Redacción Farmacosalud.com

La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) de España ha aprobado la financiación de Fintepla (fenfluramina), un medicamento huérfano para el tratamiento de las crisis convulsivas asociadas al síndrome de Dravet. Esta enfermedad es una forma rara de epilepsia crónica, una encefalopatía grave e incapacitante que conlleva severas consecuencias neurológicas y que hasta el momento no tiene cura. Además, la patología, que comienza a manifestarse en los primeros meses de vida en bebés hasta entonces sanos, tiene una alta tasa de mortalidad prematura. Pero esos altos índices de letalidad pueden cambiar con el nuevo fármaco, tal y como refiere el Dr. Lieven Lagae, miembro del Comité Asesor Científico de la Fundación Síndrome de Dravet: “datos retrospectivos mostraron una reducción sustancial de las tasas de SUDEP (muerte súbita e inesperada en la epilepsia) cuando se administró fenfluramina a pacientes con síndrome de Dravet. La reducción fue de unas diez veces” [Datos publicados: Cross et al, Seizure 2021].

Con la administración de fenfluramina, los estudios de ensayos clínicos aleatorizados muestran que la disminución de la frecuencia de las crisis epilépticas es, por término medio, del 60-70%. La tasa de respondedores (porcentaje de pacientes con una reducción de al menos el 50%) a una dosis de 0,7 mg/kg/día es del 70%. “Todos los estudios clínicos posteriores a la aleatorización confirman estos datos” [Lagae L et al Lancet 2019], especifica Lagae, a su vez Prof. Titular y jefe del Departamento de Neurología Pediátrica en el Hospital Universitario de Leuven (Bélgica).

En breve, ensayo para probar el nuevo tratamiento en menores de 2 años de edad
Los ensayos clínicos aleatorizados con fenfluramina se realizaron por encima de los 2 años de edad. “Los datos anecdóticos (informes de casos, Universidad de Amberes) confirman que fenfluramina puede administrarse con seguridad en niños menores de 2 años. No hubo problemas de seguridad. Se está planificando un nuevo ensayo con niños menores de 2 años, que está a punto de comenzar”, explica el experto.

Con la decisión de financiación, y una vez que el nuevo medicamento esté totalmente disponible en el mercado, en España se encontrarán los tres fármacos para el tratamiento de esta enfermedad aprobados en Europa: estiripentol, cannabidiol y fenfluramina. De acuerdo con el Prof. Lagae, “no existe ninguna razón teórica” que impida la combinación de estas terapias a la hora de tratar el síndrome de Dravet: “el estudio de Nabbout et al (2019) demostró que la combinación con estiripentol es eficaz. Hay que vigilar los efectos secundarios y a veces hay que administrar dosis más bajas. Los informes de casos también muestran una combinación segura con cannabidiol”.

“Es necesario que los tiempos de aprobación y comercialización sean más ágiles”
A pesar de que fenfluramina recibió la aprobación por parte de la Comisión Europea en diciembre de 2020, no ha sido hasta ahora que ha recibido el visto bueno por parte del CIMP, que es el órgano que tiene la responsabilidad de aprobar la financiación de los medicamentos en España. “Mientras celebramos enormemente que una nueva opción terapéutica para los pacientes con síndrome de Dravet haya sido aprobada por el CIMP, tenemos que seguir incidiendo en que es necesario que los tiempos de aprobación y comercialización de nuevos medicamentos huérfanos sea un proceso más ágil y no se eternice tanto en el tiempo, como ha sucedido”, señala José Ángel Aibar, presidente de la Fundación Síndrome de Dravet.

Para Aibar, “es necesario ahora que las distintas administraciones públicas autonómicas se pongan en marcha para que este nuevo fármaco pueda llegar de manera efectiva a los pacientes y familias que sufren las consecuencias del síndrome de Dravet”.

“Las propuestas de financiación positiva del CIPM se convierten en propuestas de resolución por parte de la Dirección General de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad que tienen que ser aceptadas por las compañías farmacéuticas. Una vez aceptada la propuesta, se emite una resolución definitiva de financiación y el medicamento entra en el Nomenclátor de facturación correspondiente, lo que generalmente ocurre en los primeros días del segundo mes trascurrido después de la reunión del CIPM en la que se adopta la propuesta, aunque este periodo puede ser variable. Por tanto, si no hay mayor imprevisto, esperamos que en unos tres meses el medicamento pueda estar disponible en el mercado español”, detalla Aibar en declaraciones a www.farmacosalud.com.

El Síndrome de Dravet, también llamado epilepsia mioclónica severa de la infancia, afecta a uno de cada 16.000 nacimientos, por lo que se considera una enfermedad rara. Esta afección, que tiene una tasa de mortalidad de alrededor del 15%, se origina por la mutación de un gen, el SCN1A, y comienza a manifestarse en el primer año de vida del niño, con crisis desencadenadas por fiebre seguida de una epilepsia resistente a los fármacos. Además, ocasiona graves retrasos cognitivos, motores y del habla, así como problemas conductuales.