Redacción Farmacoasalud.com

En el marco del webinar formativo ‘6 PREGUNTAS PRÁCTICAS SOBRE... Las terapias génicas aplicadas a Enfermedades Raras. El papel del Farmacéutico Hospitalario’, la Dra. Rosa Farré, jefa del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, detalló cómo proceder a la solicitud, recepción, almacenamiento y preparación de onasemnogén abeparvovec (▼Zolgensma), terapia indicada para la Atrofia Muscular Espinal (AME). La sesión, patrocinada por Novartis, contó con la presencia también de otra ponente, la Dra. Alicia Herrero, jefa del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario La Paz (Madrid), mientras que como moderador intervino el Dr. Miguel Ángel Calleja, miembro del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Virgen Macarena (Sevilla). Cada una de las dos ponentes contestó a 3 del total de 6 interrogantes planteados.

Dra. Rosa Farré
-¿En los equipos multidisciplinares encargados del manejo de la Atrofia Muscular Espinal (AME), cuál es el papel de los profesionales de la Farmacia Hospitalaria?
Para las terapias avanzadas y, en el caso concreto de onasemnogén abeparvovec (terapia génica para la AME), la prestación de la atención hospitalaria se divide en tres fases: la fase ‘pre’, la asistencial propiamente dicha y la ‘post’. En el período ‘pre’, “el papel del Servicio de Farmacia es importante” porque si el centro médico va a acreditarse para dispensar este tipo de tratamientos, previamente debe realizarse una validación y una formación que permitan “aceptar este reto”, afirmó la Dra. Rosa Farré. Según apuntó a continuación, la novedosa introducción del concepto de bioseguridad implica que haya que establecer, en todos los pasos del circuito del medicamento, las “peculiaridades de bioseguridad” asociadas al uso de dicha terapia. Así, con cada fármaco nuevo se crea una ficha en la que se anota información sobre su recepción y almacenamiento, preparación, transporte y administración, así como datos relativos al transporte del paciente, las técnicas de laboratorio empleadas, el personal implicado y los materiales requeridos. Asimismo, se indica qué hacer con los residuos biopeligrosos, qué hacer en caso de emergencia o accidente, cómo señalizar las áreas críticas, etc.

En la fase activa o asistencial pura, y con el hospital ya acreditado, se procede a la realización del diagnóstico a partir de una sospecha médica. Posteriormente, se lleva a cabo el tratamiento, en el que previamente hay que validar que el paciente cumple con todos los criterios del protocolo farmaco-clínico, al tiempo que se revisan los requisitos y recursos necesarios para que el proceso llegue a buen puerto. En cuanto a la aplicación en sí de la terapia, la Dra. Farré detalló que “todos estos vectores virales requieren empezar el día anterior con corticoides para disminuir” sus efectos adversos. Farré dijo también que se debe trabajar con campana de flujo laminar vertical y validar la preparación.

En el período ‘post’ se lleva a cabo un seguimiento de los parámetros clínicos y analíticos y de los efectos secundarios que aparecen tras el tratamiento. Asimismo, procede certificar la adherencia terapéutica, “puesto que hay que seguir manteniendo los corticoides durante un tiempo en base a la evolución de estos parámetros clínicos”, explicó la especialista. Otras de las tareas desarrolladas por los profesionales de Farmacia Hospitalaria pasan por la facilitación de información y el fomento de la educación sanitaria del paciente al alta, la realización del ajuste de dosis de corticoides, la prestación de soporte al equipo médico mediante el registro de parámetros de evolución, etc. “Tenemos también una implicación muy importante en el seguimiento económico, ya que nos encontramos frente a fármacos cuyo precio va ligado a los resultados, y evidentemente son fármacos nuevos que requieren una estrecha farmacovigilancia”, señaló Farré.

-¿Qué cambios organizativos, funcionales y/o estructurales ha supuesto la incorporación de la terapia génica en la Farmacia Hospitalaria?
A nivel organizativo, el personal de Farmacia Hospitalaria ha tenido que adaptarse a lo que es una cierta incertidumbre presupuestaria debido a la complejidad de los casos tratados. En paralelo, se han establecido estrategias especiales para la gestión de los tiempos del proceso asistencial.

Con respecto a los cambios estructurales, cabe destacar la incorporación de nuevos espacios y recursos materiales destinados a cubrir las exigencias de mantenimiento asociadas a las terapias génicas. Por ejemplo, la mayoría de estos tratamientos van congelados a -80ºC, de ahí que se precisen recipientes de almacenamiento adecuados. También entran en escena las campanas de bioseguridad, contenedores para residuos biopeligrosos, etc.

-¿Qué debemos saber sobre el proceso de solicitud, recepción, almacenamiento y preparación de ▼Zolgensma para su infusión?
La solicitud del fármaco se hace mediante un formulario online en el que se anota información sobre el paciente, como por ejemplo datos sobre su peso. El medicamento llega en una “caja inteligente” que controla la temperatura y la humedad, entre otros parámetros, especificó la Dra. Farré.

Si se quiere ahondar en la intervención de la Dra. Farré y el debate desarrollado posteriormente a propósito de las preguntas planteadas por la audiencia que seguía el webinar, apretar aquí o clicar en el vídeo que sigue a continuación: