Redacción Farmacosalud.com
La compañía Grifols anuncia que su concentrado de proteína fibrinógena ha sido aprobado por la autoridad competente alemana, el Instituto Paul-Ehrlich, para el tratamiento de la deficiencia de fibrinógeno, tanto en su forma congénita (DCF) como adquirida (DAF). La nación germana es el primer país europeo en conceder la autorización de comercialización para el nuevo concentrado de la compañía, tras un procedimiento regulatorio descentralizado en el que se prevé que Austria y España se sumen en 2026.
El nuevo producto, desarrollado y producido por Biotest, una compañía del Grupo Grifols, ha sido aprobado para el tratamiento de la DCF y de la DAF causada por hemorragias debidas a intervenciones quirúrgicas o traumatismos, en adultos, niños y adolescentes (de 0 a 18 años). La DCF es una enfermedad hereditaria poco frecuente, presente desde el nacimiento, provocada por mutaciones genéticas que afectan a la producción o función de dicha proteína, mientras que la DAF suele estar asociada a hemorragias graves durante procedimientos quirúrgicos complejos o traumatismos.
Autor/a: IgorVetushko
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Una proteína plasmática producida en el hígado
El fibrinógeno, una proteína plasmática producida en el hígado, desempeña un papel clave en la detención de la pérdida de sangre y en la cicatrización de heridas. Cuando los niveles de esta sustancia son demasiado bajos, el organismo no puede detener eficazmente una hemorragia.
Las opciones de tratamiento para niveles bajos de fibrinógeno incluyen plasma fresco congelado, crioprecipitado o concentrado de fibrinógeno. El crioprecipitado y el plasma fresco congelado contienen otras proteínas y componentes que no son esenciales para la reposición de fibrinógeno, de tal modo que, a menudo, requieren la administración de grandes volúmenes para alcanzar niveles adecuados.
El concentrado de fibrinógeno de Grifols es un producto altamente purificado con una cantidad precisa de la mencionada proteína, lo que permite una respuesta predecible y una reposición rápida de los niveles de fibrinógeno, algo especialmente relevante en momentos críticos. El producto recién aprobado, que se comercializará en Alemania bajo la marca Prufibry®, se fabrica en las instalaciones de producción “Biotest Next Level” en Dreieich, Alemania. Gracias a un proceso de fabricación de última generación, se obtiene un concentrado altamente purificado, con una sólida seguridad viral que además contribuye a un uso sostenible del valioso plasma.
Dos estudios clave
Fuera de Europa, Grifols también ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para el concentrado de fibrinógeno en Estados Unidos, cuya resolución por parte de las autoridades regulatorias se espera para finales de este año.
Los resultados de los ensayos clínicos que respaldan la aprobación regulatoria han sido publicados en revistas científicas de referencia. En junio de 2025, ‘eClinicalMedicine (The Lancet)’ publicó los resultados positivos del estudio AdFIrst, un ensayo de fase 31 que evaluó el nuevo concentrado de fibrinógeno en pacientes con DAF. El artículo destaca que el ensayo alcanzó su objetivo principal, demostrando no inferioridad frente al tratamiento estándar en la reducción de la pérdida de sangre intraoperatoria, y manteniendo al mismo tiempo un excelente perfil de seguridad.
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Fuente: Gentileza del Hospital Sagrat Cor de Barcelona (IMAGEN DE ARCHIVO)
En octubre de 2025, la revista ‘Thrombosis and Haemostasis’ publicó los resultados de un estudio2 que evaluó el concentrado de Grifols en pacientes con DCF. Esta investigación confirmó el perfil farmacocinético favorable de la terapia, así como su sólida eficacia hemostática y seguridad tanto en pacientes adultos como pediátricos.
Ampliado el uso de THROMBATE III® a pacientes pediátricos
Grifols, además, informa que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado la ampliación de la indicación de THROMBATE III®, el concentrado de antitrombina III [humana] de la compañía, para incluir a pacientes pediátricos diagnosticados con deficiencia hereditaria de antitrombina (DHA).
Con esta ampliación, THROMBATE III se convierte en el primer y único concentrado de antitrombina aprobado para adultos y pacientes pediátricos con DHA, un trastorno de la coagulación sanguínea frecuentemente infradiagnosticado que podría afectar hasta a 700.000 personas en EE. UU. Las personas con esta condición presentan un riesgo superior al promedio de desarrollar coágulos sanguíneos anormales.
Asciminib recibe la aprobación de la CE para el tratamiento de la LMC de nuevo diagnóstico
A todo esto, Novartis anuncia que la Comisión Europea (CE) ha aprobado el uso de Scemblix® (asciminib) para el tratamiento de adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC). El tratamiento cuenta ahora con la aprobación para su uso en todas las líneas de tratamiento, tanto en pacientes recién diagnosticados como en aquellos previamente tratados.
La luz verde dictaminada ahora se basa en la opinión positiva emitida en octubre por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), a partir de los datos del estudio de fase III ASC4FIRST, que comparó Scemblix con el tratamiento elegido por los investigadores entre los inhibidores de la tirosina quinasa (ITC) en pacientes recién diagnosticados con LMC Ph+ FC. En el ensayo, el fármaco demostró tasas superiores de respuesta molecular mayor (RMM) en comparación con todos los ITC evaluados (imatinib, nilotinib, dasatinib y bosutinib), así como en comparación con imatinib en monoterapia, informa Novartis. Las personas tratadas con asciminib también necesitaron menos reducciones de dosis y experimentaron una tasa reducida a la mitad de acontecimientos adversos que provocaron la interrupción del tratamiento.
Referencias
1. Rahe-Meyer N, et al. Efficacy and safety of human fibrinogen concentrate (BT524) in patients with major haemorrhage undergoing major orthopaedic or abdominal surgery (AdFIrst): a randomised, active-controlled, multicentre, partially blinded, phase 3 non-inferiority trial. eClinicalMedicine. 2025; 103264, https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2025.103264.
2. Djambas Khayat C, El-Beshlawy A, Meddeb B, et al. Pharmacokinetics, hemostatic efficacy, and safety of a new human fibrinogen concentrate in adult and pediatric patients with congenital fibrinogen deficiency. Thromb Haemost. 2025. https://doi.org/10.1055/a-2715-2994.
