Redacción Farmacosalud.com

Sylentis presenta por primera vez datos positivos sobre la eficacia del compuesto SYL136001v10, un siRNA (ARN interferente pequeño, uno de los tipos del RNAi) para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina que cursan procesos de neovascularización. Entre estas enfermedades destacan la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y la retinopatía diabética. Los datos presentados demuestran que el siRNA puede ser aplicado en forma de gotas oftalmológicas cambiando el paradigma del tratamiento de los pacientes con esta patología. “Actualmente, los pacientes deben dirigirse al hospital donde los tratamientos se administran a través de inyecciones oculares, lo que resulta molesto y doloroso para el paciente, además de suponer una importante inversión económica para el sistema sanitario”, asegura Covadonga Pañeda, Gerente de I+D de Sylentis, y autora principal de los estudios.

Dicha presentación se realiza en el marco del XIII Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos (OTS, por sus siglas en inglés), que se celebra del 24 al 27 de septiembre en Burdeos (Francia), y en el que se presentan los últimos desarrollos y avances en el tratamiento de diversas patologías mediante el uso de oligonucleótidos. En esta línea, la compañía ha identificado a la proteína NRARP (NOTCH-regulated Ankyrin Repeat Protein) como una potencial diana para el tratamiento de enfermedades angiogénicas de la retina. NRARP es un elemento fundamental en el control de las señales que llevan a la formación de nuevos vasos sanguíneos, por lo que se han analizado las consecuencias de su modulación mediante RNAi en un modelo animal de neovascularización retiniana.

Los estudios de eficacia llevados a cabo han demostrado que la reducción de NRARP en la retina mediante RNAi lleva a la regresión de las lesiones angiogénicas retinales y que las reducciones observadas en modelos animales son equivalentes a las observadas en respuesta al tratamiento con anti-VEGF, estándar de tratamiento actual para estas enfermedades que se basa en inyecciones oculares.

RNA de interferencia (RNAi) es un proceso celular que ocurre de manera natural y que normaliza la expresión de ciertos genes regulando el desarrollo y la defensa innata en animales y plantas. Este proceso se utiliza en biotecnología para silenciar RNA mensajeros que codifican la proteína causante de la enfermedad. La aplicación terapéutica del RNAi está en auge dada la especificidad de silenciamiento de genes para una proteína particular en un determinado tejido y la ausencia de efectos secundarios. Este nuevo enfoque para el descubrimiento y desarrollo de fármacos es una tecnología prometedora que avanza rápidamente en el campo de la investigación traslacional[1,2].

Avances en cataratas

En España, el 26% de los ciudadanos tiene astigmatismo y entre los pacientes que se someten a cirugía de cataratas, el 30% tiene más de 1,5 dioptrías.[3] En este escenario, Alcon ha organizado el simposio ‘Objetivo 0. Últimos avances en catarata refractiva’ en el maco del 93º Congreso de la Sociedad Española de Oftalomología (SEO), celebrado en Zaragoza. Durante la sesión, moderada por el Dr. Humberto Carreras, codirector Médico de Eurocanarias Oftalmológica, y el Dr. Javier Mendicute, jefe de Servicio de Oftalmología del Hospital Universitario Donostia, de San Sebastián, y director médico de Begitek Clínicas Oftalmológicas, se ha analizado el impacto de estos defectos oculares en la visión, así como las principales innovaciones introducidas para su corrección durante la cirugía de cristalino.

“En España se practican unas 500.000 cirugías de cataratas al año. El 30% de los pacientes presenta astigmatismos superiores a 1 dioptría y astigmatismo postoperatorios de más de 0,50 dioptrías, lo que supone un deterioro de la calidad visual potencial”, explica el Dr. Javier Mendicute, jefe de Servicio de Oftalmología del Hospital Universitario Donostia, de San Sebastián, y director médico de Begitek Clínicas Oftalmológicas. Entre los avances más destacados en el tratamiento del astigmatismo, el Dr. Carreras ha señalado “la aparición de las lentes intraoculares (LIO) multifocales tóricas para corregir todos los defectos de graduación, junto con el uso de los sistemas de guiado digitales para la planificación quirúrgica y el alineamiento correcto de la lente. Asimismo, como aspecto “más novedoso registrado en los últimos años”, este especialista ha indicado “la posibilidad de verificación intraquirúrgica de la lente intraocular, tanto en potencia como en referencia al lugar de eje e implantación”.

Unos avances que, según ha destacado el Dr. Carreras, “están permitiendo obtener los mejores resultados refractivos para nuestros pacientes y que, en la mayoría de los casos, permiten una total independencia de las gafas tras la operación”. Y es que hoy en día, según ha señalado este experto, “la cirugía de cristalino es muy habitual en personas con una actividad profesional y social muy amplia, por lo que, cada vez más, buscan poder prescindir totalmente de las gafas a todas las distancias tras la operación”. En esta misma línea se ha expresado el Dr. Mendicute, quien ha afirmado que “la cirugía de cristalino, con finalidad refractiva, o la de catarata con finalidad rehabilitadora, son ocasiones irrepetibles para corregir los defectos de refracción como la miopía, la hipermetropía, el astigmatismo o la presbicia. Nadie debería dejar escapar esta oportunidad”.

Referencias:
1. Elbashir SM1, Harborth J, Lendeckel W, Yalcin A, Weber K, Tuschl T. Duplexes of 21-nucleotide RNAs mediate RNA interference in cultured mammalian cells. Nature. 2001 May 24;411(6836):494-8
2. Soutschek J1, Akinc A, Bramlage B, Charisse K, Constien R, Donoghue M, Elbashir S, Geick A, Hadwiger P, Harborth J, John M, Kesavan V, Lavine G, Pandey RK, Racie T, Rajeev KG, Röhl J, Toudjarska I, Wang G, Wuschko S, Bumcrot D, Koteliansky V, Limmer S, Manoharan M, Vornlocher HP. Therapeutic silencing of an endogenous gene by systemic administration of modified siRNAs. Nature. 2004 Nov 11;432(7014):173-8
3. Roberto Muñoz, Marcos. ‘Corrección de astigmatismo con Lente intraocular tórica en pacientes con catarata’, 2011. p.52