Redacción Farmacosalud.com
Bristol Myers Squibb ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de Inrebic® (fedratinib) para el tratamiento de la esplenomegalia (aumento de tamaño del bazo) o los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con mielofibrosis primaria, mielofibrosis posterior apolicitemia vera o mielofibrosis posterior a trombocitemia esencial, que no han recibido inhibidores de la quinasa asociada a Janus (JAK) previamente o que han sido tratados con ruxolitinib. Inrebic® es un inhibidor oral de las quinasas, con actividad frente a la quinasa asociada a Janus 2 (JAK2) y la tirosina quinasa-3 parecida a FMS (FLT3) tanto naturales como activadas mutacionalmente. Este fármaco es un inhibidor selectivo de JAK2 con mayor potencia respecto a JAK2 en comparación con los miembros de la familia JAK1, JAK3 y TYK2. La activación anormal de JAK2 se asocia a neoplasias mieloproliferativas, incluida la mielofibrosis y la policitemia vera.
La recomendación del CHMP será evaluada ahora por la Comisión Europea (CE), que tiene la autoridad para aprobar los medicamentos en la Unión Europea (UE). Si se aprueba, fedratinib será el primer tratamiento oral, administrado una vez al día, en reducir significativamente el volumen del bazo y la carga de síntomas en pacientes con mielofibrosis en los que ha fracasado el tratamiento con ruxolitinib o que nunca han recibido un inhibidor de JAK.
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Fuente: E. Arandes / www.farmacosalud.com
JAKARTA y JAKARTA2
El CHMP adoptó una opinión positiva basada en los resultados de los estudios JAKARTA y JAKARTA2. En el estudio pivotal JAKARTA se evaluó la eficacia de dosis orales una vez al día de fedratinib en comparación con placebo en 289 pacientes con mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo intermedio -2 o alto, con esplenomegalia1. En el estudio JAKARTA2 se evaluó la eficacia de dosis orales una vez al día de fedratinib en 97 pacientes con mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo intermedio o alto, con esplenomegalia, pretratados con ruxolitinib2.
Se espera que la CE emita su decisión final en el plazo de 67 días desde la recepción de la opinión del CHMP. La decisión será aplicable a todos los estados miembros de la UE y a Islandia, Noruega y Liechtenstein. El fármaco está aprobado en Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis primaria o secundaria (post-policitemia vera o post-trombocitemia esencial) de riesgo intermedio-2 o alto1. En Canadá, fedratinib está aprobado para el tratamiento de la esplenomegalia y/o los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con mielofibrosis primaria, mielofibrosis post-policitemia vera y mielofibrosis post-trombocitemia esencial, de riesgo intermedio-2 o alto, incluidos pacientes que habían estado expuestos previamente a ruxolitinib3.
La mielofibrosis, un cáncer raro de la sangre
En el programa de desarrollo clínico de fedratinib, que incluyó a 608 pacientes, se produjeron casos graves y mortales de encefalopatía, incluida encefalopatía de Wernicke, en los pacientes tratados con fedratinib. Se notificaron casos graves en el 1,3% (8/608) de los pacientes tratados con fedratinib en ensayos clínicos y el 0,16% (1/608) de los casos fueron mortales.
La mielofibrosis es un trastorno grave y raro de la médula ósea que altera la producción normal de células de la sangre por parte del cuerpo. La médula ósea se ve sustituida gradualmente por tejido cicatricial fibroso, lo que limita la capacidad de la médula ósea para producir células sanguíneas. El trastorno puede causar anemia, debilidad, cansancio y aumento de tamaño del bazo y el hígado, entre otros síntomas4. La mielofibrosis se clasifica como una neoplasia mieloproliferativa, un grupo de cánceres raros de la sangre que proceden de células madre formadoras de sangre5.
Referencias
1. INREBIC U.S. Prescribing Information. Accessed November 2020.
2. Clinical Trials.gov. Phase II, Open Label, Single Arm Study of SAR302503 In Myelofibrosis Patients Previously Treated With Ruxolitinib (JAKARTA2). Available at https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01523171. Accessed November 2020.
3. INREBIC Canada Product Monograph. Accessed November 2020.
4. Mayo Clinic. Myelofibrosis. Available at: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/myelofibrosis/symptomscauses/syc-20355057. Accessed November 2020.
5. Leukemia & Lymphoma Society. Myelofibrosis. Available at: https://www.lls.org/myeloproliferativeneoplasms/myelofibrosis. Accessed November 2020.
