Redacción Farmacosalud.com
Roche ha anunciado que la agencia estadounidense del medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Actemra/RoActemra® (tocilizumab) de administración subcutánea para ralentizar el ritmo de deterioro de la función pulmonar en pacientes adultos con enfermedad pulmonar intersticial asociada a la esclerosis sistémica (EPI-ES), una patología debilitante con opciones de tratamiento limitadas. Actemra/RoActemra es el primer tratamiento biológico aprobado por la FDA para el tratamiento de esta enfermedad.
1:Tráquea 2:Arteria pulmonar 3:Vena pulmonar 4:Bronquiolo terminal 5:Alvéolos 6:Corte cardíaco 7:Bronquios terciarios o segmentados 8:Bronquios secundarios o lobales 9:Bronquio principal 10:Bifurcación traquial o carina 11:Laringe
Autor/a: An officer or employee of the United States Government, as described at File:Illu bronchi lungs.jpg, with modifications by User:Adrian J. Hunter - Based on File:Illu bronchi lungs.jpg which is public domain as described at that file's description page. Este archivo deriva de: Illu bronchi lungs.jpg The original PD image is modified by replacing the text labels with numerical labels, using the same numbering scheme as File:Diagrama de los pulmones.svg.
Fuente: Wikipedia
La esclerosis sistémica, también conocida como esclerodermia, es una enfermedad autoinmune a menudo devastadora que empeora con el tiempo y no tiene cura. Se produce por un mal funcionamiento del sistema inmunitario que provoca el engrosamiento y endurecimiento de los tejidos de la piel y los pulmones. La ES afecta a unos 2,5 millones de personas en todo el mundo. La enfermedad pulmonar intersticial (EPI), que puede darse en aproximadamente el 80% de los pacientes con ES, provoca la inflamación y cicatrización de los pulmones y puede ser potencialmente mortal.
Ensayo clínico focuSSced
La aprobación de la FDA se basa en los datos del ensayo clínico focuSSced, fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, realizado en 212 adultos con esclerosis sistémica. También se utilizó información de apoyo del ensayo clínico faSScinate, fase II/III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con esclerosis sistémica. El ensayo clínico focuSSced no alcanzó su objetivo primario de producir un cambio en el índice cutáneo de Rodnan modificado (mRSS, por sus siglas en inglés) desde el estado basal hasta la semana 48, que es una medida de resultado estándar para la fibrosis de la piel (la cicatrización o el endurecimiento de la piel) en la esclerosis sistémica. En el ensayo faSScinate tampoco hubo un efecto estadísticamente significativo en relación con el objetivo primario sobre esta medida.
Sin embargo, en la población global del estudio focuSSced se observó que los pacientes tratados con Actemra/RoActemra, en comparación con los tratados con placebo, presentaban un menor descenso desde el estado basal hasta la semana 48 en la capacidad vital forzada (CVF) observada, una medida frecuente de la función pulmonar que evalúa la cantidad de aire que se puede exhalar, y en el porcentaje de capacidad vital forzada predicha (CVFp), que compara la CVF observada con la esperada para una persona sana de la misma edad, sexo, raza y altura. Los resultados de la CVF fueron similares en el estudio faSScinate.
De los 212 pacientes asignados aleatoriamente al estudio focuSSced, 68 pacientes (65%) en el brazo de Actemra/RoActemra y 68 pacientes (64%) en el brazo de placebo tenían EPI-ES al inicio, confirmado por una interpretación visual de la tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) realizada por radiólogos torácicos cegados. Se realizaron análisis exploratorios post-hoc para evaluar los resultados dentro de los subgrupos de pacientes con y sin EPI-ES. Los resultados de la CVFp y la CVF en la población general fueron impulsados principalmente por los resultados del subgrupo con enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica. En ese subgrupo, los pacientes del grupo RoActemra tuvieron un menor descenso de la CVFp media que los pacientes del grupo placebo (0,07% frente a -6,4%, diferencia media de 6,47%), y un menor descenso de la CVF en comparación con placebo (cambio medio -14 ml frente a -255 ml, diferencia media de 241 ml). El cambio medio desde el inicio hasta la semana 48 en el índice cutáneo de Rodnan modificado en los pacientes que recibieron Actemra/RoActemra en comparación con el placebo fue de -5,88 frente a -3,77, diferencia media de -2,11.
El perfil de seguridad de Actemra/RoActemra en el estudio focuSSed hasta la semana 48 fue comparable para los pacientes con EPI-ES y los que tenían ES en general; y, tanto en el estudio focuSSced como en el faSScinate fue consistente con el perfil de seguridad conocido de Actemra/RoActemra. Los acontecimientos adversos más frecuentes en los pacientes tratados con Actemra fueron las infecciones.
Revisión Prioritaria
La FDA había concedido previamente a Actemra la Revisión Prioritaria para esta indicación. Esta designación se otorga a los medicamentos que tienen el potencial de proporcionar mejoras significativas en el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad. Esta es la sexta indicación aprobada por la FDA para Actemra/RoActemra desde que el medicamento se lanzó en Estados Unidos en 2010.
Actemra/RoActemra fue el primer anticuerpo monoclonal humanizado aprobado que bloquea el receptor de la interleucina 6 (IL-6) disponible en las formulaciones intravenosa (IV) y subcutánea (SC) para el tratamiento de adultos con Artritis Reumatoide (AR) activa de severa a moderada. Puede ser utilizado solo o con metotrexato (MTX) en pacientes adultos con AR que son intolerantes, o no han respondido a otras terapias antirreumáticas modificadoras de la enfermedad (FARMEs).
