Redacción Farmacosalud.com
Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) y Apellis Pharmaceuticals comunican que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha anunciado un dictamen positivo recomendando1 la autorización de comercialización de Aspaveli® (pegcetacoplan) para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con anemia después del tratamiento con un inhibidor de C5 durante al menos tres meses. La opinión positiva del CHMP se remite ahora a la Comisión Europea para una decisión de aprobación.
"La decisión positiva del CHMP es un hito importante para las personas que viven con HPN en toda Europa", dice Ravi Rao, director de investigación y desarrollo, y director médico de Sobi. "Esperamos marcar una diferencia en la vida de las personas que padecen enfermedades raras y, si la Comisión Europea aprueba este medicamento, ofrecerá a los pacientes y médicos tratantes una nueva clase de medicamentos que actúan sobre el complemento para el tratamiento de la HPN"2,3.
Autor/a de la imagen: Bicanski
Fuente: Pixnio / Creative Commons
Estudio PEGASUS
La resolución positiva se basa en los resultados del estudio comparativo de fase 3 PEGASUS, que evaluó la eficacia y seguridad de este medicamento en comparación con eculizumab a las 16 semanas en adultos con HPN que tenían anemia persistente a pesar del tratamiento con eculizumab. Los resultados se publicaron en la revista ‘The New England Journal of Medicine’ en marzo de 20214. “Sobre la base de nuestra reciente aprobación en los EE.UU., la opinión positiva del CHMP nos acerca un paso más hacia llevar este importante tratamiento a los pacientes de toda Europa”, señala Federico Grossi, MD, PhD, director médico de Apellis. "Si se aprueba -agrega-, este medicamento tiene el potencial de redefinir el tratamiento para pacientes con HPN, por lo que esperamos con interés la decisión final de la Comisión Europea".
PEGASUS (APL2-302; NCT03500549) fue un estudio de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, comparativo de dos brazos, en 80 adultos con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN). El objetivo principal de este estudio fue establecer la eficacia y seguridad de pegcetacoplan en comparación con eculizumab.
Una enfermedad rara en la que los glóbulos rojos se descomponen
Pegcetacoplan es una terapia C3 dirigida y diseñada para regular la activación excesiva de la cascada del complemento, parte del sistema inmunológico del cuerpo, que puede conducir a la aparición y progresión de muchas enfermedades graves. Empaveli está aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de adultos con HPN.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha emitido un dictamen positivo para pegcatacoplan para el tratamiento de adultos con HPN que padecen anemia después del tratamiento con un inhibidor de C5 durante al menos tres meses. La opinión positiva del CHMP se remite ahora a la Comisión Europea para una decisión de aprobación. La terapia también está bajo investigación para otras enfermedades raras en hematología, nefrología y neurología.
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad rara en la que los glóbulos rojos se descomponen debido a un defecto en su membrana que da lugar a una anemia hemolítica crónica5. La HPN, como indica su nombre, tiene carácter paroxístico y nocturno, es decir, se manifiesta en forma de crisis, generalmente durante la noche5.
Las crisis suelen producirse en presencia de un ‘desencadenante’, como infecciones, transfusión, uso de hierro, vacunas o menstruación6. Puede haber dolor abdominal, torácico y lumbar, y síntomas de anemia grave; la hemoglobinuria macroscópica y la esplenomegalia son comunes. Las manifestaciones de la trombosis vascular dependen del vaso afectado y pueden causar síntomas como dolor abdominal o cefalea, además del edema de la pierna o el brazo6.
Referencias
1. Aspaveli; INN-pegcetacoplan (europa.eu).
2. McKinley C. Extravascular Hemolysis Due to C3-Loading in Patients with PNH Treated with Eculizumab: Defining the Clinical Syndrome. Blood. 2017;130:3471.
3. Dingli ASH 2020 Abstract/ p.1/ Methods/ ln.1-2; p.2/ Results/ln.7-9; ln.14-15.
4. Hillmen P, Szer J, Weitz I, et al. Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. DOI: 2021;384:1028-1037.
5. Carretero Colomer M. Hemoglobinuria paroxística nocturna. Abordaje de una enfermedad rara. OFFARM. 2009;28(3):60-61. Difusión online: https://www.elsevier.es/es-revista-offarm-4-articulo-hemoglobinuria-paroxistica-nocturna-abordaje-una-13133622.
6. Braunstein EM. Hemoglobinuria paroxística nocturna. Manual MSD. Versión para profesionales. 2020 [Internet] https://www.msdmanuals.com/es-es/professional/hematolog%C3%ADa-y-oncolog%C3%ADa/anemias-causadas-por-hem%C3%B3lisis/hemoglobinuria-parox%C3%ADstica-nocturna-hpn.
