Redacción Farmacosalud.com
El proyecto ICOD (Improving Condition in Down syndrome), un estudio pionero en abordar las dificultades cognitivas asociadas al síndrome de Down, ha demostrado la seguridad del tratamiento con la molécula AEF0217, desarrollada por la biotecnológica francesa Aelis Farma, así como su eficacia en la mejora de la función cognitiva en estas personas. El estudio ha sido liderado por el Hospital del Mar Research Institute (Barcelona).
Esta fase del ensayo (fase 1/2 del proyecto), financiado por la Unión Europea en el marco del programa de financiación I+D Horizon 2020 y Aelis Farma, se ha llevado a cabo con 29 personas con síndrome de Down de entre 18 y 35 años, con discapacidad leve o moderada. El objetivo era probar la seguridad de la administración del tratamiento, así como explorar el potencial para mejorar la cognición y la funcionalidad diaria de los participantes. En una fase previa, ya se había validado su seguridad en persones sin este síndrome.
Una monitora, junto a una voluntaria con síndrome de Down durante la realización del estudio
Fuente: Hospital del Mar Research Institute / Hospital del Mar
28 días de administración
Para llevar a cabo el estudio, a los voluntarios se les administró la molécula AEF0217 o placebo durante 28 días. Los resultados muestran tanto la seguridad de la terapia como la mejora de las funciones cognitivas en las personas que lo recibieron en comparación con las que recibieron placebo.
Medido con escalas de referencia, se ha demostrado que AEF0217 optimiza significativamente las habilidades de comportamiento en las áreas de comunicación, habilidades de la vida diaria e interacciones sociales. Estas mejoras también se asociaron a una tendencia constante hacia una mayor flexibilidad cognitiva, que es la capacidad de adaptarse a nuevas situaciones o cambios.
Además, los estudios con electroencefalografía, que analizan el funcionamiento eléctrico cerebral espontáneo, muestran cambios estadísticamente significativos en la función cerebral después del tratamiento con AEF0217, dado que los pacientes necesitaban menos esfuerzo para completar una tarea de memoria laboral. Estos resultados refuerzan la idea que el tratamiento actúa eficazmente a nivel cerebral, cognitivo y funcional, proporcionando datos iniciales prometedores concordantes sobre su potencial beneficioso.
"Los datos de eficacia son especialmente sorprendentes”
El Dr. Rafael de la Torre, que coordina el proyecto ICOD y realiza los estudios clínicos en el Hospital del Mar Research Institute junto con la Dra. Ana Aldea, explica que "los prometedores e impresionantes resultados de este estudio generan una esperanza real de desarrollar un tratamiento seguro y eficaz para las disfunciones cognitivas en personas con síndrome de Down". Y añade que "los datos de eficacia son especialmente sorprendentes, ya que abordan dominios cruciales de la adaptación, como las habilidades de expresión y escritura, así como las habilidades de la vida diaria y las interacciones sociales. Estos efectos, obtenidos después de solo cuatro semanas de tratamiento, son los primeros en el campo del síndrome de Down y representan un importante paso adelante hacia el desarrollo de un tratamiento que pueda mejorar significativamente la autonomía y la adaptación de estas personas".
Miembros del equipo científico del estudio (de izq. a dcha): Marta Pérez, Laura Forcano, Maria Gomis, Ana Aldea, Aida Cuenca y Rafael de la Torre
Fuente: Hospital del Mar Research Institute / Hospital del Mar
Desde Down Catalunya, entidad representante del colectivo en Cataluña y que ha colaborado con el Hospital del Mar Research Institute en el proyecto, se valora "muy positivamente estos resultados, por su impacto en la mejora de la calidad de vida de las personas con síndrome de Down y, en general, con discapacidad intelectual y del desarrollo".
La nueva molécula se basa en el hecho que las personas con síndrome de Down tienen hiperactividad del receptor cannabinoide CB1, según diversos estudios, por lo que la modulación con inhibidores específicos mejora drásticamente el rendimiento cognitivo en modelos animales. El tratamiento con AEF0217, el primer fármaco de una nueva clase farmacológica, CB1 Receptor Signaling Specific Inhibitors (CB1-SSi), imita un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la hiperactividad de este receptor. Paralelamente, también se estudia la función del genotipo APOE4, vinculado a la fisiología endocannabinoide y que es el principal factor de riesgo genético para el Alzheimer.
Un estudio multicéntrico internacional
En los trabajos también ha participado el equipo del Dr. Diego Real de Asúa, del Hospital de la Princesa de Madrid. Para llevarlo a cabo ha sido necesaria la colaboración de los participantes, sus familias y asociaciones familiares, que han dado apoyo al proyecto y han ayudado a completar este ensayo clínico pionero.
Los resultados obtenidos refuerzan la continuidad del programa y permiten avanzar hacia la siguiente etapa: un estudio multicéntrico internacional de fase 2 que empezará a mediados del año que viene. Este ensayo se centrará en determinar la dosis adecuada del tratamiento para maximizar los beneficios. El objetivo será profundizar en la optimización de la funcionalidad en la vida diaria y de las funciones cognitivas específicas en personas con síndrome de Down.
