Redacción Farmacosalud.com
Un equipo de investigadores del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona y de la compañía biotecnológica VCN Biosciences, empresa de Grifols, ha desarrollado un tratamiento pionero en el mundo que ha permitido evitar que un niño que ya perdió un ojo a consecuencia de un cáncer de la retina perdiera el otro y quedara totalmente ciego. De este modo, el pequeño Félix, que viajó expresamente a Barcelona desde Venezuela para recibir el tratamiento, queda libre de la enfermedad y mantiene la agudeza visual que le permite caminar y jugar con normalidad. El tratamiento, que se le ha administrado en el marco de un ensayo clínico, consiste en inyectar dentro del ojo afectado por el tumor un virus modificado genéticamente que selecciona, ataca y destruye las células cancerígenas.
Félix fue diagnosticado de un retinoblastoma bilateral (un cáncer de retina que le afectaba ambos ojos) cuando sólo tenía unos meses de vida. A los dos años, cuando ya había perdido un órgano ocular a consecuencia de la enfermedad, el niño viajó con su madre a Barcelona, gracias a la Fundación Simón Bolivar, para recibir en el Hospital Sant Joan de Déu un tratamiento que le permitiera salvar el otro ojo y mantener la visión.
VCN-01
El equipo médico que le atendió logró inactivar el tumor mediante un tratamiento de quimioterapia intra-arterial. Ocho meses después, sin embargo, tuvo una recaída que le llevó de vuelta a Barcelona. Fue entonces cuando el equipo de Sant Joan de Déu comprobó que el tumor ya no respondía a los tratamientos convencionales, y propuso a la familia participar en un ensayo clínico para evaluar la seguridad y eficacia del virus oncolítico VCN-01 contra el cáncer de retina resistente a la quimioterapia. El tratamiento que ha recibido Félix es un derivado del adenovirus -un virus común que normalmente causa síntomas de resfriado, y que ahora algunos investigadores internacionales están utilizando para desarrollar una vacuna contra la COVID-19-, que ha sido modificado en el laboratorio de VCN Biosciences para que sea capaz de identificar, infectar y multiplicarse en las células cancerígenas. Esto permite al virus oncolítico identificar y atacar de manera selectiva las células cancerígenas y dejar indemnes las sanas.
El desarrollo de este nuevo tratamiento contra el cáncer de retina es el resultado de 5 años de investigación, y pone en valor la investigación traslacional (transferencia de conocimiento de la hospitalización al laboratorio y viceversa) que se lleva a cabo en el Hospital Sant Joan de Déu. Hace un año, este trabajo fue portada de la prestigiosa revista ‘Science Translational Medicine’, y mereció uno de los reconocimientos más prestigiosos de la oncología pediátrica mundial, el premio Odile Schweisguth. El caso de Félix ha permitido demostrar por primera vez la eficacia terapéutica del virus oncolítico VCN-01 en esta indicación, pero el ensayo clínico necesita de más pacientes para confirmar que la dosis que se administra es la más ajustada para garantizar su eficacia. Los pacientes candidatos a participar son niños que sufren un retinoblastoma que no responde a los tratamientos convencionales.
Un tumor que se diagnostica a 8.000 niños y niñas en el mundo cada año
El retinoblastoma es el tumor ocular más frecuente en la población infantil. Se diagnostica a aproximadamente 8.000 niños y niñas cada año en el mundo. Este cáncer se origina en el proceso de desarrollo de la retina, durante los primeros años de vida. En la actualidad, y siempre que esté indicada la preservación del ojo, los niños afectados son tratados en el Hospital Sant Joan de Déu con quimioterapia intra-arterial como primera opción. Se les introduce un largo y fino catéter por la arteria femoral, en la ingle, y se conduce hasta la arteria oftálmica para, una vez allí, administrar localmente la quimioterapia. En algunos casos, también se inyecta quimioterapia dentro del ojo, en el humor vítreo.
En algunos casos, sin embargo, el tumor no responde a estos tratamientos y los oftalmólogos no tenían hasta ahora otra opción que enuclear el ojo afectado para evitar que el cáncer se extendiera a otros órganos del cuerpo, ya que entonces las posibilidades de curación son muy bajas.