Redacción Farmacosalud.com

Tiempo. En salud, el tiempo es oro. Por eso, y dado que la amiloidosis asociada a transtiretina (ATTR) puede ser mortal, los pacientes de esta patología estarán ansiosos por conocer los plazos de llegada del nuevo fármaco que trata exitosamente esta enfermedad, el compuesto SOM0226. Pues bien, según revela a www.farmacosalud.com el doctor Raúl Insa, CEO de SOM Biotech SL, “actualmente en SOM Biotech estamos negociando con una compañía americana interesada en adquirir todos los derechos de SOM0226 para poder llevar a cabo el ensayo clínico de registro y lanzar el fármaco al mercado. Según nuestras estimaciones, SOM0226 podría estar disponible en las farmacias hacia finales de 2019”.

De hecho, hace unos meses se supo que la empresa biofarmacéutica SOM Biotech y el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR, en Barcelona) habían finalizado con éxito un ensayo clínico de Fase IIa de prueba de concepto en humanos para evaluar la eficacia y seguridad de un innovador tratamiento oral para la amiloidosis por transtiretina (ATTR): así las cosas, SOM0226 fue capaz de estabilizar el 100% de la proteína transtiretina (TTR) presente en plasma en todos los pacientes tratados de amiloidosis.

La amiloidosis asociada a transtiretina se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico -conocida como depósitos de amiloide- provoca daños celulares locales que se manifiestan con una variedad de síntomas clínicos, que incluyen problemas cardíacos y neurológicos y que conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años, han apuntado mediante un comunicado desde el Parc Científic de Barcelona (PCB).

“SOM0226 es un compuesto 4 veces más activo que Tafamidis”
SOM0226 es un fármaco reposicionado. “Un fármaco reposicionado es un medicamento que se utiliza para una nueva indicación diferente de la original. SOM Biotech ha identificado y verificado que SOM0226 posee actividad para tratar también la ATTR”, indica Insa. A lo que añade: “La misión de SOM0226 es estabilizar la proteína transtiretina y evitar la formación de depósitos amiloides en diferentes tejidos. SOM0226 actúa en toda la cascada generadora de estas fibras: a nivel de unión y estabilización de la proteína, bloqueando la fibrilogénesis, previniendo la formación de agregados citotóxicos y también revirtiendo las fibras una vez formadas. Hemos demostrado que SOM0226 es un compuesto 4 veces más activo que Tafamidis, único fármaco actualmente comercializado sólo en EU y Japón”.

SOM0226 es eficaz en todas las formas de amiloidosis producida por la proteína transtiretina (polineuropatía, cardíaca, senil del sistema nervioso central y oftálmica). “La amiloidosis primaria, también llamada AL, y la amiloidosis secundaria a otra enfermedad no tienen nada que ver con la ATTR”, aclara el especialista, por lo que en principio el nuevo fármaco no estaría indicado para esas otras formas de amiloidosis, es decir, la primaria y la secundaria.

El fármaco presenta alta seguridad
El fármaco SOM0226, desarrollado íntegramente por dicha compañía biofarmacéutica, se inició hace algo más de un año bajo la coordinación del doctor Josep Gámez, jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR). En el estudio participaron 17 personas, entre las cuales había pacientes afectados por la variante polineuropática de la enfermedad e individuos sanos. Los resultados obtenidos mostraron que el fármaco presenta una alta seguridad, puesto no se produjeron efectos adversos relacionados con el compuesto.

“Hemos demostrado que el compuesto SOM0226 tiene una gran capacidad de estabilizar la proteína transtiretina en pacientes y, por lo tanto, de frenar la progresión de esta enfermedad minoritaria invalidante”, asegura Gámez. De hecho, hasta el momento la ATTR era una afección con poco o nulo tratamiento. En este sentido, el doctor Gámez comenta que “los resultados del ensayo son muy satisfactorios y sugieren que el medicamento de SOM Biotech es capaz de frenar la progresión de todas las formas en que se presenta esta enfermedad. Hasta ahora, sólo existe en el mundo un único tratamiento para la amiloidosis por TTR, pero sólo está indicado para la fase temprana de una de las variantes de la enfermedad”.

Una inversión superior a los 2 millones de euros
La nueva actividad terapéutica (reprofiling) de SOM0226 para el tratamiento del amiloidosis fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia. Posteriormente, el fármaco fue validado experimentalmente en varios modelos no clínicos en centros de España, Europa y Estados Unidos. Los resultados positivos obtenidos permitieron proteger SOM0226 mediante una patente internacional. Llevar el fármaco a fase clínica ha supuesto un esfuerzo de más de tres años y una inversión superior a los 2 millones de euros, que ha sido posible gracias a capital privado y a subvenciones y préstamos públicos de la Agencia para la Competitividad de la Empresa (ACCIÓ) de la Generalitat de Cataluña, la Oficina Española de Patentes y Marcas, y de los Ministerios de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, de Economía y Competitividad y de Industria, Energía y Turismo.

En la amiloidosis asociada a transtiretina se generan unos depósitos de amiloide en múltiples órganos, mientras que en el caso del Alzheimer también se forman depósitos de proteína amiloide, en este caso a nivel del hipocampo, zona cerebral donde está instalada la memoria. Todo ello puede llevar a pensar que el nuevo fármaco podría tener alguna utilidad a la hora de tratar el Alzheimer, pero el hecho de que exista una cierta ‘proximidad’ entre las dos patologías no quiere decir, por ahora, nada más que eso, al menos desde un punto de vista terapéutico. Así lo remarca Insa: “Si bien la Amilodosis por Transtiretina y el Alzheimer son dos enfermedades en las que intervienen proteínas generadoras de fibras amiloides, éstas son totalmente diferentes. A día de hoy no sabemos si el fármaco SOM0226 podría actuar sobre el Alzheimer, ya que desconocemos si tendría actividad sobre las proteínas que provocan esta enfermedad”.