Redacción Farmacosalud.com
Takhzyro® 150mg (lanadelumab) ya está disponible en España para indicación pediátrica. Se trata del primer tratamiento moderno aprobado como profilaxis a largo plazo para prevenir los ataques de angioedema hereditario (AEH) a partir de los 2 años, un avance que supone un hito en el abordaje de esta enfermedad rara y potencialmente mortal. Lanadelumab también es la primera y única terapia profiláctica avanzada y a largo plazo aprobada en territorio españoñ para pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 años de edad con AEH1.
El angioedema hereditario es una enfermedad genética poco frecuente caracterizada por episodios recurrentes de hinchazón en diferentes partes del cuerpo, incluyendo las vías respiratorias, lo que puede poner en riesgo la vida de los pacientes. Hasta la fecha, las opciones de tratamiento para la población pediátrica con AEH en España eran muy limitadas, por lo que con esta nueva indicación, Takhzyro se posiciona como la primera y única opción profiláctica aprobada para este grupo de edad2.
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Ensayos HELP y SPRING
La eficacia y seguridad de lanadelumab en niños y adolescentes se ha evaluado en dos ensayos clínicos clave:1 el estudio HELP y su extensión, que incluyó un subgrupo de 23 pacientes de entre 12 y 18 años, demostrando un perfil de seguridad y eficacia similar al de la población adulta3, y el estudio SPRING, en el que participaron 21 niños de 2 a menos de 12 años, en el que lanadelumab redujo la tasa media de ataques de AEH en un 94,8%, pasando de 1,84 ataques al mes a solo 0,08 ataques en el periodo de tratamiento de 52 semanas.
Además, el 76,2% de los pacientes tratados no presentó ningún ataque durante el estudio4. Estos datos confirman que este medicamento no sólo disminuye significativamente la frecuencia de los eventos, sino que también presenta un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, consistente con los resultados observados en pacientes de mayor edad4.
“La aprobación de lanadelumab para niños a partir de los 2 años supone un avance trascendental”
Tal y como explica Carmen Montoto, Medical and Regulatory Head de Takeda Iberia, “contar con una terapia profiláctica eficaz desde edades tempranas permite mejorar la calidad de vida de los pacientes y reducir la carga de la enfermedad para las familias. La aprobación de lanadelumab para niños a partir de los 2 años supone un avance trascendental en el manejo del angioedema hereditario, proporcionando una opción terapéutica innovadora y basada en una robusta evidencia clínica. La nueva indicación marca un antes y un después en la prevención a largo plazo de la enfermedad, permitiendo mejorar el pronóstico de los pacientes desde la infancia y optimizando su bienestar futuro".
Takhzyro está diseñado para ser administrado mediante inyección subcutánea cada cuatro semanas en niños de 2 a <6 años, y cada dos semanas en niños de 6 a <12 años. En esta franja de edad, la administración debe realizarse por un profesional sanitario o un cuidador entrenado1.
Lanadelumab es un anticuerpo monoclonal completamente humano que se une específicamente a la calicreína plasmática y reduce su actividad. Está indicado para la prevención rutinaria de los ataques recurrentes de AEH. Se ha estudiado en uno de los ensayos clínicos más amplios sobre prevención del AEH, con la mayor duración de tratamiento activo hasta la fecha, demostrando de manera constante una reducción de los ataques de esta patología5.
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Fue aprobado inicialmente en España en 2018 para pacientes mayores de 12 años, y ahora amplía su indicación a niños desde los 2 años de edad1. Actualmente, está disponible en más de 60 países y forma parte de uno de los programas de desarrollo clínico más amplios en AEH3.
El angioedema hereditario (AEH) es un trastorno genético raro caracterizado por ataques recurrentes de edema (hinchazón) en diversas partes del cuerpo, incluyendo el abdomen, la cara, los pies, los genitales, las manos y la laringe. Esa hinchazón puede ser debilitante y dolorosa6-8. Los ataques que afectan las vías respiratorias pueden causar asfixia y poner en riesgo la vida del paciente8. Se estima que el AEH afecta aproximadamente a 1 de cada 50.000 personas en todo el mundo, aunque sigue siendo una enfermedad subdiagnosticada y con tratamiento insuficiente9.
Referencias
1. Agencia Española del Medicamento (AEMPS). Ficha técnica TAKHZYRO solución inyectable [Internet]. Consultado en febrero de 2025. Disponible en: https://cima.aemps.es/cima/dochtml/ft/1181340001/FT_1181340001.html
2. Farkas H, Martinez-Saguer I, Bork K, et al. International consensus on the diagnosis and management of pediatric patients with hereditary angioedema with C1 inhibitor deficiency. Allergy. 2017;72(2):300-313.
3. Banerji A, Bernstein JA, Johnston DT, et al. Long-term prevention of hereditary angioedema attacks with lanadelumab: the HELP OLE Study. Allergy. 2022;77(3):979-990.
4. Maurer M, et al. Lanadelumab in patients 2 to less than 12 years old with hereditary angioedema: Results from the Phase 3 SPRING study. J Allergy Clin Immunol Pract. 2024;12:201-211.e6;
5. Ficha de Técnica de Takhzyro disponible en este link
6. Busse PJ, Christiansen SC, Riedl MA, et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 guidelines for the management of hereditary angioedema. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021;9(1):132-150.e3.
7. Bork K, Hardt J, Schicketanz KH, Ressel N. Clinical studies of sudden upper airway obstruction in patients with hereditary angioedema due to C1 esterase inhibitor deficiency. Arch Intern Med. 2003;163(10):1229-35.
8. Banerji A. Hereditary angioedema: Classification, pathogenesis, and diagnosis. Allergy Asthma Proc. 2011;32(6):403-407.
9. Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: an update on causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2019;80(7):391-398.
