Redacción Farmacosalud.com
PharmaMar comunica que la Comisión Europea ha designado Medicamento Huérfano a lurbinectedina para el tratamiento de sarcoma de tejidos blandos, tras la opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). El sarcoma de tejidos blandos es un tipo de cáncer poco frecuente. En la actualidad, uno de los subtipos más comunes de sarcoma son los leiomiosarcomas (LMS), que representan el 16% de esta patología, y afectan más frecuentemente a adultos de mediana edad en adelante, predominando entre las mujeres.
La designación de medicamento huérfano es un estatus otorgado por la EMA a los medicamentos destinados a tratar enfermedades raras o poco comunes, que afectan a menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes en la Unión Europea. Para obtener esta designación, el fármaco debe demostrar su capacidad para tratar una afección que no tiene opciones terapéuticas satisfactorias, esperándose también que esa terapia beneficie a los pacientes que padecen la enfermedad.
Fuente: PharmaMar
Un análogo del compuesto de origen marino ET-736, aislado de Ecteinacidia turbinata
La designación de medicamento huérfano ofrece varios beneficios a los fabricantes de fármacos, incluida la exención de algunas tarifas de la EMA, asesoramiento científico y regulatorio durante el desarrollo del medicamento, y la posibilidad de recibir beneficios fiscales y exclusividad de mercado por un período de 10 años en la Unión Europea.
Zepzelca® (lurbinectedina), también conocido como PM1183, es un análogo del compuesto de origen marino ET-736, aislado de la ascidia Ecteinacidia turbinata, en el que un átomo de hidrógeno ha sido reemplazado por un grupo de metoxi. Es un inhibidor selectivo de los programas de transcripción oncogénica, de los que muchos tumores son particularmente dependientes.
Junto con su efecto sobre las células cancerosas, lurbinectedina inhibe la transcripción oncogénica en macrófagos asociados al tumor, disminuyendo la producción de citoquinas que son esenciales para el crecimiento del tumor. La adicción a la transcripción es un objetivo reconocido en esas patologías, muchas de las cuales carecen de otros objetivos procesables.
