Redacción Farmacosalud.com

Roche anuncia su decisión de proceder con el desarrollo fase III de prasinezumab, un anticuerpo experimental contra la alfa-sinucleína, en etapas tempranas de la enfermedad de Parkinson. Esta decisión está avalada por los datos del estudio fase IIb PADOVA y la fase de extensión abierta en marcha (OLE, por sus siglas en inglés) de los estudios PADOVA y del ensayo fase II PASADENA.

Los múltiples objetivos de valoración de PADOVA y su fase OLE sugieren un beneficio clínico potencial de prasinezumab cuando se añade a un tratamiento sintomático eficaz en la enfermedad de Parkinson en estadio temprano. Prasinezumab mostró eficacia clínica potencial en el objetivo primario de tiempo hasta la progresión motora confirmada, si bien no alcanzó significación estadística. Se observaron tendencias positivas hacia la reducción de la progresión motora a las 104 semanas (dos años); estos efectos parecen mantenerse durante períodos de tratamiento más largos basados en datos adicionales de OLE. El estudio PADOVA también aportó las primeras pruebas de biomarcadores de que prasinezumab incide en la biología subyacente de la afección.

Evaluación de la seguridad y eficacia del tratamiento en más de 750 pacientes
Actualmente, están en marcha las fases OLE de los estudios PASADENA y PADOVA, que están evaluando la seguridad y eficacia a largo plazo de prasinezumab en más de 750 personas con enfermedad de Parkinson en etapa temprana.

Prasinezumab es un anticuerpo monoclonal en fase de investigación diseñado para unirse a la proteína alfa-sinucleína agregada y reducir así la toxicidad neuronal. Al reducir el amontonamiento de esta proteína en el cerebro, prasinezumab puede prevenir potencialmente una mayor acumulación y propagación entre las células, lo que puede ralentizar la progresión de la enfermedad.

Los datos del estudio fase IIb PADOVA sugieren el posible beneficio clínico de prasinezumab adicional al tratamiento sintomático eficaz en el Parkinson en fase inicial. PADOVA investigó prasinezumab en 586 personas con esta enfermedad en fases tempranas de la patología; eran individuos que fueron tratados durante un mínimo de 18 meses mientras seguían un tratamiento sintomático estable. Prasinezumab mostró una eficacia clínica potencial en el objetivo primario de tiempo hasta la progresión motora confirmada con un HR=0,84 [0,69-1,01], aunque el estudio no alcanzó la significación estadística (p=0,0657).

En un análisis preespecificado, el efecto de la terapia fue más pronunciado en la población tratada con levodopa (75% de los participantes), HR=0,79 [0,63-0,99], p=0,0431 (nominal). También se observaron tendencias positivas consistentes en múltiples objetivos secundarios y exploratorios. Se observaron tendencias hacia una reducción de la progresión motora a las 104 semanas (dos años), mostrando una reducción relativa del 30-40% frente a placebo en las poblaciones global y tratada con levodopa.

Una dolencia neurodegenerativa crónica, progresiva y debilitante
Prasinezumab sigue siendo bien tolerado y no se observaron nuevos signos de seguridad en el estudio. La base de datos de seguridad de prasinezumab contiene resultados de más de 900 participantes en el estudio de la enfermedad de Parkinson que han sido tratados con el medicamento en investigación, de los cuales más de 750 siguen en tratamiento abierto con más de 500 tratados durante 1,5-5 años.

El Parkinson es una dolencia neurodegenerativa crónica, progresiva y debilitante caracterizada por la pérdida gradual de las neuronas que producen dopamina y otras células nerviosas. En la actualidad, la enfermedad de Parkinson afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo. Su prevalencia va en aumento y se ha convertido en uno de los trastornos neurológicos de más rápido crecimiento. En la actualidad se dispone de tratamientos sintomáticos que alivian eficazmente los síntomas motores. Sin embargo, no existen terapias que ralenticen o detengan la progresión clínica de dicha afección.

Aprobación de efgartigimod alfa para la polineuropatía PDIC

Por otro lado, la compañía Argenx SE anuncia que la Comisión Europea (CE) ha aprobado VYVGART^® (efgartigimod alfa) 1000 mg para inyección subcutánea (SC) como monoterapia para el tratamiento de adultos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC) activa progresiva o en recaída, tratados previamente con corticosteroides o inmunoglobulinas. Este principio activo para inyección SC está disponible en viales o jeringas precargadas y puede ser administrado por el propio paciente, un cuidador o un profesional sanitario. El tratamiento se inicia con una dosis semanal y puede ajustarse a una dosis quincenal según la evaluación clínica.

La PDIC es un trastorno neuromuscular autoinmune raro, debilitante y a menudo progresivo del sistema nervioso periférico. Los pacientes experimentan una variedad de problemas incapacitantes de movilidad y sensibilidad, incluyendo dificultad para levantarse de una silla, dolor y fatiga, y frecuentes tropiezos o caídas. Las personas con PDIC también pueden llegar a depender del uso de silla de ruedas y estar incapacitadas para trabajar a medida que avanza la enfermedad. Actualmente, el 85% de estos enfermos requieren tratamiento continuo y casi el 88% de los sujetos tratados experimentan secuelas e incapacidad de forma residual.