Redacción Farmacosalud.com

Los adolescentes y adultos con hemofilia B disponen de una nueva opción terapéutica con la aprobación en España de Refixia® (nonacog beta pegol), de la compañía Novo Nordisk. Refixia® está indicado para la profilaxis, tratamiento a demanda de sangrado y cobertura hemostásica en procedimientos quirúrgicos en adolescentes (mayores de 12 años de edad) y adultos con hemofilia B (déficit congénito del factor IX de coagulación). “Refixia en dosis de 40 UI / kg una vez a la semana mantiene altos niveles plasmáticos de FIX*. La mayoría del tiempo los pacientes se mantienen con niveles de FIX por encima del rango de no hemofilia (niveles de FIX superiores al 40%), mientras que el nivel valle -algo no visto hasta la fecha- es del 29%. Esto se traduce en una prevención eficaz de hemorragias con una mediana de ABR** espontáneas (sABR) igual a 0. Todos los pacientes a partir de 12 años tratados con Refixia tienen la misma probabilidad de conseguir un objetivo de sangrado 0 posiblemente gracias al grado de protección que se consigue administrando 40 UI/kg de nonacog beta pegol una vez a la semana”, asegura a www.farmacosalud.com el Dr. José Ramón González Porras, miembro de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Salamanca-IBSAL.

Entre los valores diferenciales de la nueva opción terapéutica figuran sus favorables características farmacocinéticas y su posología de administración, según sostienen los especialistas en hemofilia. Tal y como explica la Dra. Mª Teresa Álvarez Román, jefa de Sección de Hemostasia del Hospital Universitario La Paz (Madrid), “Refixia es un concentrado de FIX de vida media extendida con características farmacocinéticas mejoradas que permitirán que el paciente tenga una mayor protección frente al sangrado con menos infusiones intravenosas, lo que favorecerá una mejor calidad de vida y mayor integración en la vida laboral. Destaca también su posología, con una sola administración a la semana e incluso cada diez días en algunos pacientes, lo que hace que sea una atractiva estrategia terapéutica para el tratamiento de los pacientes con hemofilia B”.

De hecho, “Refixia se inicia a una dosis de 40 UI/kg semanal -recuerda el Dr. González Porras-. Posteriormente debemos ajustar la dosis y la frecuencia en función de las necesidades del paciente. Refixia tiene la farmacocinética más destacada de su segmento. Optimizando la profilaxis (ajuste de la dosis y la frecuencia de administración a las particularidades de cada paciente) se podrá establecer el régimen definitivo en cada caso. Es esperable que algunos pacientes se puedan beneficiar de administraciones mucho más espaciadas que las recomendadas de inicio”.

“La reducción en el intervalo de administración, un salto de calidad”
Así pues, nonacog beta pegol destaca por su administración semanal, que contrasta con la posología de los tratamientos previos de FIX, cuya vida media estándar de aplicación es de dos veces por semana. “La reducción en el intervalo de administración con los productos de vida media extendida supone un salto de calidad en el tratamiento de la hemofilia B”, subraya el médico del Hospital Universitario de Salamanca-IBSAL. En definitiva, con nonacog beta pegol “se consigue una menor carga de tratamiento, con menos inyecciones y una mayor cobertura hemostática”, asevera González Porras a través de un comunicado.

La glicopegilación, tecnología de prolongación utilizada para la extensión de la vida media terapéutica, es un nuevo enfoque en hemofilia B. Los productos pegilados han sido aprobados en hemofilia A y en otras áreas terapéuticas. “Los FIX de vida media extendida han sido una auténtica revolución. Han convertido a los pacientes con hemofilia B grave en leve... incluso varios días a la semana están en estatus no hemofílico, cambiando por completo el fenotipo hemorrágico del paciente, y alcanzando en muchos casos el ansiado objetivo sangrados cero”, detalla la Dra. Álvarez Román. En la misma línea se manifiesta el Dr. González Porras cuando manifiesta que “estamos de enhorabuena en el campo de la hemofilia B. La llegada de los productos de vida media extendida como Refixia ha supuesto un salto de calidad en el manejo de la hemofilia B. Los pacientes con menor número de inyecciones están mejor protegidos, de tal modo que pueden realizar una vida normal”.

La seguridad y eficacia de Refixia® han sido evaluadas en los ensayos clínicos pivotales del programa ParadigmTM, que ha incluido a niños y adultos con hemofilia B con un nivel de actividad del FIX ‹2%. Los efectos adversos observados con nonacog beta pegol son leves y reversibles, similares a los causados por otros productos similares. “Destacaría la ausencia de complicaciones trombóticas incluso con nieves valle muy altos”, remarca González Porras, quien agrega que la única limitación para este tratamiento es la relativa a la edad -no se puede administrar a menores de 12 años de edad-, por lo que, con 12 o más, “no hay ninguna limitación o problema de seguridad”.

Hemofilia B, el tipo de hemofilia menos frecuente
El factor IX es una proteína que se encuentra de forma natural en la sangre y que ayuda a detener el sangrado. Sin embargo, en la hemofilia B ese factor IX falta o no funciona correctamente. Quienes viven con esta afección, varones principalmente, pueden sufrir hemorragias prolongadas en articulaciones, músculos u órganos internos, bien de forma espontánea o tras un accidente o traumatismo quirúrgico. La terapia de sustitución como Refixia® aumenta los niveles plasmáticos de factor IX, lo que permite corregir temporalmente la deficiencia del factor y la tendencia al sangrado. La hemofilia es una enfermedad rara que afecta a unas 3.000 personas en España. Se estima que la hemofilia B, la forma de hemofilia menos frecuente, afecta a unas 319 personas en territorio español, es decir, al 13,3% de quienes padecen hemofilia.

Para el Dr. Francisco Pajuelo, director médico de Novo Nordisk, “nuestro compromiso con la hemofilia se materializa, una vez más, en nuevas opciones de tratamiento para mejorar la calidad de vida de quienes viven con esta enfermedad, en este caso, con hemofilia B. El sólido perfil clínico de Refixia® proporciona a los pacientes de hemofilia B la mejor protección contra hemorragias, incluso en caso de artropatía establecida, y una mejora general de la calidad de vida”.

* FIX: factor IX de coagulación
** ABR: tasa anual de sangrados