Redacción Farmacosalud.com
Dos pacientes del Hospital Virgen del Rocío, dependiente del Servicio Andaluz de Salud (SAS) de la Junta de Andalucía, han sido los primeros con drepanocitosis en recibir un fármaco que se está evaluando, cuyo principio activo es iadademstat. Otros enfermos estás pendientes de iniciarlo en los próximos días, dentro del ensayo clínico denominado Restore, en el que participa un equipo de profesionales de la Unidad de Hematología. “Si se reproducen las observaciones previas, iadademstat tiene el potencial de convertirse en el nuevo tratamiento estándar de la drepanocitosis”, explica el Dr. Salvador Payán Pernía, hematólogo del hospital sevillano e investigador principal del estudio en el centro.
La drepanocitosis es una enfermedad rara de origen genético que, aunque tiene su origen en los glóbulos rojos de la sangre, afecta a todo el organismo, produciendo daño en múltiples órganos y reduciendo significativamente la calidad de vida.
Equipo investigador del ensayo clínico: hematólogos, farmacéuticas, coordinadora y enfermeras
Fuente: Hospital Virgen del Rocío
Incremento cuantioso de la hemoglobina fetal
En modelos animales con drepanocitosis, el fármaco parece demostrar un incremento cuantioso de la hemoglobina fetal, un tipo de hemoglobina que tiene un papel protector frente a la patología. Este efecto se consigue gracias a la inhibición de la enzima LSD1 y es comparable al logrado con determinadas terapias génicas, con las ventajas potenciales de un enfoque oral y escalable. La compañía biotecnológica española Oryzon Genomics es la que produce iadademstat, que luego es preparado en el hospital gracias a la colaboración de profesionales de la unidad de Farmacia.
Hasta la fecha, este medicamento se ha usado ya en casi 200 personas sanas o con otras afecciones y ha demostrado ser seguro. Por ello, la nueva investigación cuenta con la aprobación y autorización de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) e incluye en el ensayo a otros cinco hospitales de Madrid y Barcelona, además del sevillano, con el objetivo de incluir a unos 40 pacientes.
Análisis de eventos adversos
Aunque el estudio está abierto en todos los centros participantes, el Virgen del Rocío ha logrado la inclusión de los primeros enfermos en un tiempo récord, marcando un hito en la investigación de nuevas terapias para la drepanocitosis.
Autor/a: kwanchaidp
Fuente: depositphotos.com
El ensayo clínico Restore es un estudio en fase 1b, lo que significa que los profesionales evaluarán, específicamente en personas con la enfermedad, cómo actúa el medicamento y se distribuye en el organismo comparando varias dosis. También se analizan sus efectos secundarios. Está previsto que el estudio se desarrolle a lo largo de 2026. Si se confirman los buenos resultados, más adelante un nuevo ensayo comparará el medicamento con un placebo antes de la comercialización definitiva.
