Redacción Farmacosalud.com

A criterio de la doctora Elvira Fernández, secretaria de la Junta Directiva de la Sociedad Española de Nefrología (S.E.N.), la medicina personalizada, la medicina de precisión y la prevención “es lo más importante” que se ha planteado en el XLV Congreso Nacional de la S.E.N. La doctora Fernández considera que uno de los retos de la nefrología tiene que centrarse en “ir hacia la medicina de precisión y personalizada”. Para ello, las “grandes bases de datos” tienen que ser una herramienta de gran ayuda a la hora de “buscar matices y perfiles con los que podamos afinar mejor en el tratamiento de las enfermedades”, agrega.

En el Congreso también se han abordado avances en el ámbito de la prevención. “El reto más importante que nos planteamos ahora es evitar la enfermedad. Y la tenemos que evitar en diferentes aspectos, en enfermedades muy prevalentes o muy frecuentes como son la diabetes, la hipertensión… hemos podido escuchar datos de muchísimo interés”, comenta la experta. En el vídeo que ilustra esta noticia, la doctora alude al doctor Juan Carlos Izpisúa y a unos avances relativos a la manipulación genética que, desde un punto de vista tecnológico, “ya no son de ciencia ficción”.

Generar células renales humanas que podrían usarse para el trasplante

El último hallazgo del investigador español Juan Carlos Izpisúa se basa en la diferenciación celular utilizando un modelo in vitro que ofrece resultados muy esperanzadores para la generación de células renales que podrían usarse para el trasplante. Izpisúa, además, investiga la manera de desarrollar órganos humanos dentro de animales. Estos dos descubrimientos de la medicina regenerativa son los últimos de una larga carrera de hallazgos pioneros del investigador español y su equipo que a continuación se detallan cronológicamente a partir de un documento difundido por la S.E.N.:

-Menos posibilidades de tumores (Julio 2013): Shinya Yamanaka recibe el Premio Nobel de Medicina por su descubrimiento de las células IPS capaces de involucionar para luego volver a convertirse en células que generen un órgano diferente. Pero dos de los genes que utiliza para lograrlo, el OCT4 y el SOX2, dan lugar en ocasiones a la formación de tumores. Juan Carlos Izpisúa aplica un ‘cocktail de genes’ diferente al de Yamanaka y es capaz de disminuir la probabilidad de generar tumores por algún fallo durante la reprogramación celular. La clave está en que los genes utilizados por Yamanaka eran mayoritariamente genes de pluripotencialidad, mientras que los de Izpisúa son mayoritariamente genes de diferenciación.

-Un nuevo paradigma, la regeneración endógena del órgano (Agosto 2013): cuando las últimas y más pioneras investigaciones con células madre (microhígados, retinas, etc) perseguían el objetivo de crear órganos nuevos con los que sustituir algún día órganos enfermos, Izpisúa establece un cambio de paradigma. En lugar de reemplazar el órgano enfermo, es factible inducir la regeneración endógena del propio órgano, es decir, al órgano enfermo se le insertan células que regeneran el órgano hasta sanarlo. Izpisúa demuestra que se puede intervenir en las células adultas del hígado enfermo, transformarlas en iPS y así, una vez convertidas en células madre, tratar de que generen nuevos hepatocitos sanos que regeneraran el órgano.

-Crea los primeros miniriñones (Noviembre 2013): Primero fue Takanori Takebe quien logró desarrollar una estructura tridimensional hepática humana con vascularización o minihígado. Después, Juergen Knoblich desarrolló por primera vez a partir de células iPS una estructura tridimensional que imitaba el tejido cerebral humano o minicerebro. Izpisúa logra lo más difícil de todo. Crea minirriñones. Aunque pueda parecer que es lo mismo desarrollar minirriñones que minihígados o minicerebros, el hallazgo es mucho más complicado de conseguir que los anteriores. El riñón es uno de los más complejos sistemas en términos de organización espacial y especialización de sus células, teniendo en cuenta que está formado por más de 20 tipos celulares. Es por eso que hasta entonces los científicos no habían tenido éxito en convertir células madre a células del riñón.

-Desarrollar órganos humanos dentro de animales (Mayo 2014): Recientemente, Juan Carlos Izpisúa demostraba al mundo la posibilidad de desarrollar órganos humanos dentro de animales, concretamente cerdos. Modifica el ADN de un cerdo para que no genere el hígado y en su lugar inyecta células madre humanas que sitúa en el lugar donde debería desarrollarse el hígado. A partir de ahí el propio contexto del animal sería suficiente para forzar la transformación de las células pluripotentes a células hepáticas que crecerían hasta formar un hígado humano dentro del cerdo.

-Elimina genes mutados que provocan enfermedades (Mayo 2015): Juan Carlos Izpisúa demuestra por primera vez que la ciencia actual es capaz de llegar al material genético defectuoso (mutado) que provoca enfermedades, para al modificarlo, eliminar la transmisión de esas enfermedades.

Concretamente, Izpisúa modifica el material genético que provoca las enfermedades mitocondriales que afectan a uno de cada 5.000 niños y que son devastadoras, ya que dañan lo que se denomina la central energética de la célula, es decir, la mitocondria. Si ésta no funciona bien, los órganos que más energía necesitan, como el corazón, los músculos o el cerebro, se deterioran de forma irreversible. La mayoría de los afectados fallece en su primer año de vida. Hasta el momento no hay ninguna cura para estos pacientes y de ahí la importancia del paso dado por Izpisúa. Su técnica está basada en la elaboración de proteínas artificiales (un tipo de enzimas denominadas nucleasas) que, al inyectarlas en la célula, se comportan como si fueran un imán que se pega sólo al ADN mutado y como si fueran unas tijeras cortan sólo la zona adherida a ese imán, eliminando por tanto el ADN mutado que provoca la enfermedad mitocondrial.

-Descubre un nuevo tipo de células madre para generar órganos humanos dentro de animales (Junio 2015): Un nuevo tipo de células madre de gran calidad y maleabilidad que, insertadas en un lugar concreto del embrión de un animal, dan lugar a tejidos humanos (neuronas, cartílago, células cardiacas, de páncreas, renales...). Con este hallazgo, Izpisúa supera un obstáculo hasta ahora insalvable para hacer realidad la medicina regenerativa: que a partir de las células de un paciente se consigan injertos para trasplantes y en un futuro tratamientos para enfermedades que hoy no tienen solución.

Las nuevas células madre se han bautizado como rsPSC (células orientadas en el espacio, en su acrónimo inglés) y son una variedad de las iPS, las ideadas por el premio Nobel de Medicina Shinya Yamanaka en 2006. Para obtenerlas basta con partir de una muestra de piel o un simple cabello.