Redacción Farmacosalud.com
Pfizer y OPKO han anunciado que el estudio C0311002, fase 3, aleatorizado, multicéntrico, abierto y cruzado que evalúa somatrogron administrado una vez a la semana en niños de 3 a 18 años con déficit de hormona del crecimiento (DHC), ha alcanzado el objetivo primario de mejora de la carga del tratamiento frente a una inyección diaria de Genotonorm® (somatropina). Los resultados obtenidos en el estudio demostraron que el tratamiento con somatrogon, administrada una vez a la semana, mejoró la puntuación total en la escala de interferencia en la vida de los pacientes tras de 12 semanas de tratamiento (8,63), en comparación con el tratamiento con somatropina administrada una vez al día (24,13). La estimación puntual de la diferencia de tratamiento fue -15,49 (-19,71, -11,27 (IC del 95%); p <0,0001) a favor de somatrogon al nivel nominal de 0,05. Además, los objetivos secundarios mostraron un beneficio general en el tratamiento con somatrogon administrado una vez a la semana frente a su dosificación diaria.
Autor/a de la imagen: E. Arandes / www.farmacosalud.com
Fuente: Gentileza del Hospital Sagrat Cor de Barcelona
No se reportaron eventos adversos graves (EAG) durante ninguno de los períodos de tratamiento, y únicamente un participante interrumpió el uso de somatrogon después de un evento adverso (EA) no grave relacionado con el tratamiento. La incidencia de EA relacionados con la terapia fueron comparables en los dos grupos, y todos los EA fueron de gravedad leve a moderada. Somatrogon es una nueva entidad molecular que contiene la secuencia natural de la hormona del crecimiento y una copia del péptido C-terminal (CTP) de la cadena beta de la gonadotropina coriónica humana (hCG, por sus siglas en inglés) en el N-terminal y dos copias en el C-terminal. Los CTPs prolongan la vida media de la molécula. Somatrogon recibió la designación de medicamento huérfano en Estados Unidos y en la Unión Europea para el tratamiento de niños y adultos con déficit de la hormona del crecimiento.
El déficit de GH es una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento por parte de la glándula pituitaria y afecta a una de cada 4.000 a 10.000 personas. Debido a que la glándula pituitaria del paciente segrega niveles inadecuados de hormona, su altura puede verse afectada y la pubertad puede retrasarse. Sin tratamiento, el paciente tendrá un retraso del crecimiento persistente, una altura muy baja en la edad adulta y puede experimentar otros problemas de salud.
Branaplam (LMI070), fármaco huérfano en EH
Novartis ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU. ha otorgado la designación de medicamento huérfano para branaplam (LMI070) para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH). Una designación de medicamento huérfano otorga un estatus especial a un medicamento que trata una enfermedad o afección rara y proporciona a las empresas ciertos beneficios para fomentar el desarrollo continuado de medicamentos que proporcionan soluciones innovadoras a los pacientes con estas enfermedades graves.
Fuente: www.farmacosalud.com / Archivo
Gentileza del Centro Nacional de Microbiología. Instituto de Salud Carlos III de Madrid
En modelos preclínicos, se ha demostrado que branaplam reduce los niveles de la proteína huntingtina mutante. Además, durante la investigación de branaplam en la atrofia muscular espinal (AME), también se observó que reduce los niveles del ARN mensajero (ARNm) de la huntingtina en pacientes con AME. Se prevé que una disminución del ARNm de la huntingtina provoque una reducción de los niveles de proteína huntingtina, la causa subyacente de la EH. En base a estos hallazgos, Novartis tiene previsto iniciar un programa de desarrollo de branaplam para determinar si tiene el potencial de ser un tratamiento transformador para las personas que viven con esta devastadora enfermedad.
Las opciones de tratamiento actuales para la EH se limitan a tratamientos sintomáticos y no existen tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados que retrasen el inicio o la progresión de la dolencia. Actualmente, branaplam se encuentra en proceso de investigación para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME). La AME es una enfermedad genética progresiva poco frecuente caracterizada por la pérdida de neuronas motoras responsables de la función muscular. Branaplam se administra una vez a la semana para el tratamiento de la AME, y el mismo régimen de dosificación también puede ser una posibilidad para la EH. En 2021 está previsto que Novartis comience el ensayo de Fase IIb para branaplam en pacientes con EH.
Branaplam (LMI070) es un modulador del empalme del ARN de molécula pequeña administrado por vía oral una vez a la semana que se encuentra actualmente en investigación para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME). La AME es una enfermedad genética progresiva poco frecuente caracterizada por la pérdida de neuronas motoras responsables de la función muscular.
La enfermedad de Huntington es una patología rara neurodegenerativa hereditaria que provoca una discapacidad progresiva y la muerte. Todas las personas tienen el gen huntingtina (HTT), pero solo aquellas que tienen la forma mutada del gen desarrollarán la enfermedad. La EH se caracteriza por un empeoramiento progresivo de los síntomas motores, cognitivos y psiquiátricos. Estos síntomas suelen aparecer entre los 30 y los 50 años de edad y empeoran en un período de 15 a 20 años. Aproximadamente, 70.000 personas en Europa y EE. UU. han sido diagnosticadas clínicamente con EH. Las opciones de tratamiento actuales para la EH se limitan a tratamientos sintomáticos y no existen tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados que retrasen el inicio o la progresión de la enfermedad.
