Redacción Farmacosalud.com
Sylentis, empresa farmacéutica del Grupo PharmaMar (MSE:PHM), presenta resultados del desarrollo preclínico de su nuevo compuesto, SYL1801, administrado en forma de colirio para la prevención, el tratamiento y el control de la progresión de enfermedades de la retina que cursan con procesos de neovascularización. La presentación de los resultados ha tenido lugar en el marco del Congreso Anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO, por sus siglas en inglés), que se ha celebrado en Vancouver (Canadá).
En la sesión titulada ‘Degeneración Macular Asociada a la Edad y agentes anti-angiogénicos’ se ha presentado la comunicación ‘SYL1801: Preclinical Efficacy and Safety of a siRNA-based eye drops treatment for Age Related Macular Degeneration (Panel: 5389 - B0085)’. Los estudios de eficacia realizados en un modelo animal de neovascularización coroidea inducida por láser han demostrado que la reducción de la expresión de la proteína NRARP en la retina mediante SYL1801, administrado en gotas, está asociada con una regresión de las lesiones angiogénicas. Además, las regresiones observadas son equivalentes a las observadas en el grupo de animales tratados con agentes anti-VEGF inyectados intravítreamente (tratamiento estándar actual para enfermedades de la retina).
Fuente: Sylentis / PharmaMar
Además, los estudios de toxicología realizados en modelos animales globalmente aceptados soportan que, bajo las condiciones de concentraciones y tiempos de exposición testados, SYL1801 tiene una buena tolerancia tanto a nivel local como sistémico.
“Las inyecciones intravítreas suponen una gran inversión económica y de tiempo”
Ana Isabel Jiménez, COO y directora de I+D de Sylentis, comenta que “Los fármacos tradicionalmente utilizados para tratar enfermedades de la retina son anticuerpos, moléculas de gran tamaño que no pueden llegar desde la superficie ocular hasta la retina. Es por esto por lo que se administran mediante inyecciones intravítreas. Los pacientes con degeneración macular asociada a la edad o con retinopatía diabética deben acudir periódicamente al hospital, donde se realiza este tipo de procedimiento al que frecuentemente se le asocia un impacto emocional negativo y un gran gasto de tiempo[1]. Además, las inyecciones intravítreas suponen una gran inversión económica y de tiempo para los sistemas de salud”.
Jiménez apunta que "los siRNA, como el SYL1801, tienen un tamaño muy inferior a los anticuerpos, lo que les permite penetrar en la retina e inhibir la formación de nuevos vasos sanguíneos tras ser aplicados en forma de gotas sobre la superficie ocular”
Se estima que el número de individuos con DMAE alcanzará los 196 millones en 2020 y los 288 millones en 2040. La DMAE es la principal causa de discapacidad visual irreversible en la población anciana de los países desarrollados, representando el 8% de todos los casos de ceguera a nivel mundial. De hecho, la prevalencia global de la DMAE entre los 45 y 85 años de edad es del 8,7%[2,3].
Sobre SYL1801
El SYL1801 es un RNA interferente de pequeño tamaño (siRNA) en fase de investigación no-clínica. Este siRNA, mediante un mecanismo de acción basado en el RNA de interferencia (RNAi), inhibe la síntesis de NRARP (Notch-regulated ankyrin repeat-containing protein). NRARP está implicada de forma directa en la fisiopatología de la neovascularizacion coroidea, es decir, en la formación anómala de nuevos vasos desde el coroides hacia la retina. Se trata de una característica común a varias enfermedades de la retina como la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) o la retinopatía diabética (RD).
La DMAE es una enfermedad crónica y progresiva que afecta a una región central de la retina conocida como la mácula. La DMAE conduce a una pérdida gradual de la agudeza visual e incluso puede ocasionar ceguera en los casos más graves. A pesar de que la DMAE tiene un gran impacto negativo en la calidad de vida de los pacientes, su fisiopatología exacta solo se comprende parcialmente.
Referencias
1. Sivaprasad, S. and S. Oyetunde, Impact of injection therapy on retinal patients with diabetic macular edema or retinal vein occlusion. Clin Ophthalmol, 2016. 10: p. 939-46.
2. Deng, Y., et al., Therapeutic potentials of gene silencing by RNA interference: principles, challenges, and new strategies. Gene, 2014. 538(2): p. 217-27.
3. Jonas, J.B., C.M.G. Cheung, and S. Panda-Jonas, Updates on the Epidemiology of Age-Related Macular Degeneration. Asia Pac J Ophthalmol (Phila), 2017. 6(6): p. 493-497.
