Redacción Farmacosalud.com
La compañía GW Pharmaceuticals (GW), que actualmente forma parte de Jazz Pharmaceuticals, anuncia la disponibilidad comercial en España de Epidyolex® (cannabidiol) para su uso como tratamiento junto con clobazam de las crisis epilépticas asociadas al síndrome de Lennox-Gastaut (SLG) y al síndrome de Dravet (SD) en pacientes a partir de dos años de edad. Cannabidiol, que será dispensado en farmacia hospitalaria, es el primer medicamento exclusivamente a base de cannabidiol (CBD) aprobado por las autoridades reguladoras.
Los síndromes de Lennox-Gastaut (SLG) y Dravet (SD) son dos formas raras de epilepsia con elevados índices de morbilidad y mortalidad, y que suponen una importante carga para las familias y los cuidadores. Muchos pacientes con SLG o SD tienen múltiples crisis epilépticas cada día, lo que les coloca en riesgo constante de sufrir caídas y lesiones. A pesar del actual tratamiento con medicamentos antiepilépticos, estas dos graves formas de epilepsia son muy resistentes al tratamiento1-3.
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Presentado en solución oral
Cannabidiol es una solución oral que contiene cannabidiol (CBD) altamente purificado. En septiembre de 2019 recibió la aprobación de la Comisión Europea, lo que le convirtió en el primer fármaco de prescripción a base de cannabis derivado de plantas en recibir esta autorización. La aprobación de cannabidiol solución oral se basó en los resultados de cuatro ensayos de fase III controlados y aleatorizados. Estos estudios incorporaban datos de más de 714 pacientes con SLG o SD. España ha participado en el desarrollo clínico de esta terapia con más de 10 hospitales. Según Ángel Ayuga, director médico del Área de Epilepsia de Jazz Pharmaceuticals en España, este medicamento “utiliza un mecanismo de acción novedoso, ya que reduce la hiperexcitabilidad neuronal y la inflamación a través de la modulación del calcio intracelular y de los neurotransmisores en la neurona presináptica4".
“El acceso a un nuevo medicamento con un mecanismo de acción novedoso y clínicamente probado es un motivo de esperanza para los pacientes y de satisfacción para los especialistas que vemos a menudo pacientes con epilepsias altamente resistentes”, afirma el Dr. Antonio Gil-Nagel Rein, neurólogo y director del Programa de Epilepsia del Hospital Ruber Internacional de Madrid, quien señala que “la potencial mejora de la calidad de vida en un área donde las opciones terapéuticas son muy pequeñas es una buena noticia”.
Por su parte, el Dr. Vicente Villanueva, neurólogo y jefe de sección de la Unidad de Epilepsia Refractaria del Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Valencia), añade que estos datos también se observan en la vida real. Según indica, “los datos clínicos que apoyan el uso de este medicamento en pacientes con síndromes de Dravet y Lennox Gastaut son alentadores y se ven confirmados por lo que he visto en la práctica clínica diaria con un grupo de pacientes de difícil tratamiento”, quienes han sido tratados a través del acceso a medicamentos “en situaciones especiales” durante los últimos tres años.
Durante las dos últimas décadas, GW ha llevado a cabo rigurosas investigaciones científicas y ensayos clínicos extensos para descubrir el potencial terapéutico de la planta (cannabis), con el convencimiento de los potenciales beneficios terapéuticos asociados a ella. Desde la compañía se cree firmemente que los pacientes y sus médicos merecen tener acceso a fármacos innovadores a base de cannabis que sean eficaces, seguros y de calidad. Esto solo puede lograrse si los productos de cannabis se someten a rigurosos ensayos clínicos de alta calidad y a la aprobación de las autoridades sanitarias, tal y como se hace con el resto de los medicamentos.
Fuente: Archivo
Uso complementario en el ámbito de la esclerosis tuberosa
Epidiolex®/Epidyolex® (cannabidiol), el primer medicamento derivado del cannabis de origen vegetal de prescripción aprobado por la FDA para su uso en los EE.UU., y por la Comisión Europea para su uso en Europa, es una solución oral que contiene cannabidiol altamente purificado (CBD). En Estados Unidos, Epidiolex® está indicado para el tratamiento de las convulsiones asociadas al síndrome de Lennox-Gastaut (SLG), el síndrome de Dravet (SD) o el complejo de esclerosis tuberosa (CET) en pacientes a partir de un año de edad.
Epidiolex® ha recibido la aprobación en la Unión Europea con el nombre comercial de Epidyolex® para su uso complementario junto con clobazam para el tratamiento de las convulsiones asociadas al síndrome de Lennox-Gastaut y al síndrome de Dravet en pacientes de dos años o más, y para su uso complementario para tratar las convulsiones asociadas a al complejo de esclerosis tuberosa (CET), en pacientes de dos años o más. Esta terapia ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) para el tratamiento de las convulsiones asociadas al síndrome de Lennox-Gastaut, al síndrome de Dravet y al complejo de esclerosis tuberosa (CET).
El síndrome de Dravet es una grave encefalopatía epiléptica de aparición infantil y altamente resistente a los tratamientos frecuentemente asociada con mutaciones genéticas en el gen de la subunidad alfa 1 del canal de sodio dependiente del voltaje SCN1A. La aparición del síndrome de Dravet se produce normalmente durante el primer año de vida en niños previamente sanos y con un desarrollo normal. Los ataques epilépticos iniciales a menudo están relacionados con la temperatura corporal y pueden ser graves y de larga duración. Con el tiempo, los pacientes con síndrome de Dravet a menudo desarrollan múltiples tipos de ataques epilépticos, incluidas convulsiones tónico-clónicas, mioclónicas y ausencias atípicas, y son propensos a episodios de ataques epilépticos prolongados incluido el estado epiléptico, que puede ser letal.
(de izq. a dcha.): Cristina Bando, directora Sénior de la Unidad de Negocio de Neurociencia de Jazz Pharmaceuticals en España; (de pie) Ángel Ayuga, director médico del Área de Epilepsia de Jazz Pharmaceuticals; Inés Perea, directora general de Jazz Pharmaceuticals en España y Portugal; (de pie) Dr. Vicente Villanueva, neurólogo y jefe de sección de la Unidad de Epilepsia Refractaria del Hospital Universitario i Politécnico La Fe (Valencia), y Dr. Antonio Gil-Nagel, neurólogo y director del Programa de Epilepsia del Hospital Ruber Internacional (Madrid)
Fuente: GW Pharmaceuticals / Jazz Pharmaceuticals / Planner Media
Riesgo de muerte súbita
El riesgo de muerte prematura, incluida la SUDEP (muerte súbita inesperada en epilepsia), es elevado en pacientes con síndrome de Dravet. Además, la mayoría de los pacientes desarrolla discapacidades intelectuales y de desarrollo que pueden ser de moderadas a graves, y necesita supervisión y cuidado durante el resto de su vida.
La aparición del síndrome de Lennox-Gastaut normalmente ocurre entre las edades de 3 a 5 años y puede estar causada por una serie de afecciones, como malformaciones cerebrales, traumatismos cerebrales graves, infecciones del sistema nervioso central y enfermedades neurodegenerativas o metabólicas genéticas. Hasta en el 30% de los pacientes no se logra determinar la causa. Los pacientes con SLG normalmente tienen múltiples tipos de ataques epilépticos, incluidos ataques convulsivos, que generalmente provocan caídas y lesiones, y ataques no convulsivos. La resistencia a medicamentos antiepilépticos (FAE) es común en pacientes con SLG. La mayoría de los pacientes con SLG experimentan algún grado de deterioro intelectual, así como retrasos del desarrollo y comportamientos anómalos.
Referencias
1. Bourgeois, B. F., Douglass, L. M. y Sankar, R. (2014), Lennox‐Gastaut syndrome: A consensus approach to differential diagnosis. Epilepsia, 55: 4-9. Doi:10.1111/epi.12567.
2. Arzimanoglou A, French J, Blume WT, et al. Lennox-Gastaut syndrome: a consensus approach on diagnosis, assessment, management, and trial methodology. Lancet Neurol. 2009;8(1):82-93.
3. Dravet C. The core Dravet syndrome phenotype. Epilepsia. 2011;52 Suppl 2:3-9.
4. Gray RA, Whalley BJ. The proposed mechanisms of action of CBD in epilepsy. Epileptic Disord. 2020;22:10–5
