Redacción Farmacosalud.com
Se pone en marcha el Registro JULES (Juvenile Systemic Lupus Erythematosus Registry), el primer registro de lupus eritematoso sistémico de inicio juvenil (LESj) en España, de la mano de la Dra. Alina Boteanu (coordinadora de la Unidad de Reumatología Pediátrica del Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid), especialista en el manejo de esta patología. El objetivo de JULES es aumentar el conocimiento sobre el abordaje del LESj desde el punto de vista epidemiológico, inmunológico y clínico, con el fin de mejorar el cuidado de los pacientes. Los afectados de esta enfermedad presentan una mortalidad mayor que la población general1.
El nuevo Registro es un estudio observacional, prospectivo y multicéntrico que se puso en marcha en septiembre de 2021. El proyecto, coordinado por la Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Universitario Ramón y Cajal, cuenta con la colaboración de la compañía GSK y con el aval de la Sociedad Española de Reumatología Pediátrica (SERPE), la Sociedad Española de Reumatología (SER) y sus respectivos grupos de trabajo: de LES infantil (SERPE), de enfermedades reumáticas del niño y adolescente de la SER (ERNASER) y del grupo de trabajo de enfermedades autoinmunes sistémicas de la SER (EASSER). El Comité Científico está formado por expertos de hospitales de toda España: el Hospital Universitario Niño Jesús de Madrid, el Hospital Universitari Sant Joan de Déu de Barcelona, el Hospital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia, el Hospital Universitario de Canarias y el Consorci Sanitari Alt Penedès Garraf de Barcelona.
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Cuadros de mayor gravedad que los pacientes adultos con LES
El LESj, está considerado una enfermedad rara2 ya que, aunque representa el 20% de los casos de lupus, su prevalencia oscila entre 1,89 y 25,7 casos por cada 100.000 habitantes en todo el mundo. El reducido número de pacientes hace que existan pocos estudios en niños con LES, pero sí se sabe que los pacientes que viven con esta enfermedad presentan una mortalidad cuatro veces mayor que la población general1 y desarrollan cuadros de mayor gravedad que los pacientes adultos con LES, con mayor frecuencia de manifestaciones renales y neuropsiquiátricas.
La puesta en marcha del proyecto permitirá, asegura la Dra. Boteanu, “incluir pacientes que han empezado su clínica en la infancia y ver la evolución tanto clínica como analítica, así como conocer otros datos de gran interés. Estos datos permitirían clasificar a los pacientes según fenotipos de riesgo para ciertas manifestaciones graves, como la afectación renal o neurológica -más frecuentes en niños que en adultos- y conocer qué tipo de daño acumulan los pacientes y cómo se manejan en la vida real, así como la visión de los pacientes acerca de su propia enfermedad”.
El Registro aportará nueva evidencia clave para avanzar en el conocimiento del LESj, lo que supone un importante hito para los enfermos y profesionales sanitarios que se enfrentan a ella cada día. En la actualidad, existe una gran carencia de evidencia científica sobre esta patología, ya que la mayor parte proviene de la extrapolación de los resultados de estudios en adultos. Además, el curso de la enfermedad suele ser más grave, lo que requiere un mayor uso de glucocorticoides e inmunosupresores, que aumentan el riesgo de sufrir efectos adversos relacionados con el tratamiento y de acumular daño orgánico a largo plazo, lo que tiene un impacto negativo sobre la calidad de vida de los pacientes3.
Autor/a de la imagen: Enric Arandes
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Belimumab, el único biológico aprobado para el LES en niños a partir de 5 años
En relación con el abordaje terapéutico, las opciones, igual que en adultos, son limitadas, ya que existen pocos ensayos clínicos en población pediátrica con lupus, siendo Belimumab el primer y único medicamento biológico aprobado para el LES en niños a partir de 5 años1,4. En este sentido, Boteanu enfatiza la necesidad de realizar un “esfuerzo” nacional e internacional para llevar a cabo registros de este tipo: “estos permitirían reunir un número suficientemente grande de pacientes para que las conclusiones fueran relevantes y se pudiera identificar así diferencias entre países con el objetivo de aumentar el conocimiento sobre esta enfermedad. Esta evidencia podría ser un dato más para el desarrollo de recomendaciones de tratamiento específicas para el lupus con debut infantil”.
El repositorio de datos JULES tendrá carácter nacional y se llevará a cabo en diversas unidades de Reumatología de toda España. Constará de dos fases: una primera retrospectiva transversal, con una duración de un año, seguida de una fase prospectiva longitudinal de tres años. La información recogida en este Registro, fruto del trabajo colaborativo entre la SERPE y la SER y sus grupos de trabajo y del máximo compromiso de todos los profesionales, reumatólogos y reumatólogos pediátricos con el LESj y con este proyecto, será fundamental para avanzar en el conocimiento de la afección y en el manejo terapéutico de los pacientes.
Referencias
1. Boteanu A. Lupus eritematoso sistémico pediátrico. Protoc diagn ter pediatr. 2020;2:115-128.
2. Shamim R, Farman S, Batool S, et al. Association of systemic lupus erythematosus disease activity index score with clinical and laboratory parameters in pediatric onset systemic lupus erythematosus. Pak J Med Sci. 2020 Mar-Apr;36(3):467-472.
3. Torrente-Segarra V, Salman Monte TC, Rúa-Figueroa I, et al. Juvenile- and adult-onset systemic lupus erythematosus: a comparative study in a large cohort from the Spanish Society of Rheumatology Lupus Registry (RELESSER). Clin Exp Rheumatol. 2017;35(6):1047-1055.
4. Ficha técnica de Benlysta. 10/2021. GSK
