Redacción Farmacosalud.com
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha designado medicamento huérfano un compuesto basado en la molécula lipídica bioactiva maresina 1 (MaR1) para el tratamiento de la lesión medular espinal. MaR1, que se ha testado en modelos animales con lesiones agudas severas a nivel torácico (paraplejia), reduce de manera significativa la inflamación post-lesión y favorece procesos que limitan la neurodegeneración, lo que permite lograr una mejora sustancial de la recuperación locomotora. “Las mejoras locomotoras observadas con el tratamiento fueron de movilidad en las extremidades, traducidas en sostener el propio peso, y sostenerlo presentando deambulación con cierta coordinación”, explica el Dr. Rubèn López Vales, líder del Grupo de Neuroplasticidad y Regeneración del Instituto de Neurociencias (INc-UAB) y del Departamento de Biología Celular, Fisiología e Inmunología de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB).
La designación de medicamento huérfano representa un paso importante para avanzar hacia el desarrollo de un potencial nuevo tratamiento, al reconocer que MaR1 podría aportar un beneficio clínico relevante en un ámbito con una elevada necesidad médica no cubierta.
Grupo de Investigación en Neuroplasticidad y Regeneración de la UAB. El Dr. López Vales es el que viste con jersey verde (en la fila de agachados, el segundo por la izquierda)
Fuente: UAB
El alto coste inicial de la terapia ha ido reduciéndose notablemente
Las lesiones medulares tienen una incidencia estimada de entre 20 y 45 casos por millón de habitantes al año. Actualmente no existe ningún tratamiento farmacológico que mejore la recuperación neurológica después del daño sufrido; el único fármaco aprobado en fase aguda es la metilprednisolona, cuyo uso está desaconsejado en muchos países debido a sus efectos adversos y su eficacia limitada, informa la UAB mediante un comunicado.
MaR1 es un lípido producido por los macrófagos (células del sistema inmunitario) durante la fase de resolución de la inflamación que actúa promoviendo la finalización del proceso inflamatorio y la protección del tejido. Este compuesto lipídico que está investigando el grupo de científicos de la UAB se sintetiza químicamente. “Antes, la producción de MaR1 era técnicamente compleja y costosa, lo que comportaba que sólo se obtuvieran pequeñas cantidades a un precio muy elevado. Sin embargo, ahora se ha logrado optimizar su síntesis (escalado) y ya es posible producir grandes volúmenes a un coste mucho menor”, afirma a través de www.farmacosalud.com López Vales.
Vía endovenosa y también oral
MaR1 tiene un uso temporal y se administra por vía endovenosa, si bien se ha comprobado también su eficacia por vía oral. De acuerdo con el Dr. López Vales, los ejemplares estudiados no han sufrido ningún evento adverso tras recibir MaR1: “los análisis de toxicología realizados en roedores no han mostrado alteraciones bioquímicas ni en el hemograma, ni en la histopatología de distintos órganos. De hecho, una gran ventaja respecto a los fármacos antiinflamatorios actuales es que no provoca inmunosupresión”.
Autor/a: SeventyFour
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Según el experto, la decisión de la EMA “es el reconocimiento a muchos años de investigación en biología de la resolución de la inflamación y en modelos de lesión medular”. “Todo ello nos permite avanzar hacia el objetivo de llegar, un día, a poder ofrecer una terapia a las personas que sufren esta grave afección”, agrega mediante un comunicado.
La designación de medicamento huérfano supone disfrutar de unas ventajas reguladoras que agilizan el desarrollo del compuesto, como asesoramiento científico prioritario o vías de evaluación aceleradas, y protege la exclusividad de la comercialización en caso de que llegue al mercado.
Habrá que esperar entre 3 y 5 años para poder probar MaR1 en humanos
Para poder avanzar hacia un ensayo clínico, ahora hay que completar los estudios preclínicos reguladores que avalan la seguridad del producto y establecer un proceso de fabricación totalmente validado, así como esperar a la aprobación, por parte de la agencia reguladora y del comité de ética, de la documentación presentada por el equipo de investigación. Todos estos pasos requieren aproximadamente entre tres y cinco años de trabajo antes de poder comenzar un ensayo en pacientes.
La investigación que lleva a cabo el equipo científico de la UAB cuenta con financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, de la Fundación ‘la Caixa’, la Agencia de Gestión de Ayudas Universitarias y de Investigación (AGAUR), y Barcelona Activa, además de fondos propios de la Universidad.
