Redacción Farmacosalud.com
El Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos ha publicado su Decálogo de Propuestas 2025-2029 con el objetivo de impulsar, durante la presente legislatura, cambios normativos que garanticen la equidad en el diagnóstico y el tratamiento de las patologías poco frecuentes. El documento, que constituye la respuesta de un grupo multidisciplinar de expertos a las modificaciones regulatorias anunciadas por el Ministerio de Sanidad, incluye entre las medidas planteadas la implementación de un procedimiento administrativo diferenciado (fast-track) para los medicamentos huérfanos.
Tal y como explica Ofelia de Lorenzo, presidenta de la Asociación Española de Derecho Sanitario y miembro del Observatorio, “este decálogo incluye, entre otras medidas, la creación de un registro único y compartido como paso esencial para mejorar el abordaje de las enfermedades raras. Además, impulsa la actualización y evaluación continua de la Estrategia Nacional con el fin de compartir datos y evidencias que permitan traducir el conocimiento en políticas justas para los pacientes con enfermedades raras”.
Fuente: Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos / Alexion
Las diez prioridades del Decálogo 2025-2029
1. Actualizar la Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud.
2. Reforzar el diagnóstico precoz en patologías minoritarias: programas de cribado neonatal y nuevas técnicas de diagnóstico.
3. Promover la formación integral en enfermedades raras para profesionales sanitarios y pacientes.
4. Garantizar una mayor coordinación sociosanitaria.
5. Mejorar la Red de Centros, Servicios y Unidades de Referencia (C-SUR).
6. Crear un registro único de enfermedades raras.
7. Establecer un régimen económico especial para los medicamentos huérfanos.
8. Implementar un procedimiento administrativo diferenciado (fast-track) para la autorización, financiación y fijación de precio de los medicamentos huérfanos.
9. Desarrollar campañas informativas y de sensibilización a la ciudadanía sobre las enfermedades raras.
10. Mejorar la financiación para la atención y los tratamientos de las enfermedades raras.
Se estima que, hoy en día, tres millones de personas padecen patologías minoritarias en España1,2.
“La equidad territorial sigue siendo nuestro gran reto”
Por su parte, José Manuel Baltar, exconsejero de Sanidad del Gobierno de Canarias y miembro del Observatorio, advierte que “no podemos olvidar que, en estas patologías, retrasar el tratamiento puede suponer un empeoramiento notable de la enfermedad; por eso la equidad territorial sigue siendo nuestro gran reto: sin un marco legislativo claro y participativo no lograremos que las pruebas diagnósticas y los tratamientos lleguen a todos por igual.”
Fide Mirón, vicepresidenta de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y miembro del Observatorio, subraya que las personas con afecciones poco frecuentes “seguimos recorriendo un camino lleno de incertidumbre y soledad, pero el Observatorio ha demostrado que la fuerza del grupo convierte esa experiencia en avances reales. Ahora necesitamos algo más que intenciones: reclamamos una financiación suficiente, estable y específica que garantice los recursos sanitarios y el acceso equitativo en todo el país. No puede depender del código postal; hablamos de justicia social y de igualdad”.
Con el respaldo de Alexion, AstraZeneca Rare Disease y el impulso académico de la Cátedra Carlos I de Políticas Públicas de la Universidad de Granada, el Observatorio renueva su compromiso de actuar como puente entre la evidencia científica y los nuevos desarrollos normativos en materia de sanidad, convirtiendo cada avance de la investigación en garantías legales efectivas.
Referencias
1. FEDER. Estudio sobre Situación de Necesidades Sociosanitarias de las Personas con Enfermedades Raras en España Estudio ENSERio [Internet]. Enfermedades-raras.org; 2009. Disponible en: https://www.enfermedades-raras.org/que-hacemos/por-la-investigacion/obser/estudios/estudio-enserio/situacion-necesidades-sociosanitarias-personas-enfermedades-raras Último acceso: julio 2025
2. Ministerio de Sanidad. Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud (2009). Disponible en: https://www.sanidad.gob.es/areas/calidadAsistencial/estrategias/enfermedadesRaras/docs/enfermedadesRaras.pdf Último acceso: julio 2025
