Redacción Farmacosalud.com
Novartis ha anunciado la autorización en España de siponimod, primera opción de tratamiento oral para los pacientes adultos con Esclerosis Múltiple Secundaria Progresiva (EMSP) activa, eficaz en el retraso de la progresión de la discapacidad y del deterioro de la velocidad de procesamiento cognitivo y la reducción del número de brotes1. Financiada por el Sistema Nacional de Salud, la nueva alternativa terapéutica, comercializada como Mayzent®, se dispensará únicamente en farmacia hospitalaria con indicación restringida a pacientes adultos con EMSP activa definida por brotes o características de imagen típicas de actividad inflamatoria. Siponimod pertenece a un grupo de medicamentos denominados moduladores del receptor de la esfingosina 1-fosfato (S1P). Mayzent® es el primer tratamiento oral con evidencia demostrada en el retraso de la progresión en una población amplia, diferenciada y representativa de EMSP, basada en el ensayo pivotal de Fase III, aletorizado, doble ciego y controlado con placebo EXPAND.
Pedro Carrascal, director de Esclerosis Múltiple España (EME), confirma, como ya sucedió cuando la EMA aprobó Mayzent® a nivel europeo, que el lanzamiento constituye una gran noticia. “Estamos encantados de ver que hay un tratamiento disponible en España para personas con EMSP activa con el potencial de retrasar la progresión de esta enfermedad debilitante”, ha apreciado. Además, enfatiza que “este tratamiento brinda esperanza para mejorar la atención y la calidad de vida de los pacientes que han estado desatendidos durante mucho tiempo”.
Dr. Xavier Montalbán
Fuente: Hospital Vall d’Hebron / Cemcat (ARCHIVO)
Un estudio pormenorizado con presencia en más de una treintena de países
El ensayo EXPAND, desarrollado en 292 hospitales de 31 países, ha contado con la implicación de 106 pacientes en fase principal en 14 hospitales españoles. “La participación activa de la comunidad científica española en el desarrollo de este tratamiento ha puesto en valor, una vez más, el potencial investigador de los especialistas en neurología de nuestro país", señala el Dr. Xavier Montalbán, jefe del Servicio de Neurología-Neuroinmunología del Hospital Universitario Vall d’Hebron (HUVH, en Barcelona), quien recuerda que "la capacidad de retraso de la progresión de la discapacidad que ofrece esta nueva terapia permitirá a los pacientes mejorar significativamente su calidad de vida. Sin duda, podemos afirmar que estamos avanzando lenta pero eficazmente en el tratamiento de la forma progresiva de la enfermedad, algo que ha supuesto todo un reto para los neurólogos y, a su vez, traslada un mensaje de esperanza e ilusión para los pacientes con EMSP".
EXPAND comparó la eficacia y seguridad de Mayzent® en personas que padecen EMSP con distintos niveles de discapacidad, demostrando un perfil de seguridad consistente con los efectos conocidos de los tratamientos moduladores del receptor S1P2. El análisis post hoc de EXPAND demostró que, en pacientes con EMSP y enfermedad activa, Mazyent redujo el riesgo relativo de progresión de la discapacidad. Asimismo, los pacientes con EMSP activa tratados de forma temprana y continua con Mayzent® experimentaron un menor riesgo de progresión de la discapacidad que los pacientes que iniciaron su tratamiento con la terapia en régimen abierto tras la fase prinicpal1,2. Asimismo, el estudio revela que el tratamiento con Mayzent® aporta mejoras en la velocidad de procesamiento cognitivo en personas con EMSP activa2.
Mayzent® está indicado en Europa para el tratamiento de pacientes adultos con EMSP con enfermedad activa definida por brotes clínicos o por características de imagen típicas de actividad inflamatoria. Además, está aprobado en Estados Unidos para el tratamiento de formas recurrentes de la EM como el Síndrome Clínico Aislado (CIS, por sus siglas en inglés), la EM Remitente-Recurrente (EMRR) y la EMSP activa.
La progresión, un frente con necesidades no cubiertas
La EM es un trastorno crónico del Sistema Nervioso Central (SNC) que afecta al funcionamiento normal del cerebro, el nervio óptico y la médula espinal, provocando la inflamación y la degeneración del tejido neural3,4. La patología suele presentarse en tres formas: EM Secundaria Progresiva (EMSP), EM Recurrente- Remitente (EMRR), y EM Primaria Progresiva (EMPP)5. Aproximadamente 2,3 millones de personas la sufren en todo el mundo4, de las que unas 55.000 se encuentran en España, donde se diagnostica un caso nuevo cada cinco horas6. Aunque la progresión de la EM es diferente en cada paciente, se calcula que hasta el 80% de los pacientes que son inicialmente diagnósticos con EMRR podría llegar a sufrir EMSP4. Aunque no hay un único síntoma que permita diagnosticar la EMSP de forma definitiva, algunos aspectos que pueden revelar esa transición son las recaídas o brotes menos frecuentes7, el empeoramiento continuado de los síntomas entre brotes o la aparición de síntomas nuevos7,8, la dificultad para recordar cosas o concentrarse7,9 o la dificultad y la fatiga para realizar actividades físicas, entre otros7.
Autor/a de la imagen: Enric Arandes
Fuente: E. Arandes / www.farmacosalud.com
En general, el deterioro cognitivo suele ser un indicador clave en los pacientes que progresan hacia la EMSP10-13, puesto que hasta un 80% de las personas con la forma secundaria progresiva experimenta este tipo de daños14. Asimismo, suelen manifestarse antes que los físicos, aunque son más difíciles de detectar10.
Mayzent® es un modulador del receptor de la esfingosina-1-fosfato que muestra un efecto dual sobre la inflamación y la neurodegeneración mediante su unión selectiva a los receptores S1P1 y S1P515,16. En relación con el receptor S1P1, impide a los linfocitos salir de los nódulos linfáticos limitando su acceso al Sistema Nervioso Central (SNC) de los pacientes con EM17. Esto genera los efectos anti-inflamatorios de Mayzent®18. Mayzent® también penetra en el SNC19-21 y se une al subreceptor S1P5 en células específicas del SNC, incluidos los astrocitos y los oligodendrocitos. Ha demostrado efectos neuroprotectores y favorece la pro-remielinización en modelos preclínicos de EM22-24.
Referencias
1. Giovannoni G, Kappos L, Fox RJ, et al. Sustained reduction of disability and cognitive decline with long-term siponimod treatments in patients with active SPMS: EXPAND data up to 5 years. ePoster presentation at MSVirtual2020: 8th Joint ACTRIMS-ECTRIMS Meeting; September 2020
2. Penner IK, Giovannoni G, Cree B, et al. Effect of siponimod on cognitive processing speed in SPMS patients with active and non-active disease. ePoster presentation at MSVirtual2020: 8th Joint ACTRIMS-ECTRIMS Meeting; September 2020
3. National Multiple Sclerosis Society. Definition of MS. https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Definition-of-MS. Accessed January 2020.
4. Multiple Sclerosis International Federation. Atlas of MS 2013. http://www.msif.org/wp-content/uploads/2014/09/Atlas-of-MS.pdf. Accessed January 2020.
5. MS Society. Types of MS. https://www.mssociety.org.uk/what-is-ms/types-of-ms. Accessed January 2020.
6. (2019). Día Mundial de la Esclerosis Múltiple 2019: cifras, reivindicaciones y actividades.Esclerosis Múltiple
7. España (EME). https://www.esclerosismultiple.com/dia-mundial-esclerosis-multiple-2019-cifras-reivindicacionesactividades-programa/
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9. National Multiple Sclerosis Society. Managing Progressive MS. https://www.nationalmssociety.org/Programs-and-Services/Resources/Managing-Progressive-MS-(-pdf)-(1)?page=1&orderby=3&order=asc. Accessed January 2020.
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17. Kappos L, et al. Lancet. 2018;391:1263–1273; 3. Behrangi N, et al. Cells. 2019;8:24;
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