesos oncológicos al demostrar la efectividad de un fármaco -larotrectinib- ante una alteración genética concreta, sin importar el origen del tumor, su histología o la edad del paciente. Este es un hecho revolucionario que supone la llegada definitiva y real de la denominada Oncología de Precisión, ya que hoy en día el abordaje del cáncer se hace en función del órgano de origen y la edad del paciente. Ahora, con este descubrimiento se ha demostrado que es factible enfocar la Oncología hacia la personalización extrema.

Este cambio en el paradigma se produce gracias a un ensayo clínico desarrollado en 26 centros hospitalarios de los que HM CIOCC es el único no estadounidense. En esta investigación se ha demostrado la eficacia del fármaco larotrectinib en los tumores sólidos con la mutación NTRK. De esta forma, se abre la puerta a una nueva forma de abordar un proceso oncológico. La Dra. Valentina Boni, de la Unidad de Ensayos Clínicos Fase I de HM CIOCC, es la única europea que firma este estudio que acaba de ser publicado en la prestigiosa revista ‘New England Journal of Medicine’, hecho inusual al tratarse de un ensayo clínico fase I - II.

Tasa de respuesta al fármaco del 75%
En concreto, de los 55 pacientes participantes en el ensayo clínico con 17 tipos diferentes de tumores sólidos, la tasa de respuesta al fármaco fue del 75%, con más de 71% de pacientes en respuesta después de 1 año de tratamiento. Además, el ensayo también ha demostrado que este fármaco es seguro y bien tolerado por los pacientes. “Además es que, independientemente de la edad, del tipo de tumor y a pesar de que en más del 35% de casos se trataba de paciente con varias líneas de tratamiento, hemos observado la destrucción completa del tumor en un 15% de todos los pacientes”, afirma la Dra. Boni.

En este ensayo clínico se ha demostrado por primera vez que hay algunos tumores sólidos en adultos y niños que se caracterizan por la presencia de una alteración molecular específica, en este caso NTRK, y que tiene un papel clave en el desarrollo del tumor. La conclusión del ensayo clínico es clara al destacar que larotrectinib tiene una actividad antitumoral marcada y duradera en pacientes con cánceres que presentan la alteración NTRK, independientemente de la edad del paciente, el tipo de patología tumoral o su origen. De esta forma, se abre una nueva puerta para el abordaje, no solo de los tumores sólidos con esta alteración genética, sino de todos los procesos oncológicos.

La Dra. Boni señala que “se trata de un ensayo clínico basado en la individualización del tratamiento. Las células tumorales son como ‘máquinas’, y estas llevan su ADN que es como un ‘libro de instrucciones’ para las células. El ADN del tumor presenta un daño, que es como romper algunas hojas de ese ‘libro de instrucciones’. La identificación de dónde está este fallo es clave a la hora de individualizar el tratamiento para cada tipo de tumor”.

NTRK: sarcomas, tiroides, glándulas salivares, y tumores cerebrales y pediátricos
En concreto y respecto al motivo concreto del ensayo clínico, la mutación NTRK “es una alteración rara, cuya frecuencia aumenta sobre todo en algunos grupos de tumores como sarcomas, tiroides, glándulas salivares, tumores cerebrales y algunos tipos de tumores pediátricos. A partir de ahora se cuenta con un fármaco activo y seguro en términos de tolerancia y capaz de atacar dicha alteración molecular específicamente”, asegura la investigadora de HM Hospitales.

Una de las características de este estudio, del que se ha hecho eco el ‘New England Journal of Medicine’, pone también de manifiesto la super-especialización, corriente hacia la que tienden las investigaciones actuales en Oncología. Este tipo de investigación representa un paso más en el campo de la medicina de precisión y de la oncología personalizada donde los tumores se caracterizan por las alteraciones moleculares que llevan, independientemente del origen y del tipo histológico”, afirma la Dra. Boni.

Otro punto esencial que da buena muestra de la especialización de este estudio reside en la necesidad de poder desarrollar estudios genómicos que identifiquen las alteraciones de cada cáncer y que forma parte del arsenal diagnóstico disponible en HM CIOCC, primer ‘Cáncer Center’ privado de España con más de 3.300 nuevos pacientes en 2017. La Dra. Boni asegura que, “con este nuevo trabajo se confirma la importancia del estudio genómico del paciente, ya que ha ampliado el conocimiento de la enfermedad y se ha demostrado útil para mejorar el diagnóstico y, una vez más, útil en el tratamiento de los pacientes”.

Lo que a todas luces revela este ensayo clínico es que próximamente se materializará la aprobación por parte de las agencias reguladoras del uso del larotrectinib en paciente con tumores sólidos avanzados adultos o pediátricos que presenten la alteración de NTRK. “De esta forma podremos disponer de un arma terapéutica más para tratar pacientes adultos y niños cuyo cáncer ha avanzado a pesar de tratamiento anterior y que no tienen otras opciones de tratamiento. Lo que será fundamental es estudiar el ADN para conocer el ‘libro de instrucciones’ de las células tumorales y así poder identificar los pacientes que tengan dicha alteración y que puedan beneficiarse de este tratamiento”, concluye la Dra. Boni.