Redacción Farmacosalud.com

La Asociación para la Lucha contra las Enfermedades Biliares Inflamatorias Albi España, la Federación Nacional de Enfermos y Trasplantados Hepáticos (FNETH) y la Asociación Española para el Estudio del Hígado (AEEH) piden a las autoridades sanitarias españolas una rápida solución tras la retirada del ácido obeticólico, el único fármaco en segunda línea que había disponible para tratar la colangitis biliar primaria (CBP). La alternativa farmacológica se llama elafibranor, terapia que, a pesar de haber sido aprobada por la Comisión Europea hace ya unos meses, todavía está pendiente de ser ofrecida a los pacientes españoles. “Elafibranor ya se está comercializando en algunos países europeos”, comenta a www.farmacosalud.com Elena Arcega, presidenta de Albi.

La colangitis biliar primaria es una afección hepática crónica que se produce por una inflamación de los pequeños conductos biliares. Este tipo de inflamación, que no tiene causa conocida, provoca daños en el hígado y, eventualmente, la cicatrización del tejido hepático, pudiendo llevar a la cirrosis y, en casos graves, a la insuficiencia hepática¹. Nueve de cada diez personas afectadas por la CBP son mujeres, quienes sufren como síntomas principales fatiga y prurito. “La colangitis biliar primaria afecta significativamente a la calidad de vida de las personas que conviven con ella y contar con un tratamiento farmacológico es clave para evitar la progresión de la enfermedad”, remarca el presidente de la AEHH, el Dr. Manuel Romero.

“Lo peor de todo es la incertidumbre… me dan una medicación, me la quitan y ahora nadie me da nada”
Si bien existe un tratamiento en primera línea para la CBP, el ácido ursodesoxicólico (UDCA), el 30-40% de los pacientes no logran el control de la patología por falta de respuesta a esta terapia¹, por lo que necesitan un tratamiento en segunda línea. El pasado mes de diciembre, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, según sus siglas en inglés) revocó la autorización del único medicamento de estas características que se encontraba disponible en España, el ácido obeticólico, lo que dejó a los enfermos sin una opción terapéutica en segunda línea. Este tratamiento ha sido retirado porque no se ha confirmado su eficacia terapéutica en dicha indicación.

“Lo peor de todo es la incertidumbre… me dan una medicación, después me la quitan y ahora nadie me da nada que me ayude a controlar la afección. Los enfermos lo están pasando mal”, declara Arcega, quien también es paciente de CBP. "No obstante -puntualiza a renglón seguido-, hay que agradecer el esfuerzo de las autoridades sanitarias españolas de mantener el ácido obeticólico para casos muy especiales en los que este tratamiento aporta, según la consideración de cada médico, un beneficio importante. Nos dijeron que el fármaco tenía el estatus de ‘medicación de uso extranjero’. Pero no sabemos cuánto durará esta decisión -digamos, compasiva- y, además, es un medicamento que ya no se puede recetar a ningún paciente nuevo. Ya lo han retirado a muchos pacientes y ahora mismo hay muy pocos que lo sigan tomando”.

Las personas con CPB pueden llegar a necesitar un trasplante de hígado
“Hay una situación de inequidad entre los pacientes y necesitamos que se agilice la aprobación y el acceso a los nuevos medicamentos para que todos los que los necesitan puedan recibir tratamiento médico. La nueva terapia aprobada por las autoridades sanitarias de la UE podría ser una alternativa a esta situación de excepcionalidad en la que nos encontramos, pero aún no está disponible en España. Necesitamos que esta aprobación se agilice y que su disponibilidad sea una prioridad para las autoridades españolas, al igual que lo ha sido para las europeas”, añade Arcega a través de un comunicado.

En el mismo sentido se pronuncia la presidenta de FNETH, Eva Pérez, quien recuerda que “estamos en un escenario incierto y necesitamos una solución... o sea, que llegue esa alternativa”. La asociación Albi, la FNETH y la AEEH aseguran, mediante una nota conjunta, que elafibranor ya cuenta con un Informe de Posicionamiento Terapéutico favorable por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), pero, pese a la ausencia de otra alternativa, 'inexplicablemente' este fármaco aún no está disponible para los pacientes en España.

“En los ensayos clínicos, este medicamento ha demostrado ser efectivo para el control de la colangitis biliar primaria y es capaz de mejorar la calidad de vida de los pacientes, para quienes el tratamiento es clave para frenar la progresión de la enfermedad y poder controlar sus síntomas. Es urgente que los pacientes cuenten con una opción terapéutica que logre este control”, destaca el Dr. Romero.

“La CBP es una patología que progresa lentamente, pero que puede pasar de fibrosis a cirrosis y, por ello, en algunos casos hay que recurrir al trasplante de hígado como línea de tratamiento. De todos modos, en nuestra enfermedad el injerto hepático es algo que se da sólo en casos muy puntuales. Hace unos 6 meses trasplantaron a una socia de nuestra entidad debido a fracaso terapéutico, es decir, porque la medicación en segunda línea no le había funcionado. Pero, insisto, en el ámbito de la CBP hay muy pocas intervenciones de esa clase”, explica Arcega.

Por cierto, la presidenta de Albi recuerda que en Europa ya ha empezado la tramitación de otro fármaco en segunda línea para la CBP, seladelpar. Es una terapia, indica el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA, que ‘reduce la producción de ácido biliar en el hígado, lo que previene el daño hepático y reduce los niveles de ácido biliar circulante’.

Referencias
1. Parés A, Albillos A, Andrade RJ, Berenguer M, Crespo J, Romero-Gómez M, et al. Colangitis biliar primaria en España. Resultados de un estudio Delphi sobre su epidemiología, diagnóstico, seguimiento y tratamiento. Revista Española de Enfermedades Digestivas. 2018;110(10):665-674. https://doi.org/10.17235/reed.2018.5665/2018