Redacción Farmacosalud.com
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha adoptado una opinión positiva recomendando la autorización de comercialización condicional de Rezurock® (belumosudil) en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de adultos y niños a partir de 12 años (con un peso mínimo de 40 kg) con enfermedad de injerto contra receptor (EICR) crónica. Belumosudil debe utilizarse cuando otras opciones de tratamiento aporten un beneficio clínico limitado, no sean adecuadas o se hayan agotado, informa Sanofi. Esta recomendación favorable llega tras la solicitud de la compañía de reexaminación de la opinión negativa previamente adoptada por el CHMP en octubre de 2025. Se espera que la decisión final de la Comisión Europea se emita en las próximas semanas.
"La EICR crónica es una complicación grave que puede surgir tras un trasplante alogénico hematopoyético. Se trata de una condición que puede afectar a múltiples órganos y cuyo impacto en la calidad de vida de los pacientes es profundo, al limitar sus actividades cotidianas y conllevar una importante carga emocional. La opinión positiva del CHMP representa una noticia de gran relevancia, ya que nos acerca a disponer de nuevas alternativas en un área donde las necesidades no cubiertas siguen siendo muy elevadas y en la que este avance podría suponer un paso significativo para mejorar la calidad de vida de los pacientes.", señala el Dr. Guillemo Ortí, hematólogo del Hospital Universitario Vall d’Hebron (Barcelona).
Autor/a de la imagen: Enric Arandes
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Estudio ROCKstar
La recomendación del CHMP se basa en los resultados de seguridad y eficacia procedentes de varios estudios clínicos y datos en vida real. Entre ellos se incluye el estudio aleatorizado y multicéntrico de fase 2 ROCKstar, que demostró respuestas clínicamente significativas y duraderas en pacientes con EICR crónica tras un trasplante de células madre y al menos dos líneas previas de tratamiento sistémico. Belumosudil fue generalmente bien tolerado.
Esta terapia ha sido aprobada en 20 países, incluidos Estados Unidos, Reino Unido y Canadá, para el tratamiento de pacientes de 12 años o más con EICR crónica tras el fracaso de al menos dos líneas previas de tratamiento sistémico, y en China tras el fracaso de una línea previa de tratamiento sistémico. Desde su primera autorización en Estados Unidos en julio de 2021, más de 17.000 pacientes con EICR crónica han sido tratados en los países donde cuenta con aprobación.
El primer inhibidor selectivo de ROCK2
Belumosudil es el primer inhibidor selectivo de la quinasa ROCK2 (Rho-associated coiled-coil kinase 2) de su clase desarrollado por Sanofi. Ha demostrado beneficiar a distintos tipos de pacientes con EICR crónica tras el fracaso de al menos dos líneas previas de tratamiento.
Autor/a: dusanpetkovic
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ROCKstar fue un estudio pivotal de fase 2, abierto, no controlado, aleatorizado y multicéntrico que evaluó la eficacia y seguridad de belumosudil en sujetos con EICR crónica que habían recibido entre 2 y 5 líneas previas de tratamiento sistémico. Un análisis de seguimiento abierto de 3 años del estudio ROCKstar evaluó la eficacia a largo plazo. El tratamiento consistió en 200 mg administrados de forma continua hasta que se produjera una progresión clínicamente significativa de la EICR crónica o una toxicidad inaceptable. El criterio de valoración principal fue la mejor tasa de respuesta global (ORR) en cualquier momento.
Los resultados del ensayo mostraron una ORR máxima clínicamente relevante y estadísticamente significativa del 74% con este tratamiento (n=77; IC del 95%, 63–83). Los efectos adversos más frecuentes fueron fatiga (46%), diarrea (35%), náuseas (35%), disnea (32%), tos (30%) e infecciones del tracto respiratorio superior (26%).
Una complicación potencialmente mortal
La enfermedad de injerto contra receptor (EICR) es una complicación potencialmente mortal que puede producirse tras un trasplante de células madre (o trasplante alogénico de células hematopoyéticas), cuando las células del donante (injerto) atacan a las células del receptor. Este proceso desencadena inflamación y fibrosis (cicatrización o engrosamiento), lo que puede dañar numerosos tejidos y órganos.
La EICR crónica afecta de forma devastadora hasta al 50% de los pacientes que se someten a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. Se considera una de las principales causas de morbilidad y de mortalidad tardía no relacionada con recaída tras el injerto. Sus consecuencias son profundas, tanto por la carga que supone para el bienestar físico y emocional de cada enfermo, como por su impacto socioeconómico más amplio.
