Redacción farmacosalud.com
El Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) y la biofarmacéutica SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona (PCB), han firmado un acuerdo para desarrollar conjuntamente la fase clínica de un fármaco para la amiloidosis por transtiretina (ATTR). La colaboración comenzará con la realización de un ensayo de prueba de concepto en 20 voluntarios sanos y pacientes afectados por la variante polineuropática de esta enfermedad que confirme la eficacia y seguridad del compuesto SOM0226, han informado estas tres instituciones a través de una nota.
Fuente: Parc Científic de Barcelona
El producto, un fármaco reposicionado desarrollado por SOM Biotech, ha sido designado recientemente medicamento huérfano por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos y podría ser efectivo además para todas las variantes del ATTR.
Por medicamentos huérfanos se conocen aquellos fármacos no desarrollados ampliamente al ir destinados a un reducido grupo de pacientes.
La amiloidosis afecta al sistema nervioso y miocardio
La amiloidosis asociada a transtiretina es una enfermedad rara, de pronóstico severo e incapacitante, que afecta principalmente al sistema nervioso periférico y miocardio y, en algunos casos, se hereda de padres a hijos. Se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico -conocida como depósitos de amiloide- provoca daños celulares locales que se manifiestan con una variedad de síntomas clínicos, que conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años, después de sufrir problemas cardíacos y nerviosos importantes.
“Actualmente, en el mercado mundial sólo existe un tratamiento farmacológico para la fase temprana de una de las formas de amiloidosis por transtiretina, la variante polineuropática. Su coste es muy elevado y únicamente tiene la aprobación para Europa, por lo que existe una clara necesidad médica que apoya el desarrollo de nuevos medicamentos para el tratamiento de esta enfermedad", afirma el neurólogo José Gamez, jefe del grupo de investigación del Sistema Nervioso Periférico del VHIR y coordinador de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Vall d'Hebron, donde se realizarán las pruebas clínicas.
Personal sanitario participante en la investigación del nuevo fármaco
Fuente: Parc Científic de Barcelona
El fármaco podría ser efectivo para las 4 variantes de la patología
Estudios realizados por SOM Biotech han demostrado que el SOM0226 representa una alternativa terapéutica superior a otros productos en desarrollo. Es un potente inhibidor del proceso amiloidogénico con un innovador mecanismo de acción dual: como estabilizador de la proteína transtiretina y disruptor de las fibras una vez depositadas en los tejidos (es decir, detiene la progresión y revierte la enfermedad), y podría ser efectivo para las cuatro variantes de la amiloidosis por transtiretina –polineuropática, cardiaca, senil sistémica y SNC selectiva -incluyendo las etapas avanzadas.
La ejecución de este proyecto ayudará a maximizar el uso de los recursos del sistema público de salud, en una estrategia de sostenibilidad financiera del sistema encaminada a la prevención de enfermedades. Esto se debe a que el desarrollo de esta nueva alternativa terapéutica podrá prevenir la progresión de la enfermedad (evitando la formación de fibras amiloides) y podrá también revertirla (induciendo la disgregación de fibras depositadas en los tejidos) .
Un precio que redundaría en menos costes para el sistema sanitario
Por otra parte, el precio de mercado de este medicamento implicaría una disminución de costes considerable para los sistemas públicos de salud, comparado con las pocas opciones de tratamiento actuales y, al mismo tiempo, sería un tratamiento mucho más accesible para los enfermos. La nueva actividad terapéutica del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia, que es capaz de identificar nuevas actividades terapéuticas de medicamentos ya comercializados. Posteriormente, el SOM0226 fue validado experimentalmente en varios modelos no clínicos en centros de España, Europa y Estados Unidos.
"A pesar de los grandes esfuerzos en investigación, no existe ningún otro fármaco en proceso de aprobación sanitaria para la amiloidosis por TTR, donde una alternativa terapéutica eficaz es de gran necesidad para los pacientes. Los únicos tratamientos disponibles son un fármaco descubierto en Estados Unidos, con el desorbitante precio de 140.000 euros al año, y el trasplante de hígado, solamente adecuados para una población muy particular y a un coste socio-sanitario muy elevado. La colaboración con el VHIR y los resultados de este proyecto conjunto permitirán avanzar en el desarrollo de nuevos tratamientos farmacológicos, eficaces y seguros para los pacientes de ATTR, con una aceptable relación coste/eficacia", afirma el Dr. Raúl Insa, fundador de SOM Biotech.
