Redacción Farmacosalud.com
Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado ENSPRYNG® (satralizumab-mwge) como primer y único tratamiento subcutáneo para adultos con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés) positivo para el anticuerpo anti-aquaporina-4 (AQP4). El NMOSD es una enfermedad autoinmune rara, debilitante, del sistema nervioso central y crónica, a menudo erróneamente diagnosticada como esclerosis múltiple, que daña principalmente el (los) nervio (s) óptico (s) y la médula espinal, causando ceguera, debilidad muscular y parálisis.
ENSPRYNG es un anticuerpo monoclonal humanizado y la única terapia aprobada diseñada para dirigirse e inhibir la actividad de los receptores de la interleucina 6 (IL-6), que se cree que juegan un papel clave en la inflamación asociada con el NMOSD. El tratamiento fue diseñado por Chugai, miembro del grupo Roche, utilizando una novedosa tecnología de reciclaje de anticuerpos que, en comparación con la tecnología convencional, permite una mayor duración de la circulación de los anticuerpos y una dosificación subcutánea cada cuatro semanas.
Recaídas con efectos neurológicos devastadores
"Para las personas con NMOSD, las recaídas pueden causar efectos neurológicos devastadores, irreversibles e incapacitantes", explica el Prof. Jeffrey Bennett, de la Universidad de Neurología y Oftalmología de Colorado, e investigador de los ensayos clínicos pivotales de ENSPRYNG. "Tener una terapia aprobada que pueda ser administrada por vía subcutánea en casa, y que haya demostrado un impacto en la frecuencia de las recaídas, es un avance importante para los pacientes", señala.
"Confiamos en que la adición de esta nueva opción de tratamiento aprobada marcará una diferencia significativa para los pacientes que viven con NMOSD, los que los aman y los apoyan y los médicos que los tratan", sostiene Victoria Jackson, fundadora de la Fundación Guthy-Jackson. "Cuando a mi hija le diagnosticaron NMOSD en 2008, no había opciones de tratamiento aprobadas y faltaban recursos y comprensión para las personas que viven con este trastorno incapacitante. Después de años de grandes esfuerzos y colaboración, la aprobación por parte de la FDA de ENSPRYNG ejemplifica cómo los pacientes, la industria y el mundo académico pueden encontrar soluciones juntos". ENSPRYNG puede ser administrado en casa por una persona con NMOSD o un cuidador, después de haber sido entrenado por un profesional sanitario. El tratamiento de ENSPRYNG se administra cada cuatro semanas después de una dosis de carga inicial.
La aprobación de la FDA se basa en los resultados de uno de los mayores programas de ensayos clínicos realizados para este raro trastorno neurológico. Está respaldada por los resultados de dos ensayos clínicos fase III aleatorizados y controlados, los estudios SAkuraStar y SAkuraSky, en los que ENSPRYNG demostró una eficacia sólida y sostenida y un perfil de seguridad favorable en adultos con NMOSD positivo para el anticuerpo AQP4. Los resultados se mantuvieron durante 96 semanas, reduciendo significativamente el riesgo de recaída en comparación con placebo en monoterapia y cuando se utilizó en combinación con el tratamiento inmunosupresor basal, que se ha utilizado frecuentemente para manejar los síntomas del NMOSD asociados con las recaídas.
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Gentileza del Centro Nacional de Microbiología. Instituto de Salud Carlos III de Madrid
En el subgrupo positivo para el anticuerpo AQP4 del estudio en monoterapia SAkuraStar, el 76,5% de los pacientes tratados con ENSPRYNG no sufrieron recaídas a las 96 semanas, en comparación con el 41,1% del grupo placebo. En el estudio SAkuraSky, que evaluó ENSPRYNG cuando se usó concurrentemente con el tratamiento inmunosupresor basal, el 91,1% de los pacientes tratados con ENSPRYNG del subgrupo positivo para el anticuerpo AQP4 estuvieron libres de recaídas a las 96 semanas, en comparación con el 56,8% de los pacientes con placebo. El objetivo primario de ambos estudios fue el tiempo hasta el primer brote definido por el protocolo (BDP) según lo establecido por un comité de revisión independiente en el período doble ciego.
Las reacciones adversas más frecuentes con ENSPRYNG (incidencia ≥ 15%) fueron nasofaringitis, dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior, gastritis, erupción cutánea, artralgia, dolor en las extremidades, fatiga y náuseas.
200.000 personas afectadas en todo el mundo
El NMOSD es una enfermedad autoinmune rara, debilitante del sistema nervioso central, crónica, que daña principalmente el (los) nervio (s) óptico (s) y la médula espinal, causando ceguera, debilidad muscular y parálisis. Las personas con NMOSD experimentan recaídas impredecibles y graves que causan directamente daño neurológico y discapacidad acumulativos y permanentes. En algunos casos, la recaída puede resultar en la muerte. El NMOSD afecta a más de 10.000 personas en Europa, hasta 15.000 personas en Estados Unidos y aproximadamente 200.000 personas en todo el mundo. El NMOSD puede afectar a personas de cualquier edad, raza y sexo, pero es más frecuente entre las mujeres de 30 y 40 años, y parece afectar en mayor proporción a personas de origen africano o asiático. Hay algunas pruebas de que las personas de ascendencia africana o asiática también pueden experimentar un curso más grave de la enfermedad.
El NMOSD se asocia frecuentemente con anticuerpos patógenos (AQP4) que se dirigen y dañan un tipo de células específico, llamada astrocito, lo que da lugar a lesiones inflamatorias del (los) nervio (s) óptico (s), la médula espinal y el cerebro. Los anticuerpos AQP4 son detectables en el suero sanguíneo de alrededor del 70-80% de los pacientes con NMOSD. Aunque la mayoría de los casos de NMOSD pueden ser confirmados a través de una prueba diagnóstica, las personas que viven con esta condición aún son frecuentemente diagnosticadas erróneamente de esclerosis múltiple. Esto se debe a las características superpuestas de superposición de los dos trastornos, incluida una mayor prevalencia en las mujeres, síntomas similares y el hecho de que ambas son enfermedades que presentan brotes.
ENSPRYNG es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido a la actividad del receptor de IL-6. Se cree que la citoquina IL-6 es un regulador clave del NMOSD, desencadenando la cascada de inflamación, lo que conduce a daños e incapacidad. ENSPRYNG fue diseñado utilizando una nueva tecnología de reciclaje de anticuerpos que, en comparación con la tecnología convencional, permite una mayor duración del anticuerpo y una dosificación subcutánea cada cuatro semanas. Los resultados positivos de los ensayos clínicos fase III con ENSPRYNG, tanto en monoterapia y como en combinación con el tratamiento supresor basal, sugieren que la inhibición de IL-6 puede ser una diana terapéutica eficaz para tratar el NMOSD. El programa de desarrollo clínico fase III de ENSPRYNG incluye dos estudios: SAkuraStar y SAkuraSky.
