Redacción Farmacosalud.com

Un trabajo liderado por el Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO), que forma parte del Campus Vall d’Hebron (Barcelona), bajo la dirección del Dr. Joan Seoane, director de Investigación Traslacional del VHIO, jefe del Laboratorio de Expresión Génica y Cáncer y profesor ICREA y de la UAB, ha demostrado como el análisis del ADN tumoral circulante (ctDNA son las siglas en inglés) en el líquido cefalorraquídeo mediante biopsia líquida puede ser una herramienta de gran utilidad en el manejo de los pacientes pediátricos con meduloblastoma.

El artículo, que se ha publicado en la revista ‘Nature Communications’, es fruto de un trabajo colaborativo y multidisciplinar de diferentes equipos del Campus Vall d’Hebron liderado por el Dr. Seoane con la participación, entre otros, de la Dra. Laura Escudero, primera autora del estudio; el Servicio de Oncología Pediátrica del Hospital Universitari Vall d’Hebron, con el equipo de las Dras. Soledad Gallego y Anna Llort, y el Servicio de Neurocirugía del hospital, con la participación de los Drs. Juan Sahuquillo, Maria Antònia Poca y Francisco Martínez-Ricarte.

“La caracterización molecular del meduloblastoma es crucial para el correcto manejo y tratamiento de esta enfermedad. Sin embargo, la obtención de una muestra de tejido para su análisis está limitada por el hecho de que el tumor se encuentra en el cerebelo y eso dificulta mucho el acceso quirúrgico a biopsias”, explica el Dr. Seoane, quien recalca que este nuevo trabajo demuestra que el análisis del ctDNA podría ayudar al diseño de estrategias terapéuticas personalizadas más efectivas y reducir los tratamientos excesivos para prevenir efectos secundarios a largo plazo.

Como ya ha sucedido en otros tipos de tumores cerebrales y ha quedado recogido en trabajos de este mismo grupo, el líquido cefalorraquídeo –líquido que recorre todo el sistema nervioso central– tiene un gran valor como matriz biológica en donde poder detectar ADN tumoral. El ADN de un tumor cerebral no se suele detectar en la sangre sino en el líquido cefalorraquídeo de los pacientes.

Nuevo fármaco para la leucemia mieloide aguda

Por otra parte, un nuevo inhibidor de LSD1, iadademstat, ha mostrado su seguridad y tolerabilidad por primera vez en humanos como tratamiento en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) refractaria o resistente al tratamiento en primera línea con quimioterapia. Esto supone una alternativa terapéutica novedosa para esta enfermedad de pronóstico ominoso para muchos pacientes.

Iadademstat, una molécula que interviene en la metilación del ADN e induce la diferenciación de las células leucémicas, ha mostrado resultados positivos en la fase I no randomizada del ensayo clínico abierto ORY-1001, que evaluaba su seguridad, farmacocinética, farmacodinámica y actividad antileucémica en dos cohortes de pacientes con LMA refractaria. Los resultados del estudio, en el que ha tenido un papel destacado el Vall d'Hebron Instituto de Oncología (VHIO), que forma parte del Campus Vall d’Hebron, abren la puerta a un posible nuevo tratamiento para estos pacientes. Los resultados de este estudio han sido publicados muy recientemente en la revista ‘Journal of Clinical Oncology’, perteneciente a la Sociedad Americana de Oncología Clínica.