Redacción Farmacosalud.com

Oncopeptides presenta en España Pepaxti (melfalán flufenamida), el primer conjugado péptido-fármaco aprobado para el tratamiento del mieloma múltiple triple refractario. “Melfalán flufenamida ha demostrado eficacia en pacientes con mieloma múltiple triple refractario, una población que habitualmente es vulnerable por la edad y que, además, comienza a tener opciones terapéuticas muy limitadas”, asegura la directora general de Oncopeptides en España, Cristina Bando, quien añade que el nuevo medicamento presenta “un perfil de seguridad favorable”, como lo demuestra el hecho de que vaya asociado a “efectos adversos manejables”.

Asimismo, Oncopeptides está desarrollando otras moléculas basadas en la plataforma PDC (conjugados péptido-fármaco), “como OPD5, que ya ha recibido la designación de nuevo fármaco en investigación por parte de la FDA (Agencia del Medicamento de Estados Unidos)”, comenta Bando. También “estamos avanzando en el desarrollo de terapias que se apoyan en nuestra plataforma SPiKE, diseñada para potenciar la acción de las células NK -natural killer- del sistema inmunitario”, destaca a renglón seguido.

-Oncopeptides está especializada en terapias dirigidas oncológicas. ¿De qué clase de tumores malignos se ocupan en concreto?
Desde que Oncopeptides, una compañía biotecnológica de origen sueco, llegó a España en 2024, nuestro propósito ha sido claro: centrarnos en la investigación y desarrollo de tratamientos para cánceres especialmente difíciles de tratar. Nuestra labor se dirige a las neoplasias hematológicas para las que la medicina aún no tiene respuestas claras. Actualmente, nuestro principal enfoque es el mieloma múltiple (MM), con la posibilidad de expandirnos a otras neoplasias hematológicas y tumores sólidos difíciles de tratar y en los que persisten importantes necesidades clínicas no cubiertas. Aunque el mieloma múltiple se considera una enfermedad rara, es la segunda neoplasia hematológica más frecuente y sigue representando un gran desafío clínico. Es aquí donde la innovación aporta valor.

-Su compañía ya se ha aposentado en España. ¿Qué perspectivas tienen en este territorio?
España es, sin duda, un país estratégico para Oncopeptides y uno de los primeros países europeos en los que hemos establecido una sede local. Esto se debe a su reconocida excelencia en hematología, por el talento clínico e investigador de sus profesionales sanitarios en esta especialidad y por la solidez de su ecosistema de investigación clínica.

Nuestro objetivo en España es, además de poner a disposición de los pacientes y los profesionales nuestras innovaciones terapéuticas, mantener una colaboración estrecha con los equipos médicos que, día a día, marcan la diferencia en la vida de quienes conviven con enfermedades complejas como el MM, y favorecer así el avance en investigación e innovación. Queremos estar cerca de donde se desarrolla la ciencia. Un ejemplo de ello ha sido la implicación -fundamental- de 16 hospitales españoles en los ensayos clínicos que dieron lugar a la aprobación de nuestro primer medicamento en Europa. Esa confianza y ese compromiso han sido claves para avanzar, y queremos seguir construyendo sobre esa base. Queremos poner a disposición de la comunidad médica y de los pacientes medicamentos que, además de generar respuesta clínica en términos de eficacia y seguridad, tengan en cuenta la calidad de vida de los enfermos.

-Oncopeptides presenta en España Pepaxti (melfalán flufenamida), el primer conjugado péptido-fármaco aprobado para el tratamiento del mieloma múltiple triple refractario. ¿Qué es un péptido-fármaco?
Un péptido-fármaco es una molécula híbrida que combina un fármaco activo con un péptido transportador. Esta unión, característica de los conjugados péptido-fármaco (PDC), permite dirigir el tratamiento de forma más precisa a las células tumorales, liberando el principio activo sólo cuando entra en contacto con enzimas específicas del entorno tumoral. Pepaxti, un conjugado de péptido con un agente alquilante, usa la sobreexpresión de aminopeptidasas en células malignas para liberar el agente citotóxico dentro del tumor, minimizando así el daño a las células sanas.

-¿Qué eficacia presenta melfalán flufenamida frente a este tipo de MM?
Melfalán flufenamida ha demostrado eficacia en pacientes con mieloma múltiple triple refractario, una población que habitualmente es vulnerable por la edad y que, además, comienza a tener opciones terapéuticas muy limitadas. Concretamente, está indicado, en combinación con dexametasona, para el tratamiento de adultos con MM que han recibido, al menos, tres líneas de tratamiento anteriores, cuya enfermedad sea resistente al menos a un inhibidor del proteosoma, un fármaco inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal anti-CD38, y que han demostrado progresión de la enfermedad durante o después del último tratamiento. En el caso de los pacientes con un trasplante autólogo de células madre (TASPE), el tiempo transcurrido hasta la progresión deberá ser de al menos 3 años desde el trasplante.

En los estudios clínicos OCEAN y HORIZON se han observado beneficios clínicamente relevantes en personas con mieloma múltiple triple refractario, incluyendo mejoras en la respuesta al tratamiento, en la supervivencia y en la calidad de vida. Ahora, en los estudios en vida real que estamos realizando, estamos viendo que se reproducen esos datos obtenidos en los ensayos clínicos.

-¿Qué perfil de seguridad presenta melfalán flufenamida?
Este punto es de especial relevancia, ya que debemos tener en cuenta que son pacientes en estado frágil, por lo que el hecho de que Pepaxti presente un perfil de seguridad favorable y con efectos adversos manejables, especialmente en pacientes que ya han recibido múltiples líneas de tratamiento, es un aspecto que la comunidad médica valora positivamente. Su administración mensual por vía intravenosa, combinada con dexametasona oral semanal, contribuye a reducir la carga del tratamiento, con un perfil de toxicidad consistente con lo descrito en la literatura científica.

En nuestros ensayos se priorizó evaluar la calidad de vida y se demostró que esta condición se mantiene durante el tratamiento, aspecto cada vez más valorado por profesionales y agentes sanitarios en vista del perfil de pacientes tratados.

-¿Qué otras terapias están en el portfolio de Oncopeptides y que podrían estar disponibles a corto-medio plazo?
Nuestro pipeline es reflejo del compromiso continuo de Oncopeptides con la innovación. Estamos desarrollando nuevas moléculas basadas en nuestra plataforma PDC, como OPD5, que ya ha recibido la designación de nuevo fármaco en investigación por parte de la FDA (Agencia del Medicamento de Estados Unidos). Se trata de un reconocimiento importante que refuerza el potencial terapéutico de esta línea de trabajo.

Además, estamos avanzando en el desarrollo de terapias que se apoyan en nuestra plataforma SPiKE, diseñada para potenciar la acción de las células NK -natural killer- del sistema inmunitario. Esta vía nos permite explorar estrategias que no sólo buscan una alta eficacia clínica, sino también una mejor tolerabilidad para los pacientes. Asimismo, promovemos la generación de evidencia en práctica clínica real mediante estudios observacionales como el estudio HARBOUR, que estamos desarrollando en Alemania, o el LAGOON aquí en España, donde ya contamos con varios centros activos y ya se han reclutado los primeros pacientes.

-¿Y a largo plazo, qué tratamientos están en investigación impulsados por su compañía?
A largo plazo, nuestro compromiso con la innovación se traduce en el desarrollo de nuevas generaciones de péptido-fármacos cada vez más selectivos -como OPDC3-, con los que buscamos mejorar aún más la precisión terapéutica. Paralelamente, seguimos avanzando en el campo de la inmunoterapia a través de nuestra plataforma SPiKE, una tecnología que abre nuevas posibilidades en la activación del sistema inmunitario frente al cáncer. Lo hacemos contando con el conocimiento y experiencia de los hematólogos españoles.

El objetivo final es construir un portafolio sólido y diferencial, capaz de transformar el abordaje de tumores hematológicos y sólidos especialmente complejos, y compartir nuestros avances en congresos científicos internacionales como IMS, ASH o COMy*. Siempre con la premisa de mejorar la calidad de vida de los pacientes y responder a desafíos clínicos que, hoy por hoy, no tienen respuesta para las necesidades de las personas afectadas.

*IMS: International Myeloma Society; ASH: American Society of Hematology; COMy: Controversies in Multiple Myeloma