Redacción Farmacosalud.com

Mirum Pharmaceuticals comunica que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización a la solución por vía oral LIVMARLI^® (maralixibat) para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en pacientes desde los 3 meses de edad. La autorización se ha concedido después de recibir el dictamen favorable del CHMP, que concluyó que LIVMARLI ofrece un beneficio clínico importante para la CIFP basado en la mejora de la eficacia, y supone una contribución destacada a la atención de los enfermos en comparación con el tratamiento autorizado existente para la CIFP.

Además, la evaluación por parte del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) recomendó el mantenimiento de la designación de medicamento sin interés comercial para maralixibat en la CIFP.

Ensayo MARCH
La decisión de la agencia reguladora se basa en los datos del estudio en fase III MARCH, el mayor ensayo aleatorizado realizado para esta enfermedad, con 93 pacientes con diversos tipos genéticos de CIFP, como CIFP1, CIFP2, CIFP3, CIFP4, CIFP6, y estado mutacional sin identificar. Los datos de MARCH mostraron una disminución estadísticamente significativa del prurito (p <0,0001) y de los ácidos biliares séricos (p <0,0001) con maralixibat frente al placebo en la cohorte de todas las CIFP (n = 64). También se observaron mejoras significativas en la bilirrubina total y en el crecimiento en comparación con el placebo. El acontecimiento adverso surgido con mayor frecuencia durante el tratamiento fue la diarrea, de carácter predominantemente leve, sin casos graves y transitoria.

“La autorización de LIVMARLI proporciona un tratamiento respaldado por años de investigación clínica y datos positivos que muestran una disminución del picor colestásico y marcadores pronósticos de una mejora de la salud hepática, incluido un descenso de los ácidos biliares séricos, todas ellas señales importantes de resultados positivos a largo plazo”, afirma el Prof. Richard Thompson, miembro del King’s College de Londres. A lo que añade: “resulta alentador saber que los médicos europeos dispondrán de una nueva opción capaz de mejorar la salud hepática y la calidad de vida de los pacientes y de sus familias”.

“Nos anima ver que los jóvenes tengan su vida menos condicionada per esta patología”
“La comunidad de pacientes de Europa se beneficiará en gran medida de la autorización de LIVMARLI, respaldada por años de datos sólidos que muestran mejoras en los aspectos más debilitantes de la enfermedad”, declara Emily Ventura, directora ejecutiva de PFIC Network, quien asegura que “la CIFP puede alterar la vida y tener un tremendo impacto en los pacientes. Nos anima ver que los pacientes jóvenes van a tener un nuevo medicamento con la esperanza de que su vida esté menos condicionada por la colestasis”.

Maralixibat también cuenta con la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con CIFP a partir de los 5 años de edad. Mirum ha presentado una solicitud de registro complementaria para introducir una formulación de LIVMARLI con mayor concentración, utilizada durante el estudio MARCH, para poder ampliar la ficha técnica a pacientes más jóvenes con CIFP, y se espera recibir la respuesta de la FDA este año.

Administración oral una vez al día
LIVMARLI (maralixibat) solución oral es un inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT) que se administra por vía oral una vez al día y que cuenta con la autorización de la FDA para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (SALG) a partir de 3 meses de edad y para la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) desde los 5 años de edad. Asimismo, maralixibat es el único inhibidor del IBAT autorizado por la Comisión Europea para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con SALG a partir de 2 meses de edad y por Health Canada para el tratamiento del prurito colestásico en el SALG.

El nuevo fármaco ha recibido la designación de Tratamiento innovador para el SALG y la CIFP de tipo 2 y la designación de medicamento sin interés comercial para el SALG y la CIFP.