Redacción Farmacosalud.com

La empresa biofarmacéutica Dompé ha anunciado que el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos ha designado oficialmente el factor de crecimiento nervioso humano recombinante (rhNFG) -la molécula de biotecnología en investigación desarrollada por Dompé de acuerdo con los estudios de la premio Nobel Rita Levi-Montalcini- como medicamento huérfano para el tratamiento de la queratitis neurotrófica. NGF es el primer factor neurotrófico que se identifica y purifica, convirtiéndose en uno de los temas más interesantes que se estudian actualmente en el ámbito médico, concretamente en el campo de la oftalmología.

La designación como medicamento huérfano supone un hito en el desarrollo de NGF en las patologías oculares. Después realizar los primeros estudios con NGF[1] en roedores, el Grupo Dompé siguió investigando el potencial de la molécula y ha desarrollado un proceso para la producción de NGF humano recombinante a escala industrial en la planta biotecnológica de L'Aquila (Italia). El desarrollo de un colirio basado en rhNGF marcó el comienzo de un esfuerzo de investigación para evaluar la seguridad y la eficacia del fármaco examinado en pacientes con queratitis neurotrófica, una enfermedad rara y huérfana.

El objetivo del rhNGF es restaurar la inervación en el área de la córnea
La córnea puede describirse como ‘ventana transparente’ y desempeña un papel fundamental en la transmisión de los estímulos visuales a la retina del ojo; la inervación de la córnea es especialmente elevada en comparación con otras partes del ojo. Esta característica fue el punto de partida que permitió a Dompé plantear este innovador enfoque. El objetivo del mecanismo de acción del rhNGF es restaurar la inervación en el área de la córnea, que puede haber sido dañada por diversas causas patológicas (cirugía, herpes, traumatismos, quemaduras, etc.) capaces de provocar queratitis neurotrófica. La finalidad del tratamiento es restaurar la integridad de la córnea y, por consiguiente, recuperar la función visual.

La comunidad científica está esperando los resultados del ensayo clínico REPARO de fase I/II, el primer ensayo internacional que prueba la eficacia y la seguridad del rhNGF para uso oftalmológico en pacientes afectados por la enfermedad. Este estudio de grupo paralelo, aleatorizado, doble ciego y controlado por excipiente fue realizado en 39 centros de nueve países europeos, y en él participaron pacientes adultos con queratitis neurotrófica unilateral con lesiones en la córnea de fase 2 (defecto epitelial persistente) o fase 3 (úlcera de la córnea) que no respondieron a los tratamientos médicos disponibles actualmente. Se espera recibir los resultados finales en los próximos meses.

rhNGF es una proteína producida naturalmente por el cuerpo que fomenta el desarrollo y supervivencia de las neuronas, incluidas las de la retina. El NGF (siglas en inglés del factor de crecimiento nervioso) fue descubierto por Rita Levi Montalcini, galardonada con el premio Nobel de Fisiología o Medicina en 1986. El NGF estimula el crecimiento, el mantenimiento y la supervivencia de las neuronas de la córnea. (Levi Montalcini R., The nerve growth factor 35 years later, Science 1987). La córnea posee una inervación particularmente densa, aproximadamente 400 veces más densa que la de la piel. El colirio con base de rhNFG está siendo estudiado actualmente en pacientes con queratitis neurotrófica. Debido a su innovador mecanismo de acción, el rhNGF puede ser objeto de estudios en el futuro en pacientes con otras formas de neuropatías ópticas, como retinitis pigmentaria, glaucoma o síndrome del ojo seco. El rhNGF aún no ha sido registrado para uso oftalmológico en ningún país.

La queratitis neurotrófica suele producirse en ambos ojos
La queratitis neurotrófica es una grave enfermedad rara degenerativa del ojo para la que aún no existe tratamiento. Se caracteriza por el deterioro progresivo de la córnea, lo que puede llegar a provocar su perforación, con la consiguiente pérdida de visión. Puede estar causada por varios trastornos oculares clínicos como infecciones herpéticas en la córnea (herpes zóster y simple), cirugía ocular, mal uso de medicamentos tópicos, uso de lentes de contacto e incluso afecciones sistémicas, como la diabetes o deficiencia de vitamina A. Teniendo en cuenta todas sus formas, afecta a menos de 1 de cada 2.000 personas en el mundo. La queratitis neurotrófica es unilateral en la mayoría de los casos, pero suele producirse en ambos ojos.

Referencias
1. Bonini S, Lambiase A, Rama P, Caprioglio G, Aloe L, Topical treatment with nerve growth factor fot neurotrophic keratitis, Ophthalmology 2000
Lambiase A, Rama P, Bonini S, Caprioglio G, Aloe L; Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic corneal ulcers, New Engl J Med 1998