Redacción Farmacosalud.com
Sobi comunica que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento ha emitido una opinión positiva recomendando la aprobación de efanesoctocog alfa para el tratamiento y la prevención de hemorragias y la profilaxis perioperatoria en la hemofilia A. Es una terapia de sustitución del factor VIII de alta intensidad que se administra una vez a la semana, apta para pacientes de todas las edades. Así, proporciona a niños, adolescentes y adultos niveles de actividad del factor VIII normales o casi normales (superiores al 40%) durante una parte significativa de la semana con una dosis semanal, alcanzando niveles mínimos del 15% en adultos y adolescentes al séptimo día. El resultado es una protección significativamente mejor frente a las hemorragias en comparación con la profilaxis actual con factor VIII1-2.
Fuente: Archivo
El dictamen positivo del CHMP se presentará ahora a la Comisión Europea para que tome una decisión sobre la autorización de comercialización.
Una afección rara en la que no se produce suficiente proteína para la coagulación sanguínea
La hemofilia A es una enfermedad genética rara, crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aún con mucha menos frecuencia en mujeres3. En España, su prevalencia es de 4.744 (1/10.000) en hemofilia A y 948 (1/50.000) en hemofilia B4. Las personas hemofílicas pueden sufrir episodios hemorrágicos que pueden causar dolor, lesiones articulares irreversibles y hemorragias potencialmente mortales. Los resultados clínicos han mejorado con el tiempo gracias a los avances en las opciones terapéuticas disponibles, pero siguen existiendo necesidades clínicas y sociales insatisfechas para quienes viven con esta enfermedad5.
La recomendación del CHMP se basa en los resultados de los estudios pivotales de fase 3: XTEND-1 en adultos y adolescentes1 y XTEND-Kids en niños, que evaluaron la eficacia y seguridad de efanesoctocog alfa2. Estos estudios demostraron que la profilaxis con este fármaco una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba una protección significativa frente a las hemorragias (ABR medio <1 y 80-88% de pacientes libres de hemorragias espontáneas) en personas con hemofilia A grave de cualquier edad. Los datos también mostraron una mejora sustancial de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida general al comparar las mediciones de la semana 52 y las del inicio. No se observaron inhibidores del factor VIII en el programa clínico de esta terapia1,2.
Este tratamiento fue aprobado por primera vez en EE.UU. en febrero de 2023 por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). En mayo de 2022, la FDA concedió la designación de Terapia Innovadora (la primera terapia de factor VIII en recibir esta designación), en febrero de 2021 la designación de Vía Rápida y en 2017 la designación de Medicamento Huérfano6.
Tecnología de fusión Fc + una región von Willebrand y polipéptidos XTEN
Efanesoctocog alfa [Factor Antihemofílico (Recombinante), Proteína de Fusión Fc-VWF-XTEN] (anteriormente BIVV001) es una nueva clase de terapia de factor VIII recombinante con el potencial de proporcionar niveles de actividad del factor casi normales durante una parte significativa de la semana, mejorando la protección frente a hemorragias en una dosis de una vez a la semana para sujetos con hemofilia A. Efanesoctocog alfa se basa en la innovadora tecnología de fusión Fc añadiendo una región de factor von Willebrand y polipéptidos XTEN® para prolongar su tiempo en circulación. Es la única terapia que ha demostrado romper el techo del factor von Willebrand, que impone una limitación de semivida a las terapias actuales del factor VIII7.
Está aprobado y comercializado como ALTUVIIIO™ [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein-ehtl] por Sanofi en Estados Unidos, Japón y Taiwán. La Comisión Europea concedió la designación de Medicamento Huérfano en junio de 2019.
Referencias
1. von Drygalski. A., Chowdary. P., Kulkarni. R., et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Haemophilia A. N Engl J Med 2023; 388:310-318.
2. Malec L, et al. Oral presentation LB 01.1, ISTH 2023 (estudio en pacientes pediatricos)
3. H, F. and M. C, Factoring in new therapies. Haemophilia, 2021. 194: p. 835-850
4. Álvarez Román, M.T. Coord. Guías Españolas para el Manejo de la Hemofilia. Real Fundación Victoria Eugenia. 2022: GUIAS-espanolas-hemofilia-RFVE-26_06.pdf
5. Malec L, Matino D. Targeting higher factor VIII levels for prophylaxis in haemophilia A: a narrative review. Haemophilia. 2023 Nov;29(6):1419-1429. doi: 10.1111/hae.14866. Epub 2023 Sep 27. PMID: 37758651.
6. https://www.fda.gov/media/166276/download (Último acceso, abril de 2024)
7. Seth Chhabra E, Liu T, Kulman J, Patarroyo-White S, Yang B, Lu Q, Drager D, Moore N, Liu J, Holthaus AM, Sommer JM, Ismail A, Rabinovich D, Liu Z, van der Flier A, Goodman A, Furcht C, Tie M, Carlage T, Mauldin R, Dobrowsky TM, Liu Z, Mercury O, Zhu L, Mei B, Schellenberger V, Jiang H, Pierce GF, Salas J, Peters R. BIVV001, a new class of factor VIII replacement for hemophilia A that is independent of von Willebrand factor in primates and mice. Blood. 2020 Apr 23;135(17):1484-1496. doi: 10.1182/blood.2019001292. PMID: 32078672; PMCID: PMC7180082.
