Redacción Farmacosalud.com
Roche ha anunciado datos positivos de la segunda parte del estudio pivotal SUNFISH, que evalúa el tratamiento con risdiplam en personas de 2 a 25 años con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 2 o 3. El estudio alcanzó su objetivo primario de cambio desde el inicio del tratamiento en la escala de Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) después de un año con risdiplam, en comparación con placebo. No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los estudios realizados hasta la fecha. Su perfil de seguridad fue consistente con el ya conocido y no se identificaron nuevos signos de seguridad.
Risdiplam es un modificador del ensamblaje de la neurona motora 2 (SMN2) en investigación, diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN en todo el sistema nervioso central y los tejidos periféricos del cuerpo. Roche lidera el desarrollo clínico de risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics. Los datos del estudio SUNFISH se presentarán próximamente en un congreso médico.
Fuente: Roche Farma / Planner Media
Risdiplam se está estudiando en un amplio programa de ensayos clínicos en AME, con pacientes que van desde recién nacidos hasta los 60 años, incluyendo aquellos tratados previamente con terapias dirigidas a AME. La población incluida en los ensayos clínicos representa el amplio espectro de personas que conviven con esta enfermedad en el mundo real con el objetivo de garantizar el acceso a todos los pacientes adecuados.
Acerca del estudio SUNFISH
SUNFISH es un ensayo clínico pivotal, doble ciego, controlado con placebo, en niños y adultos jóvenes (2-25 años) con AME tipo 2 ó 3. La Parte 1 (n=51) determinó la dosis para la Parte 2 confirmatoria. La Parte 2 (n=180) evaluó la función motora utilizando la puntuación total de la Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) a los 12 meses. La MFM-32 es una escala validada utilizada para evaluar la función motora fina y gruesa en personas con trastornos neurológicos, incluida la AME.
La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular grave, hereditaria y progresiva que causa atrofia muscular devastadora y complicaciones relacionadas con la enfermedad. Es la causa genética más común de mortalidad infantil y una de las enfermedades raras más frecuentes, que afecta aproximadamente a uno de cada 11.000 bebés. La AME conduce a la pérdida progresiva de células nerviosas en la médula espinal que controlan el movimiento muscular. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de un individuo y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden disminuir o perderse significativamente.
La AME está causada por una mutación en el gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1) que resulta en una deficiencia de la proteína SMN. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y cada vez hay más evidencias que sugieren que la AME es un trastorno multisistémico y que la pérdida de la proteína SMN puede afectar a muchos tejidos y células, lo que puede impedir el funcionamiento del cuerpo.
