Redacción Farmacosalud.com

Las compañías Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO: SOBI) y Biogen (NASDAQ: BIIB) han anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Elocta® (rFVIIIFc) para el tratamiento de la hemofilia A en los 28 Estados miembros de Unión Europea (UE), así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Elocta® es un factor VIII de coagulación recombinante, proteína de fusión Fc con una vida media prolongada, y será el primer tratamiento para la hemofilia A en la UE que puede ofrecer una protección prolongada frente a los episodios de sangrado mediante inyecciones profilácticas cada 3-5 días. El fármaco se lanzará en los primeros países de la Unión Europea a principios de 2016.

Elocta® está indicado para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A de cualquier edad. La aprobación de la CE se ha basado en los datos del estudio A-LONG, estudio clínico pivotal fase 3, que demostró la eficacia, seguridad y farmacocinética de rFVIIIFc en varones de 12 años o más con hemofilia A grave previamente tratados, y en el estudio Kids A-LONG, un estudio clínico fase 3, que demostró la eficacia y seguridad de rFVIIIFc en niños menores de 12 años con hemofilia A previamente tratados. Las reacciones adversas con una incidencia de ≥ 0,5 % para Elocta® fueron artralgia, malestar general, mialgia, dolor de cabeza y prurito.

El nombre comercial para rFVIIIFc es Elocta® en las regiones de Sobi, y Eloctate® (Factor antihemofílico Recombinante, Proteína de fusión Fc) en los Estados Unidos, Canadá, Australia, Nueva Zelanda y Japón, donde también está aprobado para el tratamiento de la hemofilia A. Elocta® (rFVIIIFc) es el primer tratamiento basado en el factor VIII recombinante que ofrece una vida media prolongada. Está indicado para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia del factor VIII) y puede ser utilizado a cualquier edad.

La hemofilia A es una enfermedad rara, crónica y hereditaria
Elocta® está constituido por el factor VIII de coagulación humano recombinante con deleción del dominio B, unido covalentemente al dominio Fc de la inmunoglobulina humana G1 (una proteína que se suele encontrar en el organismo). Esto permite a Elocta® utilizar una vía natural para prolongar el tiempo que permanece en el organismo. Si bien la tecnología de proteína de fusión con Fc ha sido utilizada en otros tratamientos durante más de 15 años, Sobi y Biogen son las primeras compañías que la han utilizado en el tratamiento de la hemofilia. Tras la administración de Elocta® pueden producirse reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico y el desarrollo de anticuerpos neutralizantes frente al factor VIII (inhibidores).

La hemofilia A es una enfermedad rara, crónica y hereditaria, caracterizada por una alteración de la capacidad de coagulación sanguínea, debido a la ausencia o a niveles reducidos de una proteína conocida como factor VIII. Las personas con hemofilia A experimentan episodios de sangrado que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. De acuerdo con la Federación Mundial de Hemofilia, unas 140.000 personas en todo el mundo padecen hemofilia A. Los tratamientos para la hemofilia A, la forma más frecuente de hemofilia, pueden ser administrados tanto de forma programada para ayudar a prevenir o reducir los episodios de sangrado (profilaxis) o para controlar el sangrado cuando se produce (a demanda). La Federación Mundial de Hemofilia recomienda que la profilaxis sea el objetivo del tratamiento, ya que puede prevenir el sangrado y la destrucción articular. Como resultado, los tratamientos profilácticos regulares pueden ralentizar la progresión de la enfermedad articular y mejorar la calidad de vida.

Nuevo dispositivo móvil para favorecer un mejor control del tratamiento
Por otra parte, se ha diseñado la herramienta Haemoassist, cuyo objetivo es el de favorecer un mejor control de los pacientes con hemofilia a través del registro detallado de su tratamiento y de los eventos hemorrágicos. Hasta ahora el paciente solía realizar esta recogida de información, importante para el médico, de forma manual. Desarrollada por la compañía Pfizer con el aval de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO), Haemoassist permite que el enfermo anote a través de una aplicación móvil, sencilla de utilizar, cuándo se produce una hemorragia o cuándo se administra el tratamiento. Este dispositivo está conectado a un sistema central al que el especialista accede en tiempo real y revisa toda la información introducida por el paciente y, de esta forma, el médico puede adoptar decisiones encaminadas hacia un mejor control de la enfermedad.

El doctor Luis Javier García Frade, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Río Hortega de Valladolid, donde ya se utiliza este dispositivo, asegura que el uso del programa “puede plantear cambios de actitud en el paciente, ya que ve cómo va evolucionado su enfermedad y se acostumbra a controlar la patología y la administración de la medicación, lo apunta todo y crea un hábito, lo que puede mejorar el seguimiento en comparación con una situación en la que no exista ese hábito”.