Redacción Farmacosalud.com
GSK anuncia que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización para Omjjara (momelotinib), un inhibidor de JAK1/JAK2 y del receptor de activina A, tipo 1 (ACVR1), de administración oral y una posología de una vez al día. Se trata del primer medicamento autorizado en la UE para la esplenomegalia (agrandamiento del bazo) o los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con anemia de moderada a grave que tienen mielofibrosis primaria, mielofibrosis post-policitemia vera o mielofibrosis post-trombocitemia esencial y que no han recibido inhibidores de la quinasa Janus (JAK) previamente o han sido tratados con ruxolitinib.
Autor/a: Enric Arandes
Fuente: E. Arandes / www.farmacosalud.com
Con esta autorización se podría abordar una gran necesidad médica no cubierta, ya que se estima que casi todos los pacientes con mielofibrosis desarrollan anemia durante el curso de la enfermedad1-4. Se estima que la mielofibrosis afecta a 1 de cada 10.000 personas en la UE5,6. Alrededor del 40% de los pacientes tienen anemia de moderada a grave en el momento del diagnóstico y se estima que casi todos los enfermos desarrollan anemia a lo largo del transcurso de la enfermedad1-4. Los afectados de mielofibrosis con anemia requieren cuidados de apoyo adicionales, incluidas transfusiones, y más del 30% suspenderán el tratamiento debido a la condición anémica7. Los individuos que dependen de transfusiones tienen mal pronóstico y una supervivencia más corta8-16.
“La autorización de este medicamento representa un avance significativo”
Francesca Palandri, MD, PhD, IRCCS S. Orsola-Malpighi, del Hospital Universitario de Bolonia (Italia), comenta que “la autorización de este medicamento por parte de la UE representa un avance significativo para los pacientes de mielofibrosis y, particularmente, para aquellos con anemia de moderada a grave que necesitan nuevas opciones de tratamiento que puedan reducir la carga relacionada con su enfermedad. La disponibilidad de una terapia única para las manifestaciones clave de la mielofibrosis es un claro paso adelante para los pacientes”.
La autorización se basa en el ensayo pivotal de fase III MOMENTUM y en una subpoblación de adultos con anemia de moderada a grave (hemoglobina <10 g/dl) del ensayo de fase III SIMPLIFY-117,18. MOMENTUM fue diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de momelotinib versus danazol para el tratamiento y la reducción de manifestaciones clave de mielofibrosis en una población anémica, sintomática y previamente expuestos a inhibidores de JAK. SIMPLIFY-1 fue diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de momelotinib versus ruxolitinib en pacientes de mielofibrosis que no habían recibido una terapia previa con inhibidores de JAK.
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Gentileza del Centro Nacional de Microbiología. Instituto de Salud Carlos III de Madrid
En estos ensayos clínicos, las reacciones adversas más frecuentes fueron diarrea, trombocitopenia, náuseas, dolor de cabeza, mareos, fatiga, astenia, dolor abdominal y tos17,18.
Un medicamento con un mecanismo de acción diferenciador
Momelotinib tiene un mecanismo de acción diferenciador, con capacidad inhibidora a lo largo de tres vías de señalización clave: Janus quinasa (JAK) 1, JAK2 y receptor de activina A, tipo I (ACVR1)8,17,19,20. La inhibición de JAK1 y JAK2 puede mejorar los síntomas constitucionales y la esplenomegalia8,17,20. Además, la inhibición de ACVR1 conduce a una disminución de los niveles circulantes de hepcidina, lo que potencialmente contribuye al beneficio relacionado con la anemia8,17,19,20.
La mielofibrosis es un cáncer de la sangre poco común que altera la producción normal de células sanguíneas del cuerpo debido a la desregulación de la señal transductora y activadora de proteínas de transcripción JAK. Las características clínicas de la mielofibrosis son esplenomegalia (agrandamiento del bazo), anemia progresiva y síntomas constitucionales debilitantes, como fatiga, sudores nocturnos y dolor de huesos, atribuibles a una hematopoyesis ineficaz y a una producción excesiva de citoquinas proinflamatorias21.
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