Redacción Farmacosalud.com

La firma Amryt anuncia la aprobación por parte de la Comisión Europea (CE) de Filsuvez^® para el tratamiento de lesiones cutáneas asociadas a la epidermólisis bullosa (EB) distrófica y juntural en pacientes a partir de los 6 meses de edad. La EB, también conocida como ‘piel de mariposa’, es un trastorno genético raro de la piel que afecta a niños pequeños y adultos para el que, hasta ahora, no ha habido ningún tratamiento aprobado en ningún mercado.

Según la EMA, ‘Filsuvez contiene un extracto seco de dos especies de corteza de abedul que consta de sustancias naturales conocidas como triterpenos, entre las que se incluyen la betulina, el ácido betulínico, el eritrodiol, el lupeol y el ácido oleanólico […] Filsuvez se presenta en forma de gel que debe aplicarse sobre la superficie de la herida con un espesor de aproximadamente 1 mm y cubrirse con un apósito. El medicamento también puede aplicarse directamente en el apósito’.

Ensayo EASE
La aprobación de Filsuvez por parte de la CE está respaldada por los datos de fase III del ensayo EASE, que fue el mayor ensayo global realizado en pacientes con EB llevado a cabo en 58 centros de 28 países, entre los que se incluyó España. En palabras del Dr. Raúl de Lucas, jefe de Sección de Dermatología Pediátrica del Hospital La Paz y responsable del CSUR de EB: “la llegada de esta innovación terapéutica supone un punto de inflexión en el abordaje de la EB. Por primera vez, un tratamiento ayuda a mejorar la cicatrización de las lesiones cutáneas, que pueden ser difíciles de curar, con el consiguiente riesgo de infección, y que provocan dolor. Sin duda, esta opción terapéutica supone un salto cualitativo para la mejora de la calidad de vida de los pacientes y una herramienta eficaz para los profesionales sanitarios que estamos implicados en su abordaje”.

La autorización de comercialización centralizada será válida en todos los Estados miembros de la UE, y también en Islandia, Liechtenstein y Noruega. En este sentido, el Dr. Joe Wiley, director ejecutivo (CEO) de Amryt Pharma, explica que la aprobación del nuevo fármaco "por parte de la CE en Europa es un avance muy importante para los pacientes europeos que padecen esta enfermedad rara tan debilitante. Filsuvez será nuestro cuarto producto comercial para enfermedades raras. Contamos con el equipo, el soporte financiero y la infraestructura global para comercializarlo rápidamente y ponerlo a disposición de los pacientes lo antes posible. Nos ilusiona empezar a suministrar Filsuvez para tratar a pacientes europeos lo antes posible”.

Una enfermedad con riesgo de muerte prematura
La epidermólisis bullosa (EB) es un grupo de trastornos hereditarios raros y devastadores de la piel, en el que las membranas mucosas y los revestimientos epiteliales internos se caracterizan por la extrema fragilidad cutánea y el desarrollo de ampollas. Los pacientes con formas graves de EB presentan ampollas, úlceras y cicatrices de la piel crónicas y graves, cicatrización mutilante de las manos y los pies, contracturas articulares, estenosis del esófago y las membranas mucosas, alto riesgo de desarrollar infecciones, carcinomas epidermoides agresivos y riesgo de muerte prematura.

El ensayo EASE (NCT03068780) es el mayor ensayo de fase III global realizado en pacientes con EB, realizado en 58 centros de 28 países. Comprende una fase doble ciego, aleatorizada y controlada de 3 meses, seguida de una fase abierta con un solo grupo de 24 meses. Se aleatorizó a pacientes con lesiones diana de EA distrófica y juntural de entre 10 y 50 cm2 de tamaño que habían estado presentes durante >21 días y <9 meses en la fase doble ciego para recibir el tratamiento del estudio en una proporción 1:1 y se aplicaron vendajes/apósitos para heridas según el tratamiento estándar. Se incluyó a 223 pacientes en el ensayo, incluidos 156 pacientes pediátricos. De los que completaron la fase doble ciego, el 100 % entró en la fase de seguimiento de seguridad abierta.