Redacción Farmacosalud.com
El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación de Hemlibra® (emicizumab) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A grave (deficiencia congénita de factor VIII, FVIII <1%) sin inhibidores del factor VIII. La hemofilia A es la forma más grave de la enfermedad y representa aproximadamente el 80% del total de casos de esta patología, que afecta en torno a 3.000 personas en España. Asimismo, emicizumab® puede usarse en diferentes opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas) para todas las personas con hemofilia A en las que esté indicado el medicamento, incluidos aquellos con inhibidor del factor VIII. Las diferentes opciones de administración permitirán a las personas que conviven con esta enfermedad y a los profesionales sanitarios elegir aquella que mejor se adapte a sus preferencias y estilo de vida.
El Dr. Ramiro Núñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la U.G.C de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla), ha celebrado la llegada de esta nueva indicación que, tal y como señala, “era una noticia muy esperada por parte de la comunidad de hemofilia, tanto por los pacientes como por los profesionales sanitarios que atendemos esta enfermedad. Una terapia que ya conocíamos, por su disponibilidad para los pacientes con hemofilia A e inhibidores y que, ahora, con esta segunda indicación, vamos a tener la posibilidad de utilizarla para un importante grupo de pacientes con hemofilia A grave”.
(imagen modificada) Autor/a del original: DodgertonSkillhause
Fuente: morguefile.com (free photo)
En relación a los beneficios que aporta frente a los tratamientos disponibles, el Dr. Núñez, que ha participado en la investigación clínica de esta terapia, subraya que “unos de los principales objetivos en el tratamiento de esta enfermedad es conseguir el sangrado cero en estas personas. Gracias a los estudios ampliados de los ensayos clínicos con emicizumab, hemos confirmado que el 88,6% de los pacientes lo logra a las 96 semanas de tratamiento. Y con el beneficio añadido que aporta a la calidad de vida de estas personas, y a la de sus familias, la posibilidad de administrarlo por vía subcutánea. Lo que implica un cambio muy relevante frente a los tratamientos disponibles”.
Un tratamiento profiláctico que puede administrarse por vía subcutánea
La hemofilia A requiere un tratamiento crónico intravenoso, que exige su administración varias veces a la semana, con la importante carga que esto conlleva. “La vía subcutánea” -resalta este experto- “alivia esta carga de manera muy significativa, teniendo en cuenta que hay muchos pacientes con un mal acceso venoso para administrar el tratamiento, otros que están muy cansados de ello y, sobre todo, para los pacientes pediátricos, en los que va a suponer un gran cambio frente a la vía intravenosa tradicional”.
La autorización está avalada por los resultados de los estudios de referencia HAVEN 3 y HAVEN 4 en la que tres centros españoles han participado en la investigación clínica de esta afección rara. “España ha sido uno de los países que más pacientes ha reclutado para realizar los ensayos clínicos, por lo que nos podemos sentir muy orgullosos por nuestra aportación para que este tratamiento fuera aprobado y puesto a disposición de estas personas”, concluye Núñez.
Hemlibra® es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación de la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A. Hemlibra® es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) de una solución lista para usar una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas.
