Redacción Farmacosalud.com
Vertex Pharmaceuticals anuncia que el Ministerio de Sanidad español ha aprobado nuevas financiaciones para sus medicamentos en fibrosis quística (FQ), incluyendo ahora a niños más pequeños. El acuerdo contempla:
1) KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en un régimen combinado con KALYDECO® (ivacaftor), que ahora incluye a niños de entre 2 y 5 años, estando también financiado para el tratamiento de la FQ en pacientes a partir de los 2 años que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)
2) ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) incluye una extensión de financiación para pacientes de 1 a 2 años, estando financiado a partir de 1 año en niños con dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR
3) KALYDECO® (ivacaftor) está financiado para niños con FQ de 4 meses en adelante con mutación R117H en el gen CFTR o cualquiera de las siguientes mutaciones en dicho gen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
Autor/a: cottonbro studio
Fuente: Pexels (free photo)
150 niños y sus familias, beneficiarios de la medida
Con esta decisión, se estima que 150 niños con fibrosis quística de entre 1 y 5 años tendrán acceso financiado a un tratamiento con moduladores de CFTR por primera vez en España.
"Estamos muy orgullosos de haber llegado a un acuerdo con el Ministerio de Sanidad para ampliar el acceso de tres de nuestros tratamientos para la FQ y de que se haya reconocido el valor de nuestros medicamentos innovadores para más niños con FQ. Estamos muy agradecidos por la colaboración de las autoridades sanitarias para llegar a este acuerdo”, señala Marcio Machado, director general de Vertex Pharmaceuticals en España y Portugal. “Para nosotros es un paso muy importante y refuerza nuestro compromiso de proporcionar acceso a nuestros tratamientos a tantos pacientes como sea posible, lo antes posible”, añade.
La fibrosis quística es una enfermedad genética rara que acorta la vida y afecta a aproximadamente más de 2.700 personas en España1. Aunque es una patología minoritaria, es una de las afecciones raras más prevalentes. La FQ es progresiva e incide en múltiples órganos, entre ellos, los pulmones, el hígado, el páncreas y el tracto gastrointestinal.
“Al abordar la enfermedad en fase inicial, se pueden reducir muchas complicaciones crónicas”
“La posibilidad de tratar a los pacientes con FQ a edades tan tempranas tiene un impacto potencialmente transformador en la evolución de la enfermedad. El tratamiento precoz puede prevenir o mitigar el daño irreversible a los pulmones y otros órganos, mejorando significativamente la esperanza y calidad de vida de los pacientes. Al abordar la enfermedad desde sus etapas iniciales, se pueden reducir muchas de las complicaciones crónicas y severas que típicamente se desarrollan en pacientes no tratados o tratados tarde”, argumenta la Dra. Esther Quintana, presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y jefa del Servicio de Neumología del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla).
“Además -prosigue Quintana-, para los padres y cuidadores saber que sus hijos e hijas pueden recibir tratamientos para su enfermedad proporciona un gran alivio emocional y psicológico, lo cual es esencial para el bienestar de toda familia”.
Referencias
1. Registro Español de Fibrosis Quística. Informe anual 2021. Publicado en noviembre 2023. Disponible en https://www.sefq.es/_pdfs/FQ%20Libro%20Registro%202021.pdf
