Redacción Farmacosalud.com
Un informe de expertos españoles que analiza la futura reforma de la legislación farmacéutica europea propone evaluar el nivel de innovación como método para dar apoyo al lanzamiento de nuevos medicamentos huérfanos (MMHH). Así, en el dossier ‘Impacto de la revisión de la legislación farmacéutica básica europea sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos’ se plantea ‘desarrollar una herramienta de evaluación del nivel de innovación de los nuevos tratamientos, como es el caso del “innovómetro”, creado por la Universidad de Alcalá de Henares para el Ministerio de Sanidad de España, y considerar el nivel de innovación como un criterio preferente en la valoración de la concesión de una autorización comercial’ para el lanzamiento de un fármaco.
El innovómetro es un instrumento creado por el grupo de investigación Innovaciones Terapéuticas, Productos Naturales y Agregación Plaquetaria de la Universidad de Alcalá de Henares (en la demarcación de Madrid) que mide el grado de avance aportado por los tratamientos ‘teniendo en cuenta distintas variables estructuradas, tales como la innovación disruptiva (si es único en el mercado) o el valor añadido en la innovación incrementada (que incremente la potencia, reduzca efectos adversos, que mejore el grado de adherencia -fidelización que tiene el paciente para utilizar el medicamento-, que evite interacciones con otros medicamentos…)’, se lee en dicho documento.
Fuente: Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos / Universidad de Alcalá / Alexion / agencia Edelman
De acuerdo con una guía de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), los llamados medicamentos huérfanos están destinados a tratar patologías minoritarias, por lo que, debido a la rareza de la que parten, son fármacos que ‘no resultan atractivos a los patrocinadores, quienes se muestran reacios a desarrollarlos bajo las condiciones de mercado habituales, ya que el pequeño tamaño del mercado al que van dirigidos no permitiría recuperar el capital invertido en la investigación y en el desarrollo del producto’.
Incentivación fiscal en los impuestos de Sociedades e IVA
A este respecto -es decir, sin dejar de lado los términos puramente económicos-, el informe sobre la reforma farmacéutica europea propone ‘establecer recomendaciones de incentivación fiscal para los Estados Miembros, como pueden ser aplicar desgravaciones fiscales por investigación en el Impuesto de Sociedades y la reducción o exención del IVA para los medicamentos huérfanos. Igualmente, eximir a estos medicamentos del abono de las tasas e ingresos a la Agencia Europea’.
Para los autores de dicho documento analítico, la futura modificación legislativa de las políticas farmacológicas podría afectar a la investigación y desarrollo de los MMHH y a la equidad en el acceso de los pacientes con enfermedades raras a sus tratamientos. El nuevo informe ha sido elaborado por expertos del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos con la colaboración del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Fundación General de la Universidad de Alcalá (CEPPyG), y el aval de la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP)1.
Posible desprotección de los medicamentos huérfanos
Este dossier destaca, asimismo, que la nueva distinción entre ‘medicamentos huérfanos’ y ‘aquellos que responden a una necesidad médica no satisfecha’ no está suficientemente justificada en las propuestas de Reglamento y de Directiva presentadas por la Comisión Europea, lo que podría desincentivar la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos. Además -se señala en el informe-, el proyecto de Reglamento presenta limitaciones en cuanto a la acumulación de períodos de exclusividad comercial para las terapias de nueva creación, factor que puede desproteger a los MMHH1.
José Manuel Baltar, exconsejero de Sanidad del Gobierno de Canarias y miembro del Observatorio, afirma que la propuesta de modificación “carece de justificación para la distinción entre medicamentos huérfanos, pudiendo generar complejidad y contradicciones en los periodos de exclusividad. Esta falta de coherencia es capaz de comprometer el acceso equitativo a tratamientos para enfermedades raras, por lo que urge una revisión para garantizar una política que fomente la inversión y asegure la igualdad de acceso a medicamentos huérfanos innovadores".
Autor/a de la imagen: Enric Arandes
Fuente: E. Arandes / www.farmacosalud.com
Empoderar a los pacientes ante los desafíos legislativos
Otro punto importante del análisis realizado por el Observatorio incide en la posible eliminación del actual Comité de Medicamentos Huérfanos, con lo que se centralizarían todos los procesos de autorización de comercialización y designación de fármacos en el Comité de Medicamentos de Uso Humano. Esto, a juicio de los expertos, podría generar un efecto embudo en la tramitación de solicitudes y reducir la participación de las asociaciones de pacientes con patologías minoritarias o poco frecuentes1.
Por ello, el informe recomienda establecer un procedimiento diferenciado para los MMHH en aspectos como la solicitud de autorización y la exclusividad comercial. Además, se destaca la necesidad de conservar el Comité de Medicamentos Huérfanos, tal y como establece el Reglamento 141/2000, con el fin de otorgarle mayor capacidad decisoria y asegurar la participación de los enfermos1.
“Es crucial fortalecer la presencia de las asociaciones de pacientes en los grupos científicos, y esto va más allá de la función consultiva propuesta. La participación de las asociaciones es esencial para asegurar que las decisiones se tomen teniendo en cuenta las necesidades de los pacientes que conviven con una enfermedad rara y que dependen de medicamentos huérfanos innovadores para tener una mejor calidad de vida”, sostiene Remedios Martel, exdirectora general de Salud Pública de la Junta de Andalucía y miembro del Observatorio.
Un conjunto de dolencias que afecta a más de 3 millones de personas en España
Actualmente, sólo un 5% de las enfermedades raras tienen una terapia eficaz disponible2. Se estima que este tipo de patologías afectan a más de 3 millones de personas en España3 y a más de 30 millones en Europa4. El nuevo documento ha sido publicado después de que la Comisión Europea haya decidido revisar la legislación farmacéutica básica partiendo de dos propuestas de reforma: una Directiva sobre medicamentos de uso humano5 y un Reglamento sobre procedimientos de autorización y control de medicamentos de uso humano6.
Fuente: www.farmacosalud.com / Archivo
Gentileza del Centro Nacional de Microbiología. Instituto de Salud Carlos III de Madrid
En vista de la repercusión que todo ello puede tener para el abordaje de las afecciones poco frecuentes, el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos ha presentado una serie de propuestas con el objetivo de contribuir a que las iniciativas legislativas de las autoridades europeas, en su redactado final, refuercen la incentivación y la protección necesarias para garantizar la investigación y el desarrollo de los MMHH.
Retrasos diagnósticos, insuficiencia de recursos sociosanitarios…
Debido a la singularidad y complejidad de las patologías minoritarias, los pacientes que las sufren habitualmente se enfrentan a grandes dificultades que abarcan desde el retraso en el diagnóstico hasta la insuficiencia de los recursos sociosanitarios disponibles, pasando por el retraso en el acceso a los tratamientos necesarios y la escasa información-acceso a los centros de referencia y especialistas7.
El informe del Observatorio está actualizado a fecha de abril de 2024, después de que las enmiendas presentadas en la Comisión de Industria, Investigación y Energía (ITRE, por sus siglas en inglés) y de Medio Ambiente, Salud Pública y Seguridad Alimentaria (ENVI, por sus siglas en inglés) fueran aceptadas por el Pleno del Parlamento Europeo en una votación realizada el pasado 11 de abril. El dossier se actualizará a medida que continue la tramitación de las iniciativas tras el comienzo de la nueva legislatura comunitaria1.
El Observatorio es una plataforma colaborativa y multidisciplinar de expertos que nace bajo el paraguas del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Universidad de Alcalá con la colaboración de la compañía Alexion. Su objetivo principal es identificar los principales retos legislativos a los que hay que dar respuesta para mejorar la calidad de vida de pacientes con enfermedades raras y sus familias8.
Referencias
1. Informe sobre ‘Impacto de la revisión de la legislación farmacéutica básica europea sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos’. Disponible en: https://3millonesyanoesraro.com/observatorio-legislativo-de-enfermedades-raras/7o-informe-del-observatorio-legislativo/. Último acceso: junio 2024
2. AELMHU (2023): Resumen Ejecutivo: Informe Anual de Acceso 2023 de los medicamentos huérfanos en España. Disponible en: https://aelmhu.es/wp-content/uploads/2024/01/resumen_ejecutivo_informe_de_acceso_aelmhu_2023_def.pdf. Último acceso: junio 2024
3. Ministerio de Sanidad. Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud (2014). Disponible en: https://www.sanidad.gob.es/areas/calidadAsistencial/estrategias/enfermedadesRaras/docs/Estrategia_Enfermedades_Raras_SNS_2014.pdf Último acceso: junio 2024.
4. Eurordis (2023). Política de enfermedades raras. Disponible en: https://www.eurordis.org/es/nuestras-prioridades/politica-de-enfermedades-raras/politica-europea/ Último acceso: junio 2024.
5. European Union, EUR-Lex. Directiva sobre medicamentos de uso humano. Disponible en: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX%3A02001L0083-20220101 Último acceso: junio 2024.
6. Agencia Estatal, BOE. Reglamento sobre procedimientos de autorización y control de medicamentos de uso humano. Disponible en: https://www.boe.es/buscar/doc.php?id=DOUE-L-2019-80009 Último acceso: junio 2024.
7. IFPMA (2017). RARE DISEASES: shaping a future with no-one left behind. Disponible en: https://www.ifpma.org/publications/rare-diseases-shaping-a-future-with-no-one-left-behind/. Último acceso: junio 2024.
8. Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos. Disponible en: https://3millonesyanoesraro.com/observatorio-legislativo-de-enfermedades-raras/ Último acceso: junio 2024.
