Redacción Farmacosalud.com
La aparición en España de Cerdelga® (eliglustat) ha abierto todo un abanico de ventajas para los afectados de enfermedad de Gaucher tipo 1. Por ejemplo, el nuevo medicamento ha demostrado “su eficacia tanto en pacientes diagnosticados y que no han tenido tratamiento previo como en aquellos que han estado ya en tratamiento enzimático sustitutivo”, explica la doctora Pilar Giraldo Castellano, hematóloga, investigadora del IIS Aragón y CIBERER y presidenta del Grupo Español de Enfermedades Lisosomales de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia. Eliglustat es, pues, “una aproximación interesante para detener/corregir el proceso metabólico intracelular alterado en estos pacientes”, sostiene la investigadora, quien también destaca que la administración oral de la nueva terapia “independiza al paciente del tratamiento intravenoso que requiere ser aplicado cada dos semanas de por vida”.
La compañía Sanofi Genzyme ha anunciado que pone a disposición de los profesionales sanitarios de España un nuevo fármaco para pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 bajo el nombre comercial de Cerdelga® (eliglustat). Las personas con enfermedad de Gaucher tienen deficiencia de una enzima, la β-glucosidasa ácida (glucocerebrosidasa), que degrada un tipo concreto de lípidos (glucosilceramida). Como resultado se acumulan en distintas partes del organismo células cargadas de estos lípidos (denominadas células de Gaucher), principalmente en el bazo, el hígado y la médula ósea. La acumulación de estas células de Gaucher puede causar un aumento de volumen del bazo y el hígado, anemia, aparición anormal de hemorragias y hematomas, enfermedad ósea y una variedad de otros signos y síntomas.
Doctora Pilar Giraldo Castellano
Fuente: Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) [Archivo]
Un nuevo inhibidor de substrato capaz de bloquear el acúmulo glucolipídico
Según la doctora Giraldo, eliglustat es “un nuevo inhibidor de substrato, un fármaco que administrado por vía oral es capaz de bloquear el acúmulo de las moléculas glucolipídicas que los pacientes afectos de enfermedad de Gaucher no pueden degradar y que quedan almacenadas en diferentes órganos, provocando su deterioro. Es una aproximación interesante para detener/corregir el proceso metabólico intracelular alterado en estos pacientes”.
“Los ensayos clínicos realizados con el nuevo fármaco y la experiencia clínica en práctica habitual han demostrado su eficacia tanto en pacientes diagnosticados y que no han tenido tratamiento previo como en aquellos que han estado ya en tratamiento enzimático sustitutivo”, afirma la experta. Los beneficios a corto y medio plazo derivados de la administración de eliglustat pasan por “alcanzar objetivos terapéuticos (normalización de recuentos sanguíneos en los enfermos que presentan anemia y/o descenso de plaquetas, y reducción evidente y sostenida del tamaño de hígado y bazo”, mientras que a más a largo plazo se trata de “mejorar o evitar complicaciones óseas y desmineralización del esqueleto, así como mejorar la calidad de vida relacionada con la salud”, detalla.
El tratamiento debe realizarse bajo supervisión médica estrecha
Eliglustat es un análogo de ceramida administrado por vía oral, concebido para inhibir parcialmente la enzima glucosilceramida sintetasa, lo que da lugar a una reducción de la producción de glucosilceramida, ayudando al equilibrio entre la síntesis y degradación del sustrato acumulado en la enfermedad de Gaucher. Tras un extenso programa de investigación preclínico y clínico inicial, se procedió al estudio del nuevo fármaco en el mayor programa clínico jamás realizado sobre la enfermedad de Gaucher, con aproximadamente 400 pacientes tratados en 29 países. Eliglustat ha demostrado una eficacia comparable a la de la Terapia Enzimática de Sustitución en pacientes previamente tratados, así como gran eficacia en pacientes que no habían recibido tratamiento previo. Esto, unido al hecho de ser una terapia oral, significa un gran avance en la calidad de vida de los enfermos, indican desde Sanofi.
Al ser un medicamento de administración oral, eliglustat “independiza al paciente del tratamiento intravenoso que requiere ser aplicado cada dos semanas de por vida, pero hay que conocer muy bien qué pacientes pueden recibir el nuevo fármaco por ser éste metabolizado por una vía del citocromo que ha de ser identificada antes de realizar la indicación de tratamiento para conocer su dosis personal”, recuerda la doctora Giraldo. El paciente tiene que ser consciente de dos cosas en relación a eliglustat: la importancia de tomar el medicamento de forma reglada, y el hecho de que dicho fármaco “puede interferir con otros tratamientos y productos que aumentarían o disminuirían su eficacia si se toman simultáneamente. En definitiva, el tratamiento debe realizarse bajo supervisión médica estrecha y por expertos en el manejo de la enfermedad de Gaucher”, sentencia la hematóloga.
