Redacción Farmacosalud.com
Uno de los temas estrella del LVII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y XXXI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), celebrados en Valencia, ha sido la terapia celular con linfocitos T modificados genéticamente (CART-cells). “Los excelentes resultados de este procedimiento, especialmente en el abordaje de las leucemias linfoides, han abierto un nuevo enfoque terapéutico con gran futuro para todas las hemopatías malignas y neoplasias en general”, apunta el Dr. José María Moraleda, presidente de la SEHH.
“En este punto trabajan nuestros grupos de investigación. También son destacables los adelantos de identificación genética en el campo de la trombosis y hemostasia, los datos recientes sobre el tratamiento con anticoagulantes orales y las nuevas moléculas recombinantes y de larga duración”. En el ámbito asistencial, el presidente de la SEHH ha denunciado la “inequidad en el acceso de los pacientes a los nuevos medicamentos hematológicos” y ha demandado la “implicación de los hematólogos en la gestión y organización de los servicios, en defensa de la integración de la propia especialidad”.
El Dr. Miguel Ángel Sanz, presidente del Comité Organizador del Congreso y jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario y Politécnico La Fe, de Valencia, ha destacado el “excelente nivel asistencial, docente e investigador” de la Hematología valenciana. “En términos de acceso a procedimientos y fármacos de alto impacto económico, que es una de las causas de inequidad entre diferentes autonomías de España, también podemos constatar una situación muy favorable en nuestra comunidad autónoma”, afirma. “Sólo un asunto amenaza seriamente el mantenimiento del nivel de excelencia que requieren las unidades de referencia en los hospitales terciarios: el sistema de contratación de las plazas vacantes no tiene en cuenta en absoluto el perfil de la plaza a cubrir”.
Trabajo con terapia celular
Desde hace unos años se está trabajando con terapia celular con el objetivo de restaurar o modificar ciertos mecanismos que se ven afectados en determinadas enfermedades con la infusión de células madre, células que tienen dos características principales: la primera que cuando proliferan sus hijas tienen las mismas características que ellas y la segunda es que pueden tener capacidad de diferenciarse en células de otros tejidos, han informado fuentes de la SEHH. Según el Dr. Felipe Prósper, director del Área de Terapia Celular y codirector del Servicio de Hematología y Hematoterapia de la Clínica Universidad de Navarra (CUN), técnicamente es posible generar múltiples medicamentos de terapias avanzadas, nombre con el que se denominan los productos de terapia celular. “El principal problema es demostrar hasta qué punto son realmente eficaces y, por tanto, ofrecen una ventaja terapéutica para los enfermos”, ha apuntado el especialista.
En líneas generales, estos medicamentos tienen el potencial de actuar a través de tres mecanismos: la regeneración directa de tejidos, la facilitación de los procesos de reparación mediante sus efectos antiinflamatorios e inmunomoduladores y la inmunoterapia. El hematólogo de la CUN ha detallado las indicaciones en el campo de la Hematología, “que principalmente son en la enfermedad injerto contra el huésped, en el trasplante hematopoyético para mejorar el injerto, en enfermedades autoinmunes o en distintos tumores como estrategia de inmunoterapia”. No obstante, los trabajos en terapia celular no solo se centran en el campo de la Hematología, ya que existen otras líneas de investigación en el campo de las enfermedades cardiacas u osteorticulares.
El Dr. Vicente Vicente, presidente de la SETH, ha destacado los avances producidos en el campo de la Hemostasia y Trombosis, especialmente significativos en el mundo de las coagulopatías congénitas y adquiridas y en el de la enfermedad tromboembólica. Para el Dr. Josep María Ribera, presidente del Comité Científico y jefe del Servicio de Hematología ICO del Hospital Germans Trias i Pujol, de Badalona (Barcelona), “desde un punto de vista diagnóstico no hay duda de que las técnicas de biología molecular aplicadas, no solo al estudio de las hemopatías malignas, sino a otras hemopatías o a la Hemostasia y Trombosis, han tomado un gran protagonismo”.
Experiencia con los nuevos anticoagulantes orales
La International Society os Thrombosis and Haemostasis (ISTH) celebra su congreso con periodicidad bianual y en él se revisan con profundidad todos los aspectos encuadrados en la Hemostasia y Trombosis. El último ha tenido lugar en Toronto, Canadá, el pasado mes de junio, y sus principales conclusiones han tenido cabida en los encuentros de la SEHH y la SETH. En el ámbito de la enfermedad tromboembólica, se han dado a conocer “los datos clínicos del primer antídoto que neutraliza el efecto de un anticoagulante de acción directa, así como la experiencia obtenida con los nuevos anticoagulantes orales en la práctica clínica diaria”, explica el doctor Vicente. “Estas observaciones post-comercialización de la FDA refuerzan los datos obtenidos en los ensayos clínicos”, añade.
Con respecto a las hemorragias, “se han analizado los estudios clínicos realizados con los nuevos preparados para el tratamiento de las hemofilias”, afirma el doctor José Antonio Páramo, presidente del Comité Organizador SETH del Congreso y codirector del Servicio de Hematología y Hemoterapia de la Clínica Universidad de Navarra. En el campo de la biología vascular, ámbito de referencia de este experto, “la disfunción endotelial se considera un barómetro de riesgo cardiovascular”. En este sentido, el doctor Páramo se ha referido a los nuevos métodos de imagen del endotelio vascular. “También son destacables las nuevas terapias celulares para el tratamiento de enfermedades como la arteriosclerosis o el nuevo papel de las micropartículas circulantes como mecanismo de trombosis y daño vascular, junto con algunos aspectos relacionados con nuevos mecanismos de generación de aneurismas abdominales”, señala. “Las histonas -proteínas básicas de baja masa molecular- y los ‘NETs (Neutrophil extracelular traps)’ emergen como nuevos biomarcadores de patologías vasculares y trombóticas”.
Currículum europeo para elaborar el futuro programa formativo MIR
Por otra parte, la Asociación Europea de Hematología (EHA en sus siglas inglesas) apoya a la SEHH en sus demandas relativas al proyecto de troncalidad y se muestra partidaria de la iniciativa de la SEHH de seguir el currículum europeo en los planes de formación de la especialidad, lo que se traduce en mantener o aumentar el tiempo del periodo de formación específica del hematólogo, dados los grandes adelantos diagnósticos y terapéuticos incorporados a la especialidad y para que los residentes tengan tiempo para desarrollar su labor con los estándares de calidad asistencial que requiere la salud de los pacientes.
Tal y como ha explicado el Dr. Adrián Alegre, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario de La Princesa, de Madrid, y presidente de la Asociación Madrileña de Hematología, el comité mixto de la Comisión Nacional de la Especialidad (CNE) y la SEHH ha trasladado al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad un documento elaborado por prestigiosos hematólogos de distintos centros hospitalarios que avala la necesidad de ampliar los años de formación de los médicos internos residentes (MIR) a cinco años. Todo ello se ha conocido en el marco del 'III Simposio Conjunto de la SEHH y la EHA: Educación e Investigación'.
50 años del descubrimiento de la deficiencia de antitrombina
Hace 50 años se descubrió el primer defecto trombofílico, la primera alteración genética que se asocia con mayor riesgo trombótico: la deficiencia de antitrombina. “Es la primera y, hasta la fecha, más importante trombofilia desde el punto de vista de riesgo. Por ello, durante estos 50 años se ha estudiado profundamente esta molécula”, ha explicado el Dr. Javier Corral de la Calle, profesor de Hematología Experimental de la Universidad de Murcia y miembro de la Unidad de Hematología y Oncología del Hospital Morales Meseguer (Murcia). El Dr. Corral ha sido el encargado de pronunciar la XIII Lección Conmemorativa Ricardo Castillo-Antonio López Borrasca, bajo el título ‘Lecciones de un viejo anticoagulante: antitrombina’.
Se están estudiando nuevas funciones para la antitrombina en sistemas diferentes a la Hemostasia y la trombosis. “Existe cada día una mayor evidencia del papel de la antitrombina en inflamación, angiogénesis o apoptosis que pueden abrir nuevas perspectivas terapéuticas para esta molécula, que hasta ahora solo se consideraba como anticoagulante. Así, se vislumbran nuevas funciones para la antitrombina en cáncer, enfermedades inflamatorias, trauma, quemados, enfermedad hepática, e incluso en hemofilia, entre otros”, ha añadido Corral.
Modelo de patología molecular
La antitrombina también se está investigando como molécula reguladora de reguladores. Tal y como ha apuntado el especialista, “es el principal inhibidor endógeno de la trombina. La antitrombina es un modelo de estudio que puede ofrecer resultados que no se restrinjan a esta molécula o al sistema hemostático”. En este sentido, el grupo del doctor Corral está trabajando con otras serpinas y “sus resultados se pueden extrapolar a otras enfermedades e incluso información básica relevante, como es el empleo de codones de iniciación de traducción diferentes que pueden modular el efecto patológico de una mutación”.
Actualmente, el diagnóstico de la deficiencia de antitrombina es una de las pruebas básicas de trombofilia que se deben realizar en ciertos pacientes con trombosis. “Sin embargo, recientes evidencias del propio grupo apoyan que estos métodos son limitados y un número elevado de casos con deficiencia de este potente anticoagulante no se identifican”, ha comentado el experto, quien ha añadido que “existen nuevos mecanismos que causan deficiencia de antitrombina, como los defectos de glicosilación, y que por tanto deben ser considerados como nuevas trombofilias. El estudio de la primera trombofilia nos ha permitido identificar nuevas trombofilias”.
El trasplante de sangre de cordón umbilical
La sangre de cordón umbilical (SCU) constituye la fuente de células hematopoyéticas progenitoras más joven que podemos usar para trasplante. El trasplante de SCU permite llevar a cabo este procedimiento a casi todos los pacientes que lo precisan, porque no requiere una compatibilidad completa con el receptor y está disponible para su uso inmediato. Además, “sus resultados a largo plazo son similares a los que se obtienen con otras fuentes. El hecho de la juventud inherente a las células de SCU podría ser una ventaja adicional por una menor probabilidad de llevar lesiones genéticas y menor incidencia, a medio plazo, de neoplasias hematológicas secundarias, una complicación no inusual en el trasplante de células hematopoyéticas de adulto”, ha explicado el Dr. Guillermo Sanz Santillana, jefe de sección de Hematología Clínica del Hospital Universitario y Politécnico La Fe, de Valencia.